هل تشعر بتنميل أو وخز في يديك وقدميك؟ أم تعاني من ضعف في العضلات وصعوبة في المشي؟ أحيانًا، قد تكون هذه الأعراض ناتجة عن حالة نادرة لم نسمع بها من قبل. سنتحدث اليوم عن إحدى هذه الحالات وعن علاج جديد لها.
ما هو hATTR؟ وكيف يعمل Amvuttra؟
ببساطة، داء النشواني الوراثي الناتج عن بروتين الترانسثيريتين (hATTR) هو مرض وراثي. ينتمي إلى مجموعة من الأمراض تُسمى داء النشواني. في هذه الأمراض، تتغير بنية بعض البروتينات في الجسم، وتتراكم بطرق غير طبيعية، وتترسب في أعضاء مختلفة.
في مرض داء النشواني الوراثي (hATTR)، يترسب بروتين يُسمى ترانستيريتين (TTR) بهذه الطريقة. في الواقع، يُعدّ TTR بروتينًا مفيدًا يُنتج في الكبد ويساعد على نقل هرمونات الغدة الدرقية وفيتامين أ في جميع أنحاء الجسم. مع ذلك، يُعاني الشخص المصاب بداء النشواني الوراثي من تغيير طفيف في جين TTR، أي طفرة جينية. ونتيجةً لذلك، يكون بروتين TTR المُنتَج مشوهًا. يتراكم هذا البروتين المشوه ويترسب في أماكن مثل الأعصاب والقلب والجهاز الهضمي على شكل رواسب تُسمى الأميلويد .
عندما تتراكم هذه الترسبات حول الأعصاب، فإنها تتضرر. نسمي هذه الحالة اعتلال الأعصاب المتعدد . وعندها تظهر الأعراض المذكورة سابقاً، مثل الالتهاب، والخدر، والألم، وصعوبة المشي .
الأمر المهم هو أنه حتى لو ورثت المتغير الجيني المرتبط بهذا المرض من أحد أفراد الأسرة، فهذا لا يعني بالضرورة أنك ستصاب بمرض hATTR.
يعمل دواء أمفوترا عن طريق تقليل كمية بروتين TTR غير الطبيعي الذي ينتجه الكبد. وهذا يقلل من تراكم رواسب الأميلويد في الجسم، مما يساعد على السيطرة على الأعراض ومنع تفاقم المرض أو تأخيره.
| الأعراض الشائعة التي تظهر في مرض hATTR | |
|---|---|
| الأعراض المرتبطة بالأعصاب | |
| |
| أعراض الجهاز الهضمي | |
| |
| أعراض شائعة أخرى | |
|
سيُوصي طبيبك أيضًا بإجراء تغييرات على نظامك الغذائي وبرنامجك الرياضي، بالإضافة إلى علاج الأعراض. حتى وقت قريب، كانت خيارات العلاج الوحيدة لهذا المرض هي السيطرة على الأعراض، وفي حال الضرورة، زراعة الكبد أو القلب. لكن الأدوية الحديثة مثل أمفوترا تُتيح لك الآن السيطرة على المرض عن طريق تقليل بروتين TTR، وهو السبب الرئيسي له.
كيف تستخدم هذا الدواء؟
لقاح أمفوترا هو حقنة تُعطى تحت الجلد . يُعطى هذا اللقاح بواسطة أخصائي رعاية صحية، كطبيب أو ممرض مُدرَّب. يُعطى عادةً أربع مرات في السنة (كل ثلاثة أشهر) . يمكنك الحصول على اللقاح في عيادة طبيبك، أو في مركز صحي، أو حتى في المنزل.
كيف تم البحث في هذا الدواء؟
كأي دواء جديد، خضع دواء أمفوترا لاختبارات سريرية لتحديد فعاليته وسلامته. في هذه التجربة، قورنت مجموعة من المرضى الذين تلقوا أمفوترا بمجموعة أخرى تلقت دواءً وهميًا ، وهو علاج لا يحتوي على أي مكون فعال. بهذه الطريقة نستطيع تحديد ما إذا كان الدواء فعالًا حقًا.
شملت الدراسة مرضى مصابين بمرض داء النشواني الوراثي (hATTR) وما ينتج عنه من اعتلال الأعصاب المتعدد. وقد تم قياس ضعف الأعصاب وقوة العضلات والقدرة على أداء الأنشطة اليومية باستخدام أنظمة تسجيل خاصة.
أظهرت نتائج الدراسة أن المرضى الذين تلقوا دواء أمفوترا تحسنت وظائفهم العصبية ونوعية حياتهم. في حين انخفضت درجاتهم العصبية وتحسنت أعراضهم، شهد أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي زيادة في الأعراض.
لكن تذكر أن نتائج هذه الدراسات قد لا تكون متطابقة للجميع. لذا، عليك استشارة طبيبك لمعرفة ما إذا كان هذا الدواء مناسبًا لك، وما إذا كانت فوائده تفوق مخاطره.
متى سأبدأ بالشعور بآثار الدواء؟
هذا ليس حلاً سريعاً. مع بدء مفعول الدواء تدريجياً في جسمك، قد تلاحظ انخفاضاً أو تحسناً في الأعراض خلال بضعة أشهر . الهدف طويل الأمد من هذا العلاج هو السيطرة على تطور المرض. لذا، من المهم جداً مراقبة الأعراض باستمرار.
أخبر طبيبك أن ينتبه لهذه الأمور:
- القدرة على المشي دون مساعدة
- خدر وتنميل في الأطراف
- ردود فعل الجسم
- التحكم في ضغط الدم أثناء الوقوف
حتى لو لم تلاحظ أي تغيير فوري، لا تتأخر في تلقي التطعيمات في مواعيدها. قد يُجري طبيبك أيضًا فحوصات دم أو أشعة أو فحوصات بدنية مختلفة لمتابعة حالتك.
الآثار الجانبية وكيفية التعامل معها؟
أكثر الآثار الجانبية شيوعاً التي لوحظت مع دواء أمفوترا هي:
- ألم في الذراعين أو الساقين
- ألم المفاصل
- صعوبة في التنفس
بالإضافة إلى ذلك، قد يُقلل دواء أمفوترا من مستويات فيتامين أ لديك . لذا، سيُجري طبيبك فحص دم للتحقق من مستويات فيتامين أ قبل وأثناء العلاج. إذا لاحظت أي تغيرات في رؤيتك، وخاصةً مشاكل الرؤية الليلية ، فأبلغ طبيبك فورًا.
هذه ليست الآثار الجانبية المحتملة الوحيدة. إذا ظهرت عليك أي أعراض جديدة تُشعرك بعدم الارتياح، فأخبر طبيبك على الفور.
هل يمكن أن تحدث مشاكل مع أدوية أخرى؟
لا يُعرف عن أمفوترا أنها تُسبب أي تفاعلات دوائية كبيرة مع الأطعمة أو المشروبات أو الأدوية الأخرى. مع ذلك، يُنصح بإخبار طبيبك عن جميع الأدوية والفيتامينات والمنتجات العشبية والمكملات الغذائية التي تتناولها.
الرسالة الرئيسية
- مرض hATTR هو حالة وراثية نادرة تُسبب تلف الأعصاب.
- أمفوترا هو علاج حديث يساعد في السيطرة على تطور هذا المرض.
- هذا لقاح يُعطى بواسطة أخصائي رعاية صحية كل ثلاثة أشهر.
- قبل البدء بالعلاج، ناقش الإيجابيات والسلبيات مع طبيبك.
- من المهم جداً مراقبة مستويات فيتامين أ أثناء العلاج وإبلاغ طبيبك على الفور إذا لاحظت أي تغييرات في رؤيتك.
- أخبر طبيبك فوراً عن أي آثار جانبية أو شعور بعدم الراحة.
💬 Comments (0)
لم يتم نشر أي تعليقات حتى الآن. أضف تعليقك هنا لأول مرة.
أضف تعليقك