Medicament Amvuttra per a una malaltia rara que debilita els nervis (polineuropatia hATTR)

Només sents entumiment o formigueig a les mans i els peus? O tens debilitat muscular i dificultat per caminar? De vegades, aquests símptomes poden ser causats per una afecció rara de la qual encara no hem sentit a parlar. Avui parlarem d'una d'aquestes afeccions i d'un nou tractament per a ella.

Què és hATTR? Com ​​funciona Amvuttra?

En poques paraules, la hATTR (amiloïdosi hereditària mediada per transtiretina) és una malaltia hereditària. Pertany a un grup de malalties anomenades amiloïdosi. En aquestes malalties, certes proteïnes del nostre cos canvien la seva forma, s'acumulen de manera anormal i es dipositen en diversos òrgans.

En la malaltia hATTR, es diposita d'aquesta manera una proteïna anomenada transtiretina (TTR) . La TTR és en realitat una bona proteïna que es produeix al nostre fetge i ajuda a transportar les hormones tiroïdals i la vitamina A per tot el cos. Tanmateix, una persona amb la malaltia hATTR té un petit canvi en el gen TTR, és a dir, una mutació. Com a resultat, la proteïna TTR que es produeix té una forma incorrecta. Aquesta proteïna deformada s'acumula i es diposita en llocs com els nervis, el cor i el sistema digestiu com a dipòsits anomenats amiloide .

Quan aquests dipòsits s'acumulen al voltant dels nervis, es fan malbé. Anomenem això polineuropatia . És llavors quan es produeixen els símptomes esmentats anteriorment, com ara inflamació, entumiment, dolor i dificultat per caminar .

El fàrmac Amvuttra funciona reduint la quantitat d'aquesta proteïna TTR anormal produïda pel fetge. Això redueix l'acumulació de dipòsits d'amiloide al cos, ajudant a controlar els símptomes i a prevenir o retardar l'empitjorament de la malaltia.

El metge també et recomanarà canvis en la teva dieta i rutina d'exercici, a més de tractar els teus símptomes. Fins fa poc, les úniques opcions de tractament per a aquesta malaltia eren el control dels símptomes i, si cal, trasplantaments de fetge o cor. Però els fàrmacs moderns com l'Amvuttra ara permeten controlar la malaltia reduint la proteïna TTR, que és la causa subjacent de la malaltia.

Com s'utilitza aquest medicament?

L'Amvuttra és una injecció que s'administra sota la pell . L'administra un professional de la salut, com ara un metge o una infermera qualificada. Normalment s'administra quatre vegades a l'any (cada tres mesos) . Podeu concertar la vacunació a la consulta del vostre metge, a una clínica o fins i tot a casa.

Com s'ha investigat aquest medicament?

Com qualsevol medicament nou, Amvuttra ha estat provat en assajos clínics per determinar-ne l'eficàcia i la seguretat. En aquest assaig, es va comparar un grup de pacients que van rebre Amvuttra amb un grup de pacients que van rebre un placebo , un tractament fictici que no contenia cap principi actiu. Així és com podem determinar si el medicament realment funciona.

L'estudi va incloure pacients amb malaltia hATTR i la polineuropatia resultant. La seva debilitat nerviosa, força muscular i capacitat per realitzar activitats diàries es van mesurar mitjançant sistemes de puntuació especials.

Segons els resultats de l'estudi, els pacients que van rebre Amvuttra van millorar la seva funció neurològica i la seva qualitat de vida. Mentre que les seves puntuacions neurològiques van disminuir i els símptomes van millorar, els que van rebre el placebo van experimentar un augment dels símptomes.

Quan començaré a notar els efectes del medicament?

Això no és una solució ràpida. A mesura que el medicament comença a fer efecte gradualment al cos, és possible que notis una reducció o una millora dels símptomes en pocs mesos . L'objectiu a llarg termini d'aquest tractament és controlar la progressió de la malaltia. Per tant, és molt important vigilar els símptomes.

Digueu al vostre metge que tingui cura d'aquestes coses:

• La capacitat de caminar sense ajuda
• Entumiment i formigueig a les extremitats
• Reflexos corporals
• Controlar la pressió arterial estant dret

Fins i tot si no notes un canvi immediat, no deixis de vacunar-te a temps. El metge també et pot fer diverses anàlisis de sang, exploracions o exàmens físics per controlar el teu progrés.

Efectes secundaris i com gestionar-los?

Els efectes secundaris més comuns observats amb Amvuttra són:

• Dolor als braços o a les cames
• Dolor articular
• Dificultat per respirar

A més, Amvuttra pot reduir els nivells de vitamina A. Per tant, el metge li farà una anàlisi de sang per comprovar els nivells de vitamina A abans i durant el tractament. Si nota algun canvi en la seva visió, especialment problemes de visió nocturna , informi immediatament al seu metge.

Aquests no són els únics efectes secundaris possibles. Si teniu símptomes nous que us facin sentir incòmodes, informeu-ne immediatament al vostre metge.

Hi pot haver problemes amb altres medicaments?

No es coneix que Amvuttra causi interaccions significatives amb altres aliments, begudes o medicaments. Tanmateix, és millor que informis al teu metge sobre tots els medicaments, vitamines, productes a base d'herbes i suplements que estàs prenent.