De vegades, com a pares, ens preocupen molt els petits canvis en els nostres fills, oi? Imagineu-vos si el vostre petit no manté el coll recte com altres nens, no es gira correctament o no s'asseu, és normal que us sentiu una mica preocupats. De vegades, la causa d'aquestes coses pot ser l'atròfia muscular espinal o AME per abreujar. Avui parlem de Spinraza, un fàrmac que s'utilitza a tot el món com a tractament per a aquesta malaltia de l'AME.
En poques paraules, què és l'atròfia muscular espinal (AME)?
L'atròfia muscular espinal (AME) és una malaltia genètica . Això vol dir que es pot transmetre de generació en generació. El que passa en això és que els músculs del nostre cos, és a dir, els músculs, s'afebleixen gradualment. Aquesta debilitat pot dificultar que un nen mantingui el coll recte, s'assegui sol, camini i, en alguns casos greus, fins i tot coses simples com empassar i respirar.
Hi ha diversos tipus d'aquesta malaltia, dividits segons l'edat a la qual comencen a aparèixer els símptomes.
- AME d'inici infantil: quan els símptomes apareixen en un nadó molt petit (abans dels 6 mesos).
- AME juvenil/d'aparició tardana: si els símptomes apareixen a la infància (després dels 6 mesos).
- AME d'aparició en l'edat adulta: si els símptomes apareixen després de l'edat adulta.
Pel que fa a aquesta malaltia, Spinraza és un tractament molt important. Ara en parlarem en detall.
Com s'administra el tractament amb Spinraza (Nusinersen)?
Spinraza no s'administra com una injecció normal. S'administra com una injecció intratecal . En poques paraules, s'injecta directament al líquid cefalorraquidi, que es troba dins de la columna vertebral. Això només ho han de fer metges especialment formats. Per tant, aquest tractament se sol fer en un centre de tractament especialitzat d'un hospital. Aquest procés pot trigar diverses hores.
Quan comença el tractament, es donen quatre dosis, anomenades "dosis de càrrega", a intervals curts.
1. Les tres primeres dosis s'administren cada 14 dies.
2. La quarta dosi s'administra 30 dies després de la tercera dosi.
Després d'aquestes quatre dosis, el tractament continua amb una dosi cada quatre mesos .
De vegades, es poden fer anàlisis de sang i orina abans de rebre aquest medicament.El metge pot receptar-te unes quantes dosis. Això és per veure si el medicament té algun efecte. Tanmateix, només el metge pot decidir amb quina freqüència rebràs el tractament, quina és la dosi i quines proves has de fer.
El més important és no perdre't mai el tractament ni les proves programades que t'ha receptat el metge.
Quins són els resultats d'aquest medicament?
S'han dut a terme dos grans estudis per investigar l'efectivitat del fàrmac Spinraza: un en nens molt petits (inici infantil) i l'altre en nens més grans (inici tardà).
En aquests estudis , a alguns dels nens se'ls va administrar el fàrmac Spinraza. A l'altre grup se li va fer un procediment simulat . Això vol dir que no se'ls va injectar realment el fàrmac, sinó que simplement se'ls va punxar amb una agulla petita. Això es fa per mesurar l'efecte real del fàrmac.
Els resultats són realment encoratjadors.
- En un estudi amb nadons petits: Gairebé la meitat dels nadons que van rebre Spinraza van mostrar millores significatives en els objectius del moviment, mentre que cap dels nadons que van rebre el placebo va mostrar cap millora.
- En l'estudi de nens més grans: després de 15 mesos, el 57% dels nens que van rebre Spinraza van tenir una funció muscular millorada, en comparació amb només el 26% dels que van rebre el placebo.
Això demostra la gran diferència que pot suposar aquest tractament en la vida dels pacients amb AME. Però recordeu que aquests són resultats d'investigació i que els resultats del vostre fill poden ser diferents. El vostre metge és la persona més adequada per entendre-ho.
Efectes secundaris i riscos greus de Spinraza
Com qualsevol medicament, Spinraza pot causar efectes secundaris. Aquests varien lleugerament segons l'edat en què comencen els símptomes.
| Moment d'aparició dels símptomes | Efectes secundaris comuns |
|---|---|
| Inici infantil | Infeccions de les vies respiratòries inferiors (per exemple, infeccions pulmonars) i restrenyiment. |
| Inici tardà | Febre, mal de cap, vòmits i mal d'esquena. |
Consells per gestionar els efectes secundaris comuns
- Per al mal de cap: Dormiu bé, mengeu a l'hora i beveu molta aigua.
- Per al restrenyiment: mengeu més fruites, verdures i aliments rics en fibra, i beveu molta aigua.
- Prevenir infeccions: rentar-se les mans sovint i reduir el contacte amb la cara.
Tot i que aquests són efectes secundaris comuns, si persisteixen o semblen greus, assegureu-vos d'informar al vostre metge.
Molta cura, riscos greus!
Heu de tenir en compte dos riscos molt poc freqüents, però molt greus, associats amb Spinraza.
| Risc | Símptomes a tenir en compte |
|---|---|
| Risc de sagnat (Risc de sagnat - Plaquetes baixes) |
|
| Dany renal (Dany renal) |
|
Molt important:Si vostè o el seu fill desenvolupeu algun dels símptomes greus esmentats anteriorment, informeu immediatament al vostre metge o aneu al servei d'urgències (UTE) de l'hospital més proper. Això no és quelcom que s'hagi d'ajornar.
Missatge per emportar
- L'atròfia muscular espinal (AME) és una malaltia genètica que debilita els músculs.
- Spinraza (Nusinersen) és un tractament que s'utilitza per a aquesta malaltia i que ajuda a millorar la funció muscular.
- Aquest tractament l'administra un metge especialista, mitjançant una injecció al líquid cefalorraquidi.
- Poden aparèixer efectes secundaris comuns com ara mal de cap i febre. Tanmateix, sempre cal tenir en compte els símptomes greus com ara sagnat excessiu o danys renals.
- Seguiu les instruccions del vostre metge al peu de la lletra. No us perdeu les cites programades per al tractament i les proves.
- Parla obertament amb el teu especialista qualsevol pregunta que tinguis sobre el tractament, els seus efectes secundaris i els costos.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari