ඔයාගේ දරුවාට Duchenne muscular dystrophy (DMD) තියෙනවා කියලා දොස්තර මහත්තයා කිව්වම හිතට කොච්චර බරක්, බයක් දැනෙනවද කියලා මට තේරෙනවා. මේක ප්රධාන වශයෙන්ම පිරිමි දරුවන්ට හැදෙන, මාංශ පේශි ටිකෙන් ටික දුර්වල කරන ජානමය රෝගයක්. රෝග ලක්ෂණ සාමාන්යයෙන් පොඩි කාලෙදිම පේන්න ගන්නවා. DMD තත්ත්වයට තවම සම්පූර්ණ සුවයක් නම් හොයාගෙන නැහැ. ඒත් කලබල වෙන්න එපා. වෛද්ය විද්යාව දවසින් දවස දියුණු වෙනවා. අන්න ඒ දියුණුවත් එක්ක එන අලුත් බලාපොරොත්තුවක් තමයි Duvyzat කියන මේ අලුත් බෙහෙත. අපි මේ ගැන සරලවම කතා කරමු.
Duvyzat කියන්නේ මොකක්ද? ඒක වැඩ කරන්නේ කොහොමද?
සරලවම කිව්වොත්, අපේ මාංශ පේශි ශක්තිමත්ව තියාගන්න අඛණ්ඩ නඩත්තුවක් අවශ්යයි. හිතන්නකෝ අපේ ඇඟේ මාංශ පේශි කියන්නේ හරියට ගඩොල් බිත්තියක් වගේ කියලා. මේ බිත්තිය ශක්තිමත්ව, එකට බැඳිලා තියෙන්න නම් හොඳ බදාම තට්ටුවක් ඕනනේ. අන්න ඒ වගේ, අපේ මාංශ පේශි සෛල ශක්තිමත්ව තියන්න 'ඩිස්ට්රොෆින්' (dystrophin) කියලා විශේෂ ප්රෝටීනයක්, ඒ කියන්නේ බදාමයක් වගේ දෙයක් අත්යවශ්යයි.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) කියන තත්ත්වය ඇතිවෙන්නේ ජානමය වෙනසක් නිසා මේ ඩිස්ට්රොෆින් ප්රෝටීනය ඇඟේ හැදෙන එක නැතිවුණාම හරි, ගොඩක් අඩුවෙන් හැදුණාම හරි, එහෙමත් නැත්නම් හැදෙන ඩිස්ට්රොෆින් ප්රෝටීනය හරියට වැඩ නොකරන එකක් වුණාමයි. මේ 'බදාමය' නැතිවුණාම, මාංශ පේශි බිත්තිය දුර්වල වෙලා, කැඩෙන බිඳෙන කොට අලුත්වැඩියා කරගන්න බැරුව යනවා. කාලයත් එක්කම මාංශ පේශි දුර්වල වෙන්නේ අන්න ඒ නිසයි.
මේ ප්රශ්නයට අමතරව, DMD තියෙන දරුවන්ගේ ඇඟේ 'හිස්ටෝන් ඩීඇසිටිලේස්' (histone deacetylases - HDAC) කියලා එන්සයිම වර්ගයක් ඕනෑවට වඩා ක්රියාකාරී වෙනවා. මේ නිසා මාංශ පේශිවල නිතරම දැවිල්ලක්, ඒ කියන්නේ 'ක්රොනික් ඉන්ෆ්ලමේෂන්' (chronic inflammation) එකක් ඇතිවෙනවා. මේකෙන් මාංශ පේශි අලුත්වැඩියා වෙන එක තවත් අඩු කරනවා, ඒ වගේම මාංශ පේශි වෙනුවට මේදයයි, කැළැල් පටකයි ඇවිත් පිරෙනවා.
මෙතෙක් කල් DMD වලට ප්රතිකාර විදියට දොස්තර මහත්වරු ස්ටෙරොයිඩ් (steroids) වර්ග, භෞත චිකිත්සාව (physical therapy) සහ රෝද පුටු වගේ උපකාරක උපකරණ තමයි පාවිච්චි කළේ. ඒත් Duvyzat කියන්නේ ස්ටෙරොයිඩ් නොවන (nonsteroidal) පළවෙනි බෙහෙත. මේකෙන් කරන්නේ අර ඕනවට වඩා වැඩ කරන HDAC එන්සයිම පාලනය කරන එක. එතකොට මාංශ පේශිවල දැවිල්ල අඩුවෙලා, ඒවා විනාශ වෙන එක හිමින් සිද්ධ වෙන්න පටන් ගන්නවා. ඒ කියන්නේ, මාංශ පේශි දුර්වල වෙන වේගය මේ බෙහෙතෙන් අඩු කරනවා.
මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්න ඕන කොහොමද?
Duvyzat කියන්නේ කටින් බොන දියර බෙහෙතක්. මේක දවසට දෙපාරක්, උදේට සහ රෑට, කෑමත් එක්කම ගන්න ඕන.
- හැමදාම එකම වෙලාවට බෙහෙත ගන්න එක ගොඩක් වැදගත්.
- බෙහෙත් බෝතලය පාවිච්චි කරන්න කලින්, ඒක තත්පර 30ක් වත් හොඳට උඩ යට කරලා හොලවන්න ඕන.
- බෙහෙත මනින්න, ඒකත් එක්කම එන විශේෂ සිරින්ජරයම පාවිච්චි කරන්න.
- වැදගත්ම දේ: මේ බෙහෙත වතුර එක්කවත්, වෙන කිසිම දියරයක් එක්කවත් කලවම් කරන්න එපා.
ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා මේ බෙහෙත විතරක් දෙන්නත් පුළුවන්, නැත්නම් ස්ටෙරොයිඩ් වර්ගත් එක්කම දෙන්නත් පුළුවන්. ඒක තීරණය කරන්නේ දරුවාගේ තත්ත්වය අනුවයි.
මේ බෙහෙතේ ගුණාගුණ අධ්යයනය කරලා තියෙන්නේ කොහොමද?
මේ බෙහෙතේ කාර්යක්ෂමතාවය සහ ආරක්ෂාව ගැන බලන්න කරපු ප්රධාන අධ්යයනයකදී, DMD තියෙන පිරිමි ළමයින් කණ්ඩායම් දෙකකට බෙදුවා.
1. පළවෙනි කණ්ඩායම: මොවුන්ට Duvyzat බෙහෙත දුන්නා.
2. දෙවෙනි කණ්ඩායම: මොවුන්ට දුන්නේ බෙහෙතක් වගේ පේන, ඒත් ඇතුළේ කිසිම සක්රීය ද්රව්යයක් නැති දෙයක්. අපි වෛද්ය විද්යාවේදී මේකට කියන්නේ 'ප්ලේසීබෝ' (placebo) කියලා.
මෙහෙම කරන්නේ බෙහෙතේ ඇත්තම බලපෑම, නිකන් ඉන්නවට වඩා කොච්චර වෙනස්ද කියලා හරියටම මැනගන්න. මේ අධ්යයනයට සහභාගී වුණු හැමෝම පිරිමි ළමයි. එයාලගේ සාමාන්ය වයස අවුරුදු 9ක් වුණා.
| අධ්යයනයට ඇතුළත් වෙන්න තිබුණු ප්රධාන සුදුසුකම් | |
|---|---|
| පරීක්ෂණය (Test) | අවශ්යතාවය (Requirement) |
| පඩි හතරක් නැගීම (Four-stair climb) | දරුවාට පඩි හතරක් පුළුවන් තරම් වේගෙන් නගින්න යන වෙලාව මනිනවා. මේකට තත්පර 8කට වඩා අඩු කාලයක් ගත වෙන්න ඕන. |
| බිම ඉඳන් නැගිටීම (Time-to-rise) | බිම දිගා වෙලා ඉඳලා, කිසිම උදව්වක් නැතුව නැගිටින්න යන වෙලාව මනිනවා. මේකට තත්පර 3ත් 10ත් අතර කාලයක් ගත වෙන්න ඕන. |
සති 72ක් පුරාවට මේ ප්රතිකාර ක්රම දීලා, දරුවන්ගේ හැකියාවන් වල වෙනස මැන බැලුවා. ඒකට තවත් පරීක්ෂණ කිහිපයක්ම භාවිතා කළා.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ලකුණු: DMD තියෙන කෙනෙක්ට එදිනෙදා වැඩ කටයුතු කරගන්න තියෙන හැකියාව මනින ක්රමයක්.
- මිනිත්තු හයක ඇවිදීමේ පරීක්ෂණය: මිනිත්තු 6කදී කොච්චර දුරක් ඇවිදින්න පුළුවන්ද කියලා බලනවා.
- MRI පරීක්ෂණ: කලවා ප්රදේශයේ මාංශ පේශිවල මේදය තැන්පත් වීමේ වෙනස මැන බලනවා.
අධ්යයනයෙන් පෙනුණු ප්රතිඵල මොනවද?
ප්රතිඵල ඇත්තටම දිරිගන්වන සුළුයි. DMD කියන්නේ කාලයත් එක්ක රෝග ලක්ෂණ නරක අතට හැරෙන තත්ත්වයක්නේ. මේ අධ්යයනයේදී පැහැදිලිවම දැක්කේ Duvyzat ගත්ත ළමයින්ගේ රෝගී තත්ත්වය නරක අතට හැරෙන වේගය, බෙහෙත නොගත්ත (placebo ගත්ත) ළමයින්ට වඩා ගොඩක් අඩුයි කියන එකයි.
ඒ කියන්නේ මේ බෙහෙතෙන් රෝගය සම්පූර්ණයෙන් සුව කරන්න බැරි වුණත්, මාංශ පේශි දුර්වල වෙන වේගය අඩු කරලා, දරුවාට තමන්ගේ වැඩ කටයුතු කරගන්න තියෙන හැකියාව වැඩි කාලයක් පවත්වාගන්න උදව් කරනවා.
- ශක්තිය සහ චලනය වීමේ හැකියාව: පඩි හතරක් නගින්න යන වෙලාව, Duvyzat ගත්ත ළමයින්ට සති 72ක් අවසානයේදී වැඩි වෙලා තිබුණේ තත්පර 1.25කින් විතරයි. ඒත් බෙහෙත නොගත්ත ළමයින්ට ඒකට තත්පර 3ක් විතර වැඩිපුර ගිහින් තිබුණා. ඒ කියන්නේ, Duvyzat නිසා පඩි නගින්න තියෙන හැකියාව දුර්වල වෙන එක 40%කින් විතර මන්දගාමී වෙලා.
- NSAA ලකුණු: අධ්යයනය අවසානයේදී Duvyzat ගත්ත ළමයින්ගේ NSAA ලකුණු අඩුවීම, බෙහෙත නොගත්ත අයට වඩා සැලකිය යුතු ලෙස අඩුයි. මේකෙනුත් පේන්නේ මාංශ පේශි ශක්තිය පිරිහෙන වේගය අඩු වෙලා කියන එකයි.
මේ ප්රතිඵල ඔයාගේ දරුවාට වෙනස් වෙන්න පුළුවන්. ඒ නිසා, මේ බෙහෙතෙන් ලැබෙන වාසි සහ ඇතිවිය හැකි අවදානම් ගැන ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරලාම තීරණයකට එන්න ඕන.
අතුරු ආබාධ සහ ඒවා කළමනාකරණය කරගන්නේ කොහොමද?
ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම Duvyzat වලටත් අතුරු ආබාධ ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේ ගැන දැනුවත් වෙලා ඉන්න එක ගොඩක් වැදගත්.
| අතුරු ආබාධය | ඔබ කළ යුතු දේ |
|---|---|
| සුලබ අතුරු ආබාධ: - බඩ යෑම (Diarrhea) - ඔක්කාරය/වමනය - බඩේ කැක්කුම - උණ |
මේ ඕනෑම රෝග ලක්ෂණයක් ආවොත් වහාම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට කියන්න. හොඳට වතුර සහ දියර වර්ග බොන්න. දොස්තර මහත්තයා අවශ්ය නම් බෙහෙත් හෝ ආහාර රටාවේ වෙනසක් නිර්දේශ කරයි. |
| සැලකිය යුතු අතුරු ආබාධ: - ලේ පට්ටිකා අඩුවීම (thrombocytopenia) - ලේ වල මේද මට්ටම වැඩිවීම (hypertriglyceridemia) |
දොස්තර මහත්තයා මේවා නිරීක්ෂණය කරන්න නිතරම ලේ පරීක්ෂණ කරයි. නිකරුණේ ඇඟ තැලෙනවා නම්, නාසයෙන් ලේ එනවා නම්, ලේ ගැලීමක් නැවත්වගන්න අමාරු නම් වහාම දොස්තර මහත්තයාට කියන්න. |
මේවා විතරක්ම නෙවෙයි. ඔයාට වෙන ඕනෑම අසාමාන්ය රෝග ලක්ෂණයක් ආවොත්, ඒ ගැන දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න.
වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ගැටලු ඇතිවෙන්න පුළුවන්ද?
ඔව්, Duvyzat සමහර වෙනත් බෙහෙත් වර්ග එක්ක ප්රතික්රියා කරන්න පුළුවන්. ඒ නිසා, ඔයාගේ දරුවා ගන්න හැම බෙහෙතක් ගැනම, ඒ කියන්නේ දොස්තරලා නියම කරපු බෙහෙත්, ෆාමසියෙන් ගන්න බෙහෙත් (OTC), විටමින් වර්ග, හර්බල් නිෂ්පාදන, මේ හැමදේම ගැනම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට කියන එක අත්යවශ්යයි.
විශේෂයෙන්ම පහත සඳහන් බෙහෙත් වර්ග ගන්නවා නම් දොස්තර මහත්තයාව දැනුවත් කරන්න:
- කොලෙස්ටරෝල් අඩු කරන සමහර බෙහෙත් (උදා: atorvastatin, simvastatin)
- දියවැඩියාවට දෙන metformin වැනි බෙහෙත්
- හෘද රිද්මයට බලපාන බෙහෙත් (උදා: amiodarone)
- සමහර ප්රතිජීවක (antibiotics) (උදා: azithromycin, ciprofloxacin)
- මානසික රෝග සඳහා දෙන සමහර බෙහෙත්
- අසාත්මිකතා වලට ගන්න සමහර බෙහෙත්
මේ ලැයිස්තුව සම්පූර්ණ නැහැ. ඒ නිසා හොඳම දේ තමයි දරුවා ගන්න හැමදේම ගැන දොස්තර මහත්තයට කියන එක.
මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- Duvyzat කියන්නේ Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) රෝගය නිසා මාංශ පේශි දුර්වල වෙන වේගය අඩු කරන අලුත්, ස්ටෙරොයිඩ් නොවන බෙහෙතක්.
- මේකෙන් රෝගය සම්පූර්ණයෙන්ම සුව වෙන්නේ නැහැ, නමුත් දරුවාගේ ජීවන තත්ත්වය වැඩි දියුණු කරන්න ලොකු උදව්වක් වෙනවා.
- බෙහෙත පාවිච්චි කරද්දී දොස්තර මහත්තයා දෙන උපදෙස් හරියටම පිළිපදින්න. අතුරු ආබාධයක් ආවොත් වහාම දැනුම් දෙන්න.
- ඔයාගේ දරුවා ගන්න අනිත් හැම බෙහෙතක් ගැනම දොස්තර මහත්තයාට කියන්න අමතක කරන්න එපා.
- මේ ගමනේදී ඔයා තනිවෙලා නැහැ. දොස්තර මහත්තයා, භෞත චිකිත්සකවරයා සහ ඔයාගේ පවුලේ අය හැමෝම ඔයාට උදව්වට ඉන්නවා. බය වෙන්න එපා.
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න