Mediċina Amvuttra għal marda rari li tiddebilita n-nervituri (Polinewropatija hATTR)

Tħoss biss tnemnim jew tnemnim f'idejk u saqajk? Jew għandek dgħufija fil-muskoli u diffikultà biex timxi? ​​Kultant, dawn is-sintomi jistgħu jkunu kkawżati minn kundizzjoni rari li għadna ma smajniex biha. Illum, se nitkellmu dwar kundizzjoni waħda bħal din u trattament ġdid għaliha.

X'inhu hATTR? Kif jaħdem Amvuttra?

Fi kliem sempliċi, hATTR (Amyloidosis Medjata mit-Transtiretina Ereditarja) hija marda ereditarja. Tappartjeni għal grupp ta’ mard imsejjaħ amilojdożi. F’dawn il-mard, ċerti proteini f’ġisimna jibdlu l-għamla tagħhom, jakkumulaw b’modi anormali, u jiddepożitaw f’diversi organi.

Fil-marda hATTR, proteina msejħa Transthyretin (TTR) tiġi depożitata b'dan il-mod. TTR hija fil-fatt proteina tajba li tiġi prodotta fil-fwied tagħna u tgħin fit-trasport tal-ormoni tat-tirojde u l-vitamina A madwar il-ġisem. Madankollu, persuna bil-marda hATTR ikollha bidla żgħira fil-ġene TTR, jiġifieri, mutazzjoni. B'riżultat ta' dan, il-proteina TTR li tiġi prodotta tkun fil-forma żbaljata. Din il-proteina deformata takkumula u tiġi depożitata f'postijiet bħan-nervituri, il-qalb, u s-sistema diġestiva bħala depożiti msejħa amilojde .

Meta dawn id-depożiti jakkumulaw madwar in-nervituri, jiġrilhom ħsara. Aħna nsejħu dan polinewropatija . Dak huwa meta jseħħu s-sintomi msemmija qabel, bħal infjammazzjoni, tnemnim, uġigħ, u diffikultà biex timxi .

Il-mediċina Amvuttra taħdem billi tnaqqas l-ammont ta’ din il-proteina TTR anormali prodotta mill-fwied. Dan inaqqas l-akkumulazzjoni ta’ depożiti amilojdi fil-ġisem, u jgħin biex jikkontrolla s-sintomi u jipprevjeni jew idewwem il-marda milli tiggrava.

It-tabib tiegħek se jirrakkomanda wkoll bidliet fid-dieta u r-rutina ta' eżerċizzju tiegħek, flimkien mal-kura tas-sintomi tiegħek. Sa ftit ilu, l-uniċi għażliet ta' kura għal din il-marda kienu l-kontroll tas-sintomi u, jekk meħtieġ, trapjanti tal-fwied jew tal-qalb. Iżda mediċini moderni bħal Amvuttra issa jippermettulek tikkontrolla l-marda billi tnaqqas il-proteina TTR, li hija l-kawża sottostanti tal-marda.

Kif tuża din il-mediċina?

Amvuttra hija injezzjoni li tingħata taħt il-ġilda . Tingħata minn professjonist tas-saħħa, bħal tabib jew infermier imħarreġ. Normalment tingħata erba’ darbiet fis-sena (kull tliet xhur) . Tista’ tirranġa biex tirċievi l-vaċċin fl-uffiċċju tat-tabib tiegħek, f’klinika, jew saħansitra d-dar.

Kif ġiet riċerkata din il-mediċina?

Bħal kull mediċina ġdida, Amvuttra ġiet ittestjata fi provi kliniċi biex jiġu ddeterminati l-effettività u s-sigurtà tagħha. F'dan il-prova, grupp ta' pazjenti li rċevew Amvuttra tqabblu ma' grupp ta' pazjenti li rċevew plaċebo , trattament finta li ma kien fih l-ebda ingredjent attiv. Dan huwa kif nistgħu niddeterminaw jekk il-mediċina taħdimx tassew.

L-istudju inkluda pazjenti bil-marda hATTR u l-polinewropatija li tirriżulta. Id-dgħufija tan-nervituri tagħhom, is-saħħa tal-muskoli, u l-abbiltà li jwettqu attivitajiet ta’ kuljum tkejlu bl-użu ta’ sistemi speċjali ta’ punteġġ.

Skont ir-riżultati tal-istudju, il-pazjenti li rċevew Amvuttra tejbu l-funzjoni newroloġika u l-kwalità tal-ħajja tagħhom. Filwaqt li l-punteġġi newroloġiċi tagħhom naqsu u s-sintomi tjiebu, dawk li rċevew il-plaċebo esperjenzaw żieda fis-sintomi.

Meta se nibda nħoss l-effetti tal-mediċina?

Din mhix soluzzjoni ta’ malajr. Hekk kif il-mediċina tibda taħdem gradwalment f’ġismek, tista’ tinnota tnaqqis jew xi titjib fis-sintomi tiegħek fi żmien ftit xhur . L-għan fit-tul ta’ dan it-trattament huwa li jikkontrolla l-progressjoni tal-marda. Għalhekk, huwa importanti ħafna li żżomm għajnejk fuq is-sintomi tiegħek.

Għid lit-tabib tiegħek biex joqgħod attent għal dawn l-affarijiet:

• Il-ħila li timxi mingħajr għajnuna
• Tnemnim u tnemnim fir-riġlejn
• Riflessi tal-ġisem
• Il-kontroll tal-pressjoni tad-demm waqt li tkun bilwieqfa

Anke jekk ma tinnotax bidla immedjata, titlifx milli tieħu t-tilqim tiegħek fil-ħin. It-tabib tiegħek jista' wkoll jagħmillek diversi testijiet tad-demm, skens, jew eżamijiet fiżiċi biex jimmonitorja l-progress tiegħek.

Effetti sekondarji u kif timmaniġġjahom?

L-aktar effetti sekondarji komuni li jidhru b'Amvuttra huma:

• Uġigħ fid-dirgħajn jew fir-riġlejn
• Uġigħ fil-ġogi
• Diffikultà biex tieħu n-nifs

Barra minn hekk, Amvuttra jista’ jnaqqas il-livelli ta’ vitamina A tiegħek . Għalhekk, it-tabib tiegħek se jagħmillek test tad-demm biex jiċċekkja l-livelli ta’ vitamina A tiegħek qabel u waqt il-kura. Jekk tinnota xi bidliet fil-vista tiegħek, speċjalment problemi fil-vista bil-lejl , għarraf lit-tabib tiegħek immedjatament.

Dawn mhumiex l-uniċi effetti sekondarji possibbli. Jekk għandek xi sintomi ġodda li jġiegħluk tħossok skomdu, għid lit-tabib tiegħek immedjatament.

Jista' jkun hemm problemi b'mediċini oħra?

Amvuttra mhux magħruf li jikkawża xi interazzjonijiet sinifikanti ma' ikel, xorb, jew mediċini oħra. Madankollu, l-aħjar li tgħid lit-tabib tiegħek dwar il-mediċini, il-vitamini, il-prodotti erbali, u s-supplimenti kollha li qed tieħu.