Novo zdravilo za hemofilijo? Spoznajmo Qfitlio (fitusiran)?

Če imate hemofilijo, verjetno veste, kako frustrirajoče in strašljivo je lahko nenehno krvaveti, včasih brez razloga, in imeti težave z zaustavitvijo krvavitve tudi iz najmanjših ureznin. Morda že jemljete zdravila za zdravljenje krvavitve ali pa jemljete zdravila za njeno preprečevanje. Vendar pa z napredkom medicinske znanosti obstaja veliko učinkovitih novih načinov zdravljenja tega stanja. Zato se danes pogovorimo o novem, drugačnem zdravilu. Imenuje se Qfitlia (fitusiran).

Najprej si poglejmo, zakaj se krvavitev pri hemofiliji ne ustavi?

Preprosto povedano, obstajajo posebne beljakovine, ki pomagajo pri strjevanju krvi. Tem pravimo " faktorji strjevanja krvi ". Tako kot je malta potrebna za držanje opek skupaj pri gradnji zidu, so ti faktorji strjevanja krvi bistveni za zaustavitev krvavitve. Oseba s hemofilijo ima pomanjkanje enega od teh faktorjev strjevanja krvi.

• Ljudem s hemofilijo A primanjkuje snovi, imenovane faktor VIII.
• Ljudje s hemofilijo B nimajo snovi, imenovane faktor IX.

Ko se ti dejavniki zmanjšajo, se zmanjša tudi nastajanje drugega pomembnega koraka v procesu strjevanja krvi, imenovanega trombin . Trombin je glavni dejavnik, ki na koncu tvori krvni strdek in ustavi krvavitev. Ko se torej trombin zmanjša, je težko ustaviti krvavitev, ko se pojavi. Razumete? Običajno že dolgo kot zdravljenje umetno proizvajamo faktor strjevanja krvi (faktor 8 ali 9), ki ga v telesu primanjkuje, in ga dajemo kot injekcijo v veno. Toda zdravilo Qfitlia, o katerem govorimo danes, deluje povsem drugače.

Kaj je torej to novo zdravilo, imenovano Qfitlia (fitusiran)?

To je zdravilo, ki deluje na zelo nenavaden način. Prej smo govorili o tem, da kri za strjevanje potrebuje nekaj, kar se imenuje trombin. V našem telesu obstaja še ena beljakovina, ki nadzoruje proizvodnjo tega trombina, torej ustavi proizvodnjo še več trombina. Imenuje se antitrombin .Predstavljajte si to takole. V telesu imate faktor strjevanja krvi (trombin), ki pomaga pri strjevanju krvi. Vendar obstaja še en faktor (antitrombin), ki nadzoruje in preprečuje njegovo delovanje. Pri hemofiliji je proizvodnja faktorja, ki pomaga (trombina), sprva nizka. Ko torej faktor, ki preprečuje (antitrombin), deluje normalno, se strjevanje krvi še bolj zmanjša. Zdravilo Qfitlia zmanjša količino antitrombina, ki to preprečuje. Nato lahko količina trombina, ki ga vaše telo naravno proizvaja, deluje pravilno, ne da bi bila ovirana. To pomeni, da za spodbujanje strjevanja krvi uporablja telesni sistem, namesto da bi vam dalo faktor strjevanja, ki ste ga izgubili. To je prvo zdravilo za zmanjševanje antitrombina, ki se uporablja pri zdravljenju hemofilije.

Razliko med tema dvema metodama zdravljenja si podrobneje pojasnimo.

To razliko lahko preprosto razumete iz spodnje tabele.

Ali je to zdravilo primerno zame in kako ga uporabljam?

Če imate hemofilijo A ali B in ste starejši od 12 let, bo zdravnik morda pretehtal, ali je to zdravilo primerno za vas. Najpomembneje je, da se lahko uporablja tudi pri ljudeh, ki so razvili zaviralce (odpornost) na predhodno faktorsko terapijo. Vendar pa bo zdravnik pred začetkom tega zdravljenja opravil več krvnih preiskav . 1. Raven antitrombina: Ta meri, koliko antitrombina je v vaši krvi. Odmerek zdravila Qfitlia se določi na podlagi te vrednosti. 2. Delovanje jeter: Vaša jetra se spremljajo pred in med zdravljenjem. To zdravilo se daje kot injekcija pod kožo (subkutano). To pomeni, da se ne daje v veno. Vi ali negovalec vam ga lahko da doma po vadbi. Daje se v kožo trebuha, stegna ali zadnjega dela nadlakti. Izogibajte se predelom z modricami ali urezninami. Če že jemljete druga zdravila za hemofilijo, boste morda morali po začetku zdravljenja z zdravilom Qfitlia ta zdravljenja prekiniti ali spremeniti. Zdravnik vam bo to jasno razložil. Nikoli ne prenehajte jemati trenutnih zdravil in ne prenehajte jemati zdravila Qfitlia brez zdravnikovega nasveta. S tem lahko povečate tveganje za krvavitev.

Ali se moramo zavedati tudi stranskih učinkov? Kako jih lahko preprečimo?

Kot vsako zdravilo ima lahko tudi zdravilo Qfitlia nekatere neželene učinke. Pomembno se jih je zavedati in ukrepati, da jih preprečite.

• • Krvni strdki: Ker to zdravilo spodbuja strjevanje krvi, se v venah zelo redko tvorijo neželeni krvni strdki. Zdravnik bo določil pravi odmerek glede na vašo raven antitrombina, da zmanjša to tveganje.

Zelo pomembno je, da redno opravljate krvne preiskave, kot vam priporoči zdravnik. Raven antitrombina se običajno preverja v prvem, tretjem, petem in šestem mesecu zdravljenja. Tako se lahko določi pravi odmerek zdravila za vas in zmanjša to tveganje.

• Povišani jetrni encimi: Nekateri ljudje imajo lahko povišane jetrne encime . Zato zdravniki redno spremljajo stanje jeter s krvnimi preiskavami .

• Žolčni kamni in vnetje žolčnika: Če nenadoma opazite simptome, kot so hude bolečine v trebuhu, slabost in bruhanje , nemudoma obvestite svojega zdravnika.

• Okužbe: Na mestu injiciranja obstaja majhno tveganje za okužbo. Zato je pomembno, da vedno injicirate čisto in po navodilih zdravnika. Pomembne so tudi dobre higienske prakse, kot je pogosto umivanje rok.

Študije so pokazale, da so imeli ljudje s hemofilijo (tako tisti z zaviralci kot brez njih), ki so jemali zdravilo Qfitlia, bistveno manj krvavitev kot tisti, ki niso prejemali nobenega preventivnega zdravljenja. Prav tako so imeli ljudje z zaviralci, ki so prešli z drugih zdravljenj na zdravilo Qfitlia, manj krvavitev. Vendar ne pozabite, da se ti rezultati lahko razlikujejo od osebe do osebe.

Sporočilo za domov

• Qfitlia (fitusiran) je novo zdravilo za hemofilijo A in B, ki deluje na drugačen način.
• To deluje tako, da zmanjša količino antitrombina, ki preprečuje strjevanje krvi, namesto da bi telesu oddajal nizek faktor strjevanja krvi.
• To zdravilo se injicira pod kožo, ne v veno, in se običajno daje redko, na primer enkrat na mesec ali vsaka dva meseca.
• Zdravnik bo po več krvnih preiskavah ugotovil, ali je to zdravljenje za vas primerno.
• Da bi se izognili neželenim učinkom, je nujno, da redno opravljate krvne preiskave (zlasti antitrombin in delovanje jeter), kot vam je predpisal zdravnik.
• Izogibajte se prenehanju zdravljenja z zdravilom Qfitlia brez zdravniškega nasveta iz kakršnega koli razloga.

Hemofilija, hemofilija, Qfitlia, fitusiran, strjevanje krvi, krvavitev, faktor strjevanja krvi, antitrombin, zdravljenje hemofilije, novo zdravilo, stranski učinki