ඔයාටත් උදේට මුත්රා ටිකක් තද පාටට, සමහරවිට ලේ පාටට වගේ යනවා කියලා දැනිලා තියෙනවද? නිතරම දැනෙන මහන්සියක්, ඇඟ සුදුමැලි වෙලා යන ගතියක් එක්ක ඔයා පොරබදිනවද? මේවා සමහරවිට, ගොඩක් අය අහල නැති, දුර්ලභ ගණයේ ලේ රෝගයක් වන PNH, එහෙමත් නැත්නම් Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria කියන තත්ත්වයේ ලක්ෂණ වෙන්න පුළුවන්. මේ නම ඇහුවම බය වෙන්න එපා. අපි මේ ගැන හැමදේම සරලව, පැහැදිලිව කතා කරමු.
ඇත්තටම මොකක්ද මේ PNH කියන්නේ?
සරලවම කිව්වොත්, PNH කියන්නේ අපේ ශරීරයේම තියෙන ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය (immune system) වැරදීමකින්, අපේම නිරෝගී රතු රුධිර සෛල (red blood cells) වලට පහර දීලා ඒවා විනාශ කරලා දාන එක. හිතන්නකෝ, රටක් ආරක්ෂා කරන්න ඉන්න හමුදාවක්, ඒ රටේම මිනිස්සුන්ට පහර දෙනවා වගේ වැඩක් තමයි මෙතන වෙන්නේ.
මේකට හේතුව තමයි, අපේ ඇටමිදුළු (bone marrow) වල තියෙන සමහර සෛල වල ඇතිවන ජානමය වෙනස්කමක්. මේ නිසා, ඒ ඇටමිදුළු වලින් හැදෙන රතු රුධිර සෛල වල පොඩි දුර්වලතාවයක් තියෙනවා. මේ දුර්වල සෛල අපේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියට ලේසියෙන්ම අඳුනගෙන විනාශ කරන්න පුළුවන්.
- රතු රුධිර සෛල විනාශ වීම: මේ විදිහට රතු රුධිර සෛල කැඩීයාමට අපි වෛද්ය විද්යාත්මකව කියන්නේ hemolysis කියලා.
- මුත්රා වල පාට වෙනස් වීම: රතු රුධිර සෛල ඇතුළේ තියෙන, ඔක්සිජන් අරගෙන යන ප්රෝටීනය තමයි හිමොග්ලොබින් (hemoglobin) කියන්නේ. සෛල කැඩුණාම මේ හිමොග්ලොබින් ලේ වලට නිදහස් වෙලා, වකුගඩු වලින් පෙරිලා මුත්රා එක්ක එළියට යනවා. මේකට තමයි hemoglobinuria කියන්නේ. මේ නිසයි මුත්රා තද පාටට, දුඹුරු පාටට හෝ ලේ පාටට පේන්නේ. ගොඩක් වෙලාවට මේක පැහැදිලිවම දකින්න ලැබෙන්නේ උදෑසන මුත්රා වල.
හැබැයි එක දෙයක් මතක තියාගන්න, PNH රෝග ලක්ෂණ හැමෝටම එක වගේ නැහැ. සමහරුන්ට මුත්රා වල පාට වෙනස් වීමක් පේන්නෙම නැති වෙන්නත් පුළුවන්.
මේ රෝගයේ තවත් බරපතල සංකූලතාවයක් තමයි ලේ කැටි ගැසීමේ (blood clots) අවදානම වැඩි වීම. මේවායින් සමහර ලේ කැටි ජීවිතයට පවා හානි කරන්න පුළුවන්. ඒ වගේම, මේ රෝගය රතු රුධිර සෛල වලට විතරක් නෙවෙයි, ආසාදන එක්ක සටන් කරන සුදු රුධිර සෛල (white blood cells) සහ ලේ ගැලීම නවත්වන පට්ටිකා (platelets) වලටත් බලපාන්න පුළුවන්.
PNH රෝගයට තියෙන ප්රතිකාර මොනවද?
PNH සඳහා ප්රතිකාර තීරණය කරන්නේ ඔයාට තියෙන රෝග ලක්ෂණ සහ රෝගයේ බරපතලකම අනුවයි. ඔයාට වඩාත්ම ගැළපෙන ප්රතිකාරය මොකක්ද කියලා ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා ඔයාත් එක්ක කතා කරලා තීරණය කරයි. දැනට පවතින ප්රධාන ප්රතිකාර ක්රම කිහිපයක් පහත වගුවේ තියෙනවා.
| ප්රතිකාර ක්රමය | සරලවම ඒකෙන් වෙන්නේ මොකක්ද? |
|---|---|
| ඇන්ඩ්රොජන් ප්රතිකාරය (Androgen therapy) | මේවා පිරිමි හෝමෝන වර්ගයක්. ඇටමිදුළු උත්තේජනය කරලා රතු රුධිර සෛල නිෂ්පාදනය වැඩි කරනවා. රක්තහීනතාවය (anemia) අඩු කරන්න උදව් වෙනවා. |
| ලේ කැටි ගැසීම වළක්වන ඖෂධ (Anticoagulants) | ලේ නාළ තුළ ලේ කැටි හැදීම වළක්වනවා. මේවා එන්නත් විදිහට හෝ පෙති විදිහට තියෙනවා. |
| රුධිර පාරවිලයනය (Blood transfusions) | රතු රුධිර සෛල හෝ පට්ටිකා මට්ටම ගොඩක් අඩු වුණාම, පිටතින් ලේ දීමෙන් ඒ අඩුව පිරිමහනවා. |
| ඇටමිදුළු බද්ධ කිරීම (Bone marrow transplant) | PNH රෝගය සම්පූර්ණයෙන්ම සුව කළ හැකි එකම ක්රමය මේකයි. හැබැයි මේක ඉතාම අවදානම් සහගතයි. ඒ නිසා ඉතාම දරුණු රෝගී තත්ත්වයන් සඳහා විතරයි යොදාගන්නේ. |
| Complement Inhibitors | ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියේ රතු රුධිර සෛල විනාශ කරන කොටස ඉලක්ක කරලා, ඒ ක්රියාවලිය නවත්වනවා. Soliris, Ultomiris කියන්නේ මේ වර්ගයේ ඖෂධ. |
| වර්ධක සාධක (Growth factors) | ඇටමිදුළු උත්තේජනය කරලා රතු හෝ සුදු රුධිර සෛල වර්ග නිෂ්පාදනය වැඩි කරන්න උදව් වෙනවා. |
| වෙනත් ඖෂධ | ෆෝලික් ඇසිඩ් (Folic acid), යකඩ පෙති (Iron supplements), ස්ටෙරොයිඩ්ස් (Steroids) සහ ප්රතිශක්තිය පාලනය කරන (Immunosuppressants) ඖෂධත් අවශ්යතාවය අනුව දොස්තර මහත්තයා විසින් ලබා දෙනවා. |
එතකොට මොකක්ද මේ Empaveli කියන්නේ?
Empaveli කියන්නේ PNH රෝගයට ප්රතිකාර කරන්න යොදාගන්නා අලුත්ම සහ ඉතාම ඵලදායී `(Complement inhibitor)` වර්ගයේ ඖෂධයක්.
හිතන්නකෝ, අපේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය කියන්නේ එකිනෙකට සම්බන්ධ ප්රෝටීන දාමයක් කියලා. මේ දාමයේ එක කොටසක් තමයි `Complement system` කියන්නේ. PNH වලදී මේ සිස්ටම් එක ඕනවට වඩා ක්රියාකාරී වෙලා තමයි රතු සෛල විනාශ කරන්නේ.
පරණ බෙහෙත් (උදා: eculizumab) මේ දාමයේ C5 කියන තැනක් තමයි ඉලක්ක කළේ. ඒකෙන් නැවතුනේ ලේ නාළ ඇතුළේ වෙන විනාශය `(intravascular hemolysis)` විතරයි.
නමුත් Empaveli කියන මේ අලුත් බෙහෙත, C3 කියන ඊට වඩා කලින් තැනක් ඉලක්ක කරනවා. ඒකේ වාසිය තමයි, මේකෙන් ලේ නාළ ඇතුළේ වෙන විනාශය වගේම, අක්මාව සහ ප්ලීහාව වගේ අවයව ඇතුළේ සිදුවන විනාශයත් `(extravascular hemolysis)` පාලනය කරනවා.
මේ නිසා, පරණ බෙහෙත් වලින් සම්පූර්ණ සුවයක් නොලබපු, රක්තහීනතාවය දිගටම තිබුණු රෝගීන්ට Empaveli විශේෂයෙන්ම ප්රයෝජනවත් වෙන්න පුළුවන්.
Empaveli පාවිච්චි කරන්නේ කොහොමද?
Empaveli කියන්නේ ඔයාටම ගෙදරදී පාවිච්චි කරන්න පුළුවන් ඖෂධයක්.
- ක්රමය: මේක සමට යටින් දෙන එන්නතක් `(subcutaneous injection)`.
- වාර ගණන: සාමාන්යයෙන් සතියට දෙපාරක් තමයි දෙන්නේ.
- මාත්රාව: ඔයාගේ ලේ වල තියෙන `Lactate Dehydrogenase (LDH)` කියන එන්සයිම මට්ටම බලලා, දොස්තර මහත්තයා මාත්රාව වෙනස් කරන්න පුළුවන්. LDH මට්ටමෙන් තමයි රතු සෛල කොච්චර කැඩෙනවද කියලා මනින්නේ.
- භාවිතා කරන ආකාර: මේක පාවිච්චි කරන්න ක්රම දෙකක් තියෙනවා. එකක් තමයි පොඩි පම්ප් එකක් `(pump)` පාවිච්චි කරලා විනාඩි 30-60ක් ඇතුළත බෙහෙත ඇඟට යවාගන්න එක. අනික තමයි, බඩේ අලවන එක වරක් පාවිච්චි කරන ඉන්ජෙක්ටර් සිස්ටම් `(one-time injector system)` එකක්.
බය වෙන්න එපා, මේක පාවිච්චි කරන හැටි මුලින්ම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා හෝ පුහුණු හෙදියක් ඔයාට හොඳටම කියලා දෙනවා.
මේ බෙහෙතේ සාර්ථකත්වය සහ ආරක්ෂාව ගැන දැනගන්න ඕන දේවල්
Empaveli වල සාර්ථකත්වය PEGASUS සහ PRINCE කියන ප්රධාන සායනික අධ්යයන දෙකකින් තහවුරු කරලා තියෙනවා.
සරලවම කිව්වොත්, මේ අධ්යයන දෙකේදීම, Empaveli ගත්ත රෝගීන්ගේ හිමොග්ලොබින් මට්ටම අනිත් ප්රතිකාර ගත්ත අයට වඩා සැලකිය යුතු ලෙස ඉහළ ගියා. ඒ වගේම, රුධිර පාරවිලයනය අවශ්ය වන වාර ගණනත් ගොඩක් අඩු වුණා.
අතුරු ආබාධ සහ ආරක්ෂාව
Empaveli වල දකින්න ලැබෙන ප්රධානම අතුරු ආබාධ තමයි:
- එන්නත විදින තැන වේදනාව, රතු වීම හෝ ඉදිමීම: මේක සාමාන්ය දෙයක්. අයිස් පැක් එකකින් හෝ උණු වතුරෙන් තැවීමෙන් සහනයක් ලබාගන්න පුළුවන්.
- ආසාදන ඇතිවීමේ වැඩි අවදානමක්: මේ බෙහෙත ප්රතිශක්ති පද්ධතියේ කොටසක් පාලනය කරන නිසා, සමහර බැක්ටීරියා ආසාදන වලට (විශේෂයෙන්ම `encapsulated bacteria`) ගොදුරු වීමේ අවදානමක් තියෙනවා.
මේ අවදානම අඩුකරගන්න, Empaveli පටන් ගන්න කලින්, ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා ඔයාට අවශ්ය ඔක්කොම එන්නත් (vaccinations) ටික ලබා දෙනවා. ඒ වගේම, බෙහෙත ගන්න කාලය තුළ සහ නැවැත්තුවට පස්සේ මාස 2ක් යනකල් ඔයා ළඟ Patient Safety Card එකක් තියාගන්න ඕන. ඒකෙන් හදිසි අවස්ථාවකදී ඔයාට ප්රතිකාර කරන අයට ඔයා මේ බෙහෙත ගන්න කෙනෙක් කියලා දැනගන්න පුළුවන්.
Empaveli REMS වැඩසටහන කියන්නේ මොකක්ද?
මේක ටිකක් සංකීර්ණ වචනයක් වුණාට, සරලවම කියන්නේ විශේෂ ආරක්ෂණ වැඩපිළිවෙළක්. Empaveli වගේ ඖෂධ වල තියෙන ආසාදන අවදානම නිසා, රජයේ ආයතන වලින් මේ වගේ වැඩසටහන් ක්රියාත්මක කරනවා.
මේ `REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy)` වැඩසටහන යටතේ:
1. ඔයාට බෙහෙත නියම කරන දොස්තර මහත්තයා මේ වැඩසටහනේ ලියාපදිංචි වෙන්න ඕන.
2. ඔයාට බෙහෙත ලබාදෙන ෆාමසියත් මේකට සහතික ලත් එකක් වෙන්න ඕන.
3. දොස්තර මහත්තයා, බෙහෙතේ අවදානම් ගැන සහ ආසාදනයක ලක්ෂණ (උණ, ඇඟපත වේදනාව, තද හිසරදය) ගැන ඔයාව හොඳින්ම දැනුවත් කරන්න ඕන.
මේකෙන් තහවුරු කරන්නේ, ඔයා මේ බෙහෙතේ වාසි වගේම, අවදානම් ගැනත් සම්පූර්ණයෙන්ම දැනුවත්ව, ආරක්ෂිතව පාවිච්චි කරනවා කියන එකයි.
මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- PNH කියන්නේ ඔයාගේම ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය රතු රුධිර සෛල විනාශ කරන දුර්ලභ, ඒත් කළමනාකරණය කරගත හැකි රෝගයක්.
- Empaveli කියන්නේ PNH වලට දෙන, රුධිර සෛල විනාශ වීම නවත්වන ඉතා ඵලදායී, අලුත් ප්රතිකාරයක්.
- මේ බෙහෙත නිසා ආසාදන අවදානමක් ඇතිවිය හැකි නිසා, දොස්තර මහත්තයා දෙන එන්නත් ටික අනිවාර්යයෙන්ම ලබාගන්න. ආසාදනයක ලක්ෂණ ගැන අවධානයෙන් ඉන්න.
- Empaveli ලබාදෙන්නේ විශේෂ ආරක්ෂණ වැඩපිළිවෙළක් (REMS) යටතේයි. ඔයාට ලැබෙන Patient Safety Card එක හැමවෙලේම ළඟ තියාගන්න.
- ඔයාගේ රෝගී තත්ත්වය ගැන හෝ ප්රතිකාර ගැන ඕනෑම ප්රශ්නයක් තියෙනවා නම්, කිසිම පැකිලීමකින් තොරව ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා සමඟ කතා කරන්න.
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න