Nýtt lyf við blóðþurrð? Við skulum fræðast um Qfitlia (fitusiran)?

Ef þú ert með blóðþurrð (hemophilia) veistu líklega hversu pirrandi og ógnvekjandi það getur verið að blæða stöðugt, stundum án ástæðu, og eiga erfitt með að stöðva blæðingar, jafnvel úr minnstu sárum. Þú gætir þegar verið að taka lyf til að meðhöndla blæðinguna eða þú gætir verið að taka lyf til að koma í veg fyrir hana. Hins vegar, með framþróun læknavísindanna, eru nú til margar nýjar og árangursríkar meðferðir við þessu ástandi. Í dag skulum við því tala um nýtt og öðruvísi lyf. Það heitir Qfitlia (fitusiran).

Fyrst skulum við skoða, hvers vegna stöðvast ekki blæðingar við blóðþurrð?

Einfaldlega sagt, þá eru til sérstök prótein sem hjálpa blóðinu okkar að storkna. Við köllum þetta „ storkuþætti “. Rétt eins og múr er nauðsynlegur til að halda múrsteinum saman þegar veggur er byggður, eru þessir storkuþættir nauðsynlegir til að stöðva blæðingar. Einstaklingur með blóðþurrð skortir einn af þessum storkuþáttum.

• Fólk með blóðþurrðarsjúkdóm A skortir efni sem kallast þáttur VIII.
• Fólk með blóðþurrð B skortir efni sem kallast þáttur IX.

Þegar þessir þættir minnka, minnkar framleiðsla á öðru mikilvægu skrefi í blóðstorknunarferlinu, sem kallast þrombín . Þrombín er aðalþátturinn sem að lokum myndar blóðtappa og stöðvar blæðingu. Þannig að þegar þrombín minnkar verður erfitt að stöðva blæðingu þegar hún á sér stað. Skilurðu? Venjulega höfum við verið að gera sem meðferð svo lengi að framleiða storkuþáttinn (þátt 8 eða 9) sem vantar í líkamanum og gefa hann sem sprautu í bláæð. En Qfitlia lyfið sem við erum að tala um í dag virkar á allt annan hátt.

Hvað er þá þetta nýja lyf sem kallast Qfitlia (fitusiran)?

Þetta er lyf sem virkar á mjög undarlegan hátt. Við ræddum áðan um þá staðreynd að blóð þarfnast efnis sem kallast þrómbín til að storkna. Í okkar eigin líkama er annað prótein sem stjórnar framleiðslu þessa þrómbíns, það er að segja, það stöðvar framleiðslu meira þrómbíns. Það kallast andþrómbín .Hugsaðu um þetta svona. Þú ert með blóðstorknunarþátt (þrómbín) í líkamanum sem hjálpar blóðinu að storkna. En það er annar þáttur (andþrómbín) sem stjórnar og kemur í veg fyrir að hann virki. Í dreyrasýki er framleiðsla þáttarins sem hjálpar (þrómbín) upphaflega lítil. Þannig að þegar þátturinn sem kemur í veg fyrir (andþrómbín) virkar eðlilega minnkar blóðstorknunin enn meira. Það sem Qfitlia gerir er að draga úr magni andþrómbíns sem kemur í veg fyrir það. Þá er magni þrómbíns sem líkaminn framleiðir náttúrulega leyft að virka rétt án þess að vera hindrað. Þetta þýðir að það notar eigið kerfi líkamans til að hvetja til blóðstorknunar, frekar en að gefa þér storknunarþáttinn sem þú hefur misst. Þetta er fyrsta andþrómbínlækkandi lyfið sem notað er við meðferð á dreyrasýki.

Við skulum útskýra nánar muninn á þessum tveimur meðferðaraðferðum.

Þú getur auðveldlega skilið þennan mun út frá töflunni hér að neðan.

Hentar þetta lyf mér og hvernig nota ég það?

Ef þú ert með blóðþurrðarsjúkdóm A eða B og ert eldri en 12 ára gæti læknirinn þinn metið hvort þetta lyf henti þér. Það mikilvægasta er að það má einnig nota það hjá fólki sem hefur þróað með sér hemla (ónæmi) gegn fyrri meðferð með blóðþáttum. Hins vegar, áður en þessi meðferð hefst, mun læknirinn þinn taka nokkrar blóðprufur . 1. Antitrombínmagn: Þetta mælir hversu mikið antitrombín er í blóði þínu. Skammtur af Qfitlia er ákvarðaður út frá þessu gildi. 2. Lifrarstarfsemi: Fylgst er með lifrinni fyrir og meðan á meðferð stendur. Þetta lyf er gefið sem inndæling undir húð. Þetta þýðir að það er ekki gefið í bláæð. Þú eða umönnunaraðili getur gefið þér það heima eftir þjálfun. Það er gefið í húð á kvið, læri eða aftan á upphandlegg. Þú ættir að forðast svæði með marblettum eða skurðum. Ef þú ert þegar að taka aðrar meðferðir við blóðþurrðarsjúkdómi gætirðu þurft að hætta eða breyta þeim meðferðum eftir að þú byrjar að nota Qfitlia. Læknirinn þinn mun útskýra þetta fyrir þér skýrt. Hættu aldrei að taka núverandi lyf eða hætta að taka Qfitlia án ráðlegginga læknis. Það getur aukið hættuna á blæðingum.

Ættum við líka að vera meðvituð um aukaverkanirnar? Hvernig getum við komið í veg fyrir þær?

Eins og með öll lyf getur Qfitlia haft aukaverkanir. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þær og grípa til aðgerða til að koma í veg fyrir þær.

• • Blóðtappar : Þar sem þetta lyf stuðlar að blóðstorknun er mjög sjaldgæft að óæskilegir blóðtappar myndist í bláæðum. Læknirinn mun ákvarða réttan skammt miðað við antítrombínmagn þitt til að draga úr þessari áhættu.

Það er mjög mikilvægt að fara reglulega í blóðprufur eins og læknirinn þinn mælir með. Antitrombínmagn er venjulega mælt á fyrsta, þriðja, fimmta og sjötta mánuði meðferðar. Þannig er hægt að ákvarða réttan skammt af lyfinu fyrir þig og hvernig hægt er að draga úr þessari áhættu.

• Hækkað lifrarensím: Sumir geta haft hækkuð lifrarensím . Þess vegna fylgjast læknar reglulega með ástandi lifrarinnar með blóðprufum .

• Gallsteinar og gallblöðrubólga: Ef þú finnur skyndilega fyrir einkennum eins og miklum magaverkjum, ógleði og uppköstum skaltu láta lækninn vita tafarlaust.

• Sýkingar: Lítil hætta er á sýkingu á stungustað. Þess vegna er mikilvægt að sprauta alltaf hreint og samkvæmt fyrirmælum læknisins. Góð hreinlætisvenjur, svo sem tíð handþvottur, eru einnig mikilvægar.

Rannsóknir hafa sýnt að fólk með blóðþurrð (bæði þeir sem eru með og án hemla) sem tóku Qfitlia fengu marktækt færri blæðingarköst en þeir sem tóku enga fyrirbyggjandi meðferð. Einnig fengu þeir sem voru með hemla og skiptu úr öðrum meðferðum yfir í Qfitlia færri blæðingarköst. En það er mikilvægt að hafa í huga að þessar niðurstöður geta verið mismunandi eftir einstaklingum.

Skilaboð til að taka með heim

• Qfitlia (fitusiran) er ný meðferð við dreyrasýki A og B sem virkar á annan hátt.
• Þetta virkar með því að minnka magn antítrombíns, sem kemur í veg fyrir blóðstorknun, í stað þess að gefa líkamanum lágan storkuþátt að utan.
• Þetta lyf er sprautað undir húðina, ekki í bláæð, og er venjulega gefið sjaldan, svo sem einu sinni í mánuði eða á tveggja mánaða fresti.
• Læknirinn þinn mun ákvarða hvort þessi meðferð henti þér eftir nokkrar blóðprufur.
• Til að forðast aukaverkanir er nauðsynlegt að taka blóðprufur (sérstaklega antítrombín- og lifrarpróf) reglulega eins og læknirinn hefur ávísað.
• Forðist að hætta meðferð með Qfitlia án læknisráðs, af hvaða ástæðu sem er.

Blóðfælni, blóðfælni, Qfitlia, fitusiran, blóðstorknun, blæðing, storkuþáttur, antítrombín, meðferð við blóðfælni, nýtt lyf, aukaverkanir