किं भवतः परिवारे कस्यचित्, सम्भवतः भवतः बालकस्य, Neurofibromatosis Type 1 (NF1) इति रोगः अस्ति? एतस्याः स्थितिः सह आगच्छन्तः कष्टप्रदाः, कठिनतया निष्कासयितुं शक्यन्ते, प्लेक्सिफॉर्म न्यूरोफाइब्रोमाः (PN) इति विषये भवन्तः चिन्तिताः भवेयुः । परन्तु अद्य वयं एकस्य नूतनस्य, आशाजनकस्य औषधस्य विषये वदामः यत् इदानीं प्रौढेषु बालकेषु च अस्य रोगस्य चिकित्सायै उपयोगाय अनुमोदितः अस्ति। अस्य नाम गोमेक्ली (mirdametinib) इति ।
गोमेक्लि इति किम् ? कथं कार्यं करोति ?
चिन्तयतु, अस्माकं शरीरे कोशिकानां वृद्ध्यर्थं भिन्नाः संकेतमार्गाः सन्ति । NF1 इत्यस्मिन् एतेषु संकेतमार्गेषु एकः अतिसक्रियः भवति, येन तंत्रिकानां परितः अर्बुदानां निर्माणं भवति । एते अर्बुदाः कदाचित् तंत्रिका, रक्तवाहिनी, आन्तरिक-अङ्ग-इत्यादीनां महत्त्वपूर्णक्षेत्राणां परितः वर्धन्ते, येन तेषां शल्यक्रियाद्वारा निष्कासनं अतीव कठिनं भवति, कदाचित् असम्भवं च भवति
इति गोमेक्लिः करोति । अस्माकं शरीरे MEK1 तथा MEK2 इति एन्जाइमद्वयं अवरुद्धं करोति । एते एन्जाइमाः एव संकेतान् प्रेषयन्ति यत् अर्बुदानां वृद्धिः आवश्यकी अस्ति । अतः यदा गोमेक्ली तत् संकेतमार्गं स्थगयति तदा अर्बुदाः न्यूनाः वर्धन्ते, कदाचित् अर्बुदाः संकुचन्ति, संकोचनं च आरभन्ते . सरलतया वक्तुं शक्यते यत् येषां जनानां शल्यक्रिया कर्तुं न शक्यते तेषां कृते एषः उत्तमः वैकल्पिकः उपचारः अस्ति ।
कथं भवन्तः एतस्य औषधस्य उपयोगं कुर्वन्ति ?
भवतः चिकित्सकः भवतः वा भवतः बालकस्य वा कृते गोमेक्लि इत्यस्य योग्यं मात्रां निर्धारयिष्यति, भवतः ऊर्ध्वतायाः वजनस्य च आधारेण .
एतत् चिकित्सा प्रायः २८ दिवसीयचक्रे भवति ।
- भवन्तः एतत् औषधं प्रतिदिनं द्विवारं, प्रत्येकं १२ घण्टेषु सेवनीयम् .
- भवद्भिः एतादृशरीत्या २१ दिवसान् यावत् औषधं सेवनीयम् |
- ततः ७ दिवसान् यावत् औषधं सेवितव्यम् |
- यदा २८ दिवसाः समाप्ताः भवन्ति तदा पुनः नूतनं चक्रं आरभ्यते ।
गोमेक्ली कैप्सूलरूपेण आगच्छति। परन्तु येषां कृते गुटिकाग्रसने कष्टं भवति तेषां कृते द्राक्षास्वादयुक्ता गोलिका अपि अस्ति या जले विलीय सेवितुं शक्यते । अत्र कथं निर्मातव्यम् इति दर्शितम् अस्ति :
1. वैद्येन निर्धारितगोल्यः औषधमापनचषके स्थापयन्तु।
2. तस्मिन् ५ वा १० मिलीलीटरं जलं योजयन्तु ।
3. चषकं प्रायः द्वौ चत्वारि निमेषान् यावत् भ्रामयन्तु यावत् गोल्यः सम्पूर्णतया विलीनाः न भवन्ति। एकदा विलीनः जातः चेत् द्रवः श्वेतवर्णीयः भूत्वा किञ्चित् क्षीरवत् दृश्यते ।
4. चषकस्य सद्यः एव पिबन्तु। अथवा मौखिकसिरिन्जेन चूषयितुं शक्नुथ |
5. भवता पिबन् समाप्तं कृत्वा तस्मिन् एव चषके अन्यत् ५-१० मिलीलीटरं जलं योजयित्वा क्षोभयन्तु, तदपि पिबन्तु। अनेन अवशिष्टं औषधं शरीरे प्रवेशं करिष्यति ।
6. यदि भवन्तः तत् निर्मितस्य 30 निमेषेभ्यः अन्तः न पिबन्ति तर्हि अवशिष्टं द्रवम् क्षिपन्तु।
गोमेक्ली औषधस्य सफलतायाः विषये अध्ययनं किं वदति ?
अस्य औषधस्य प्रभावशीलतायाः सुरक्षायाश्च पुष्टिः ReNeu अध्ययनम् इति चिकित्साशास्त्रीय-अध्ययनेन कृता अस्ति । अस्मिन् २ वर्षाणि अपि च अधिकवयसः १११ बालकाः प्रौढाः च अशल्यक्रियाशीलाः पीएन-ट्यूमराः आसन् ।
परिणामाः यथार्थतया उत्साहवर्धकाः सन्ति।
| परिणाम | प्रौढाः | बालकाः |
|---|---|---|
| अर्बुदस्य आकारस्य न्यूनातिन्यूनं २०% संकोचनम् । | ४१% २. | ५२% २. |
| ८८% अधिकानां प्रतिवादिनां कृते परिणामाः १२ मासान् वा अधिकं वा यावत् अभवन् । | ८८% २. | ९०% ९. |
सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं यत् एते परिणामाः चिकित्सा आरब्धस्य ४ मासाभ्यन्तरे एव दृश्यमानाः आरब्धाः सन्ति । प्रथमं परिणामं द्रष्टुं प्रायः ७-८ मासाः यावत् समयः भवति ।
परन्तु स्मर्यतां, एतेषां अध्ययनानाम् परिणामाः सर्वेषां कृते समानाः न सन्ति . भवतः परिस्थित्यानुसारं परिणामाः भिन्नाः भवितुम् अर्हन्ति ।
कथं ज्ञायते यत् औषधं कार्यं करोति वा ?
एतत् ज्ञातुं मुख्यः उपायः एमआरआइ-स्कैन्-माध्यमेन अस्ति यत् भवतः वैद्यः आदेशं दास्यति । एते अर्बुदाः आकारेण संकुचन्ति वा इति पश्यितुं शक्नुवन्ति ।
अधिकं, भवन्तः स्वयमेव भेदं लक्षयितुम् आरभन्ते।
- वेदनानिवृत्तिः : अर्बुदस्य कारणेन वेदना महती न्यूनीभवति ।
- उत्तमं परिभ्रमणं कर्तुं शक्नुवन् : यदि भवतः अर्बुदानां कारणेन गमनस्य कष्टं जातम् तर्हि एते न्यूनीभवन्ति, दैनन्दिनकार्यं कर्तुं सुकरं भविष्यति
- जीवनस्य गुणवत्तां सुधारयितुम् : १.समग्रतया अहं पूर्वापेक्षया उत्तमं अनुभवितुं आरब्धवान्।
अध्ययने प्रायः ३ मासानां चिकित्सायाः अनन्तरम् अपि वेदनानिवारणम् इत्यादयः उत्तमाः परिणामाः दृष्टाः ।
दुष्प्रभावाः के के सन्ति ?
कस्यापि औषधस्य इव गोमेक्ली इत्यस्य केचन दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । तथापि एतेषां अधिकांशं प्रबन्धनं कर्तुं शक्यते ।
| सामान्य दुष्प्रभाव | प्रबन्धनार्थं सरलवस्तूनि |
|---|---|
| त्वक्-दाहः, उदरेण/वमनं, अतिसारः, मांसपेशी-सन्धि-वेदना, श्रान्तता च। |
|
| बालकेषु उदरवेदना, नखानां परितः त्वचायाः रक्तता/शोफः, हृदयस्य समस्या च अपि भवितुम् अर्हन्ति । | एतेषु कस्यापि लक्षणस्य सूचना तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं प्रति , विशेषतः यदि भवतः हृदयस्य समस्या अस्ति। |
सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं: यदि भवन्तः किमपि दुष्प्रभावं अनुभवन्ति, यद्यपि ते लघुः अपि, तर्हि अवश्यमेव स्वचिकित्सकं सूचयन्तु . सः वा मात्रां न्यूनीकरोति, किञ्चित्कालं यावत् औषधस्य सेवनं त्यक्त्वा, दुष्प्रभावं नियन्त्रयितुं भिन्नं औषधं वा ददाति ।
अस्य औषधस्य विषये अन्ये विशेषाः ज्ञातव्याः
गोमेक्ली इत्यस्य आरम्भात् पूर्वं चिकित्सायाः समये च अनेकाः विषयाः विचारणीयाः सन्ति ।
1. नेत्रदृष्टिः : एतत् औषधं कदाचित् नेत्रेषु प्रभावं कर्तुं शक्नोति। अतः चिकित्सा आरम्भात् पूर्वं .भवता सम्पूर्णं नेत्रपरीक्षा करणीयम्। चिकित्साकाले वैद्यस्य निर्देशानुसारं नेत्रपरीक्षा अपि करणीयम् । यदि भवन्तः धुन्धला दृष्टिः इत्यादीनि लक्षणानि अनुभवन्ति तर्हि तत्क्षणमेव निवेदयन्तु ।
2. हृदयस्य कार्यम् : औषधस्य आरम्भात् पूर्वं इकोकार्डियोग्रामः क्रियते, यत् हृदयस्य कार्यं मापयति । एतत् चिकित्सायाः प्रथमवर्षे प्रति ३ मासेषु पुनः पुनः भवति ।
3. गर्भधारणम् : एतत् औषधं भ्रूणस्य कृते हानिकारकं भवितुम् अर्हति .
- यदि भवान् प्रसवक्षमतायुक्ता महिला अस्ति तर्हि चिकित्सा आरभ्यतुं पूर्वं गर्भपरीक्षा क्रियते । चिकित्सायाः समये औषधं त्यक्त्वा ६ सप्ताहान् यावत् भवद्भिः गर्भनिरोधस्य अत्यन्तं प्रभावी रूपस्य उपयोगः अवश्यं करणीयः ।
- यदि भवान् पुरुषः अस्ति तर्हि चिकित्सायाः समये औषधं त्यक्त्वा ३ मासान् यावत् प्रभावी गर्भनिरोधस्य उपयोगः करणीयः । एतस्य विषये स्वचिकित्सकेन सह मुक्ततया वार्तालापं कुर्वन्तु।
गृहं नेतु-सन्देशः
- गोमेक्ली (mirdametinib) एकः नूतनः उपचारः अस्ति यः न्यूरोफाइब्रोमेटोसिस टाइप 1 (NF1) इति स्थितिः सम्बद्धेन अशल्य-अर्बुदैः (PN) वयस्कैः बालकैः च उपयोगाय अनुमोदितः अस्ति
- एतेन अर्बुदवृद्ध्यर्थं आवश्यकाः संकेताः अवरुद्धाः भवन्ति, येन अर्बुदस्य संकोचनं भवति, वेदना न्यूनीकर्तुं च साहाय्यं भवति ।
- चिकित्सायाः समये नियमितरूपेण नेत्रस्य, हृदयस्य, एमआरआइ-स्कैन्-करणं च चिकित्सकस्य निरीक्षणे करणीयम् इति अतीव महत्त्वपूर्णम् ।
- दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति, परन्तु तेषु अधिकांशः प्रबन्धनीयः भवति । यत्किमपि असुविधा भवति तस्य विषये तत्क्षणमेव वैद्यं वदन्तु।
- भवन्तः कदापि चिकित्सापरामर्शं विना औषधस्य मात्रां आरभणीयाः, न स्थगयन्तु, परिवर्तनं वा न कुर्वन्तु ।
💬 Comments (0)
अद्यापि कोऽपि टिप्पणी न स्थापिता। प्रथमवारं अत्र स्वस्य टिप्पणीं योजयन्तु।
भवतः टिप्पणीं योजयन्तु