Ett nytt läkemedel mot hemofili? Låt oss lära oss mer om Qfitlia (fitusiran)?

Om du har hemofili vet du förmodligen hur frustrerande och skrämmande det kan vara att blöda konstant, ibland utan anledning, och ha problem med att stoppa blödningar även från de minsta såren. Du kanske redan tar medicin för att behandla din blödning, eller så kanske du tar medicin för att förebygga den. Men med den medicinska vetenskapens framsteg finns det nu många effektiva, nya behandlingar för detta tillstånd. Så idag ska vi prata om ett nytt, annorlunda läkemedel. Det heter Qfitlia (fitusiran).

Låt oss först se, varför slutar inte blödningen vid hemofili?

Enkelt uttryckt finns det speciella proteiner som hjälper vårt blod att koagulera. Vi kallar dessa " koagulationsfaktorer ". Precis som murbruk behövs för att hålla ihop tegelstenar när man bygger en vägg, är dessa koagulationsfaktorer viktiga för att stoppa blödningar. En person med hemofili har brist på en av dessa koagulationsfaktorer.

• Personer med hemofili A saknar ett ämne som kallas faktor VIII.
• Personer med hemofili B saknar ett ämne som kallas faktor IX.

När dessa faktorer minskar minskar produktionen av ett annat viktigt steg i blodets koaguleringsprocessen, kallat trombin . Trombin är den viktigaste faktorn som slutligen bildar en blodpropp och stoppar blödning. Så när trombin minskar blir det svårt att stoppa blödningen när den uppstår. Förstår du? Vanligtvis har vi gjort som behandling så länge att på konstgjord väg framställa den koagulationsfaktor (faktor 8 eller 9) som saknas i kroppen och ge den som en injektion i en ven. Men läkemedlet Qfitlia som vi pratar om idag fungerar på ett helt annat sätt.

Så vad är det här nya läkemedlet som heter Qfitlia (fitusiran)?

Detta är ett läkemedel som fungerar på ett väldigt märkligt sätt. Vi pratade tidigare om att blod behöver något som kallas trombin för att koagulera. I våra egna kroppar finns det ett annat protein som kontrollerar produktionen av detta trombin, det vill säga att det stoppar produktionen av mer trombin. Det kallas antitrombin .Tänk på det så här. Du har en blodkoagulationsfaktor (trombin) i kroppen som hjälper blodet att koagulera. Men det finns en annan faktor (antitrombin) som kontrollerar och förhindrar att den fungerar. Vid hemofili är produktionen av den faktor som hjälper (trombin) initialt låg. Så när den faktor som förhindrar (antitrombin) fungerar normalt minskar blodkoaguleringen ännu mer. Vad Qfitlia gör är att minska mängden antitrombin som förhindrar det. Sedan tillåts mängden trombin som din kropp producerar naturligt fungera korrekt utan att hindras. Det innebär att den använder kroppens eget system för att uppmuntra blodkoagulering, snarare än att ge dig den koagulationsfaktor som du har förlorat. Detta är det första antitrombinreducerande läkemedlet som används vid behandling av hemofili.

Låt oss förklara skillnaden mellan dessa två behandlingsmetoder ytterligare.

Du kan enkelt förstå denna skillnad från tabellen nedan.

Är detta läkemedel lämpligt för mig och hur använder jag det?

Om du har hemofili A eller B och är över 12 år kan din läkare överväga om detta läkemedel är rätt för dig. Det viktigaste är att det även kan användas av personer som har utvecklat hämmare (resistens) mot tidigare faktorbehandling. Innan du påbörjar denna behandling kommer din läkare dock att göra flera blodprover . 1. Antitrombinnivå: Detta mäter hur mycket antitrombin som finns i ditt blod. Dosen av Qfitlia bestäms baserat på detta värde. 2. Leverfunktion: Din lever övervakas före och under behandlingen. Detta läkemedel ges som en injektion under huden (subkutant). Det innebär att det inte ges i en ven. Du eller en vårdgivare kan ge det till dig hemma efter träning. Det ges i huden på buken, låret eller baksidan av överarmen. Du bör undvika områden med blåmärken eller skärsår. Om du redan tar andra hemofilibehandlingar kan du behöva avbryta eller ändra dessa behandlingar efter att du påbörjat Qfitlia. Din läkare kommer att förklara detta tydligt för dig. Sluta aldrig ta dina nuvarande läkemedel och sluta aldrig ta Qfitlia utan att rådfråga din läkare. Det kan öka risken för blödning.

Bör vi också vara medvetna om biverkningarna? Hur kan vi förebygga dem?

Liksom alla läkemedel kan Qfitlia ha vissa biverkningar. Det är viktigt att vara medveten om dem och vidta åtgärder för att förebygga dem.

• • Blodproppar : Eftersom detta läkemedel främjar blodkoagulering är det mycket sällsynt att oönskade blodproppar bildas i venerna. Din läkare kommer att bestämma rätt dos för din antitrombinnivå för att minska denna risk.

Det är mycket viktigt att regelbundet ta blodprover enligt läkarens rekommendationer. Antitrombinnivåerna kontrolleras vanligtvis under den första, tredje, femte och sjätte behandlingsmånaden. Det är så att rätt dos av läkemedel kan bestämmas för dig och hur man minskar denna risk.

• Förhöjda leverenzymer: Vissa personer kan ha förhöjda leverenzymer . Det är därför läkare regelbundet övervakar leverns tillstånd med blodprover .

• Gallsten och gallblåseinflammation: Om du plötsligt upplever symtom som svår magont, illamående och kräkningar , kontakta omedelbart din läkare.

• Infektioner: Det finns en liten risk för infektion vid injektionsstället. Därför är det viktigt att alltid injicera rent och enligt läkarens anvisningar. Goda hygienrutiner, såsom frekvent handtvätt, är också viktiga.

Studier har visat att personer med hemofili (både de med och utan hämmare) som tog Qfitlia hade signifikant färre blödningsepisoder än de som inte tog någon förebyggande behandling. Även personer med hämmare som bytte från andra behandlingar till Qfitlia hade färre blödningsepisoder. Men tänk på att dessa resultat kan variera från person till person.

Meddelande att ta med sig hem

• Qfitlia (fitusiran) är en ny behandling för hemofili A och B som fungerar på ett annat sätt.
• Detta fungerar genom att minska mängden antitrombin, vilket förhindrar blodkoagulering, istället för att ge kroppens låga koagulationsfaktor externt.
• Detta läkemedel är en injektion under huden, inte i en ven, och ges vanligtvis sällan, till exempel en gång i månaden eller varannan månad.
• Din läkare kommer att avgöra om denna behandling är rätt för dig efter flera blodprover.
• För att undvika biverkningar är det viktigt att ta blodprover (särskilt antitrombin och leverfunktion) med jämna mellanrum enligt läkarens ordination.
• Undvik att avbryta behandlingen med Qfitlia utan läkares inrådan, oavsett anledning.

Hemofili, hemofili, Qfitlia, fitusiran, blodkoagulering, blödning, koagulationsfaktor, antitrombin, hemofilibehandling, ny medicin, biverkningar