ඔයාට හරි ඔයා දන්න කාටහරි හරි නිතරම වගේ මොකක් හරි ලෙඩක් හැදෙනවද? සෙම්ප්රතිශ්යාව, උණ, කනේ පූරෝලය, පෙනහළු ආසාදන වගේ දේවල් එකක් ඉවර වෙද්දී තව එකක් පටන් ගන්නවද? සමහර වෙලාවට මේ වගේ දේවල් පිටිපස්සේ අපි නොහිතන, ටිකක් ගැඹුරු හේතුවක් තියෙන්න පුළුවන්. අන්න ඒ වගේ ඉතාම දුර්ලභ, ඒ වගේම බරපතල වෙන්නත් ඉඩ තියෙන ජානමය රෝගී තත්ත්වයක් ගැන තමයි අපි අද කතා කරන්නේ. මේකට කියන්නේ WHIM සින්ඩ්රෝමය (WHIM syndrome) කියලා.
සරලවම කිව්වොත්, මොකක්ද මේ WHIM සින්ඩ්රෝමය කියන්නේ?
WHIM සින්ඩ්රෝමය කියන්නේ අපේ ශරීරයේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියට බලපාන, ඒ කියන්නේ ලෙඩ රෝග එක්ක සටන් කරන පද්ධතිය දුර්වල කරන, උපතින්ම එන ජානමය රෝගයක්. මේක බොහොමත්ම දුර්ලභයි. WHIM කියන නම හැදිලා තියෙන්නේ මේ රෝගයේ ප්රධාන රෝග ලක්ෂණ හතරක ඉංග්රීසි නම් වල මුල් අකුරු එකතු වෙලා. හැමෝටම මේ ලක්ෂණ හතරම එන්නේ නෑ, ඒත් මේවා තමයි බහුලවම දකින්න ලැබෙන්නේ.
අපි බලමු මේ අකුරු හතරෙන් කියවෙන රෝග ලක්ෂණ මොනවද කියලා.
| අකුර | තේරුම සහ සරල පැහැදිලි කිරීම |
|---|---|
| W - Warts | ඉන්නන් (Warts): මේ රෝගීන්ගේ ප්රතිශක්තිය අඩු නිසා, 'හියුමන් පැපිලෝමා වයිරසය' (Human Papillomavirus - HPV) කියන වයිරසය ලේසියෙන්ම ශරීරයට ඇතුල් වෙලා සමේ සහ ලිංගික ප්රදේශවල ඉන්නන් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේ HPV වයිරසය සමහර පිළිකා වර්ග ඇතිවීමේ අවදානමද වැඩි කරනවා. |
| H - Hypogammaglobulinemia | ප්රතිදේහ මට්ටම අඩු වීම (Hypogammaglobulinemia): සරලවම කිව්වොත්, ප්රතිදේහ කියන්නේ අපේ ඇඟට එන විෂබීජ එක්ක සටන් කරන හමුදා භටයෝ වගේ. මේ රෝගීන්ගේ සිරුරේ මේ ප්රතිදේහ මට්ටම අඩුයි. ඒකට හේතුව තමයි ප්රතිදේහ නිපදවන B සෛල කියන සුදු රුධිරාණු වර්ගය අඩු වීම. ඉතින්, ආසාදන හැදෙන්න තියෙන ඉඩකඩ ගොඩක් වැඩියි. |
| I - Infections | ආසාදන (Infections): ප්රතිශක්තිය දුර්වල නිසා, මේ අයට නිතර නිතර ආසාදන ඇතිවෙනවා. විශේෂයෙන්ම පෙනහළු, කන්, සහ සමේ ආසාදන බහුලව දකින්න පුළුවන්. |
| M - Myelokathexis | ඇට මිදුළු වල සෛල සිරවීම (Myelokathexis): මේක තමයි මේ රෝගයේ තියෙන ප්රධානම සහ විශේෂම ගැටලුව. අපේ සිරුරේ විෂබීජ එක්ක සටන් කරන සුදු රුධිරාණු හැදෙන්නේ ඇට මිදුළු (Bone marrow) වල. හරියට හමුදා කඳවුරක සොල්දාදුවන් පුහුණු කරනවා වගේ. නමුත් මේ රෝගය තියෙන අයගේ, ඒ හැදෙන සුදු රුධිරාණුවලට ඇට මිදුළු වලින් එළියට ඇවිත්, ආසාදනයක් තියෙන තැනට යන්න බෑ. ඒවා ඇට මිදුළු ඇතුළෙම සිරවෙලා (trapped) තියෙනවා. ඉතින්, ආසාදනයක් හැදුණම ඒ එක්ක සටන් කරන්න සෛල එන්නේ නෑ. |
වැදගත්ම දේ තමයි, WHIM සින්ඩ්රෝමය තියෙන හැම රෝගියෙකුටම මේ රෝග ලක්ෂණ හතරම පහළ වෙන්නේ නැහැ. සමහරුන්ට ඉතාම සුළු රෝග ලක්ෂණ විතරක් තියෙන්න පුළුවන්. ඒත් තවත් සමහරුන්ට ජීවිතයට තර්ජනයක් වෙන්න පුළුවන් තරමේ දරුණු ආසාදන නිතර නිතර ඇතිවෙන්න පුළුවන්.
Xolremdi (mavorixafor) බෙහෙත ක්රියා කරන්නේ කොහොමද?
අපි කලින් කතා කළා වගේ, මේ රෝගීන්ගේ සුදු රුධිරාණු ඇට මිදුළු ඇතුළේ සිරවෙනවා නේද? මේකට හේතුව තමයි අපේ සිරුරේ තියෙන `CXCR4` කියන ජානයේ ඇතිවන විකෘතියක් (mutation). මේ `CXCR4` ජානයෙන් තමයි `CXCR4` ප්රතිග්රාහකය (receptor) කියන විශේෂ ප්රෝටීනයක් හදන්නේ. හිතන්නකෝ මේ ප්රතිග්රාහකය කියන්නේ ඇට මිදුළු වලින් සුදු රුධිරාණු එළියට එන ගේට්ටුවේ මුරකරු කියලා.
WHIM සින්ඩ්රෝමය තියෙන අයගේ, මේ `CXCR4` ජානයේ විකෘතිය නිසා, අර මුරකරු හරියට වැඩ කරන්නේ නෑ. එයා ගේට්ටුව වහගෙනම ඉන්නවා. ඒ නිසා සුදු රුධිරාණුවලට එළියට එන්න බෑ.
Xolremdi (mavorixafor) කියන අලුත් බෙහෙතෙන් කරන්නේ අන්න ඒ වැරදියට වැඩ කරන `CXCR4` ප්රතිග්රාහකය අවහිර කරන එක. හරියට අර ගේට්ටුවේ මුරකරුට නිවාඩු දීලා, ගේට්ටුව ඇරලා දෙනවා වගේ. එතකොට ඇට මිදුළු වල සිරවෙලා හිටපු සුදු රුධිරාණු නිදහසේ රුධිරයට එකතු වෙලා, ආසාදන එක්ක සටන් කරන්න අවශ්ය තැන්වලට යන්න පටන් ගන්නවා. මේක තමයි 2024 දී WHIM සින්ඩ්රෝමයේ මූලික හේතුවටම ප්රතිකාර කරන්න අනුමත කරපු පළවෙනි බෙහෙත.
මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්න ඕන කොහොමද?
Xolremdi කියන්නේ කරලක් (capsule) විදිහට එන, දවසට එක පාරක් කටින් ගන්න ඕන බෙහෙතක්. මේක ගන්න ඕන හිස් බඩට. හොඳම විදිහ තමයි, රෑ කෑමෙන් පස්සේ මුළු රෑම මුකුත් නොකා ඉඳලා, උදේ නැගිට්ට ගමන්ම බෙහෙත් කරල ගන්න එක. බෙහෙත අරගෙන අඩුම තරමින් විනාඩි 30ක් යනකල් වෙන කිසිම දෙයක් කන්න බොන්න හොඳ නෑ. ඔයාට අවශ්ය බෙහෙත් මාත්රාව ඔයාගේ බර අනුව වෙනස් වෙන නිසා, ඒක ඔයාගේ වෛද්යවරයා විසින් තීරණය කරාවි.
මේ බෙහෙතේ සාර්ථකත්වය පරීක්ෂා කළේ කොහොමද?
මේ බෙහෙතේ ආරක්ෂාව සහ කාර්යක්ෂමතාව බලන්න සායනික පරීක්ෂණයක් (clinical study) කරලා තියෙනවා. ඒකට `CXCR4` ජාන විකෘතිය තහවුරු කරපු WHIM සින්ඩ්රෝමය සහිත රෝගීන් 31 දෙනෙක් සහභාගී වෙලා තියෙනවා.
පරීක්ෂණයට සහභාගී වුණු අයගෙන් බාගයක් විතර වයස අවුරුදු 12ත් 17ත් අතර තරුණ අය. ඔවුන්ව කණ්ඩායම් දෙකකට බෙදලා, එක කණ්ඩායමකට Xolremdi බෙහෙතත්, අනිත් කණ්ඩායමට බෙහෙත් නැති කරලකුත් (placebo) දිනපතා ලබා දුන්නා.
පර්යේෂකයන් ප්රධාන වශයෙන් බැලුවේ රුධිරයේ තියෙන 'නියුට්රොෆිල්' (`neutrophils`) කියන සුදු රුධිරාණු වර්ගයේ ප්රමාණය. මේ ප්රමාණය යම්කිසි ආරක්ෂිත මට්ටමක (500 cells/microliter) කොපමණ වෙලාවක් තියෙනවද කියලයි ඔවුන් මැන බැලුවේ.
ප්රතිඵල හරිම දිරිගන්වන සුළුයි:
- Xolremdi බෙහෙත ගත්ත අයගේ නියුට්රොෆිල් මට්ටම, අනිත් අයට වඩා දවසකට පැය 12ක් විතර වැඩිපුර ආරක්ෂිත මට්ටමේ තිබුණා.
- ඒ වගේම, ප්රතිකාර ගත්ත අයගේ වාර්ෂික ආසාදන වීමේ වේගය වසරකට දෙකට වඩා අඩු මට්ටමකට පැමිණි අතර, ප්රතිකාර නොගත්ත අයගේ එය වසරකට හතරකට වඩා වැඩි අගයක් ගත්තා.
මේ ප්රතිඵල වලින් පැහැදිලි වුණා Xolremdi බෙහෙත සුදු රුධිරාණු නිදහස් කරලා, ආසාදන අවදානම සැලකිය යුතු ලෙස අඩු කරනවා කියලා. හැබැයි, මතක තියාගන්න, මේ පරීක්ෂණ ප්රතිඵල වුණත්, ඔයාගේ ශරීරය ප්රතිචාර දක්වන විදිහ වෙනස් වෙන්න පුළුවන්.
Xolremdi භාවිතා නොකළ යුත්තේ කවුද?
ඔයාට දරුණු මට්ටමේ වකුගඩු හෝ අක්මා රෝග තියෙනවා නම්, ගර්භණී නම් හෝ දරුවාට කිරි දෙන මවක් නම් මේ බෙහෙත භාවිතා කරන්න සුදුසු නැහැ. ඒ වගේම, මේ බෙහෙත වෙනත් සමහර බෙහෙත් වර්ග සමඟ ප්රතික්රියා කරන්න පුළුවන්. ඒ නිසා, Xolremdi ඔයාට ගැළපෙනවද නැද්ද කියලා ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරලා තීරණය කරන එක අත්යවශ්යයි.
වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ඇතිවෙන බලපෑම් (Drug Interactions) මොනවද?
මේක ගොඩක් වැදගත් කොටසක්. Xolremdi කියන බෙහෙත, ඔයා ගන්න වෙනත් බෙහෙත් එක්ක එකතු වුණාම ගැටලු ඇති වෙන්න පුළුවන්.
- සමහර බෙහෙත් වර්ග (උදා: `P-gp` හෝ `CYP3A4` inhibitors) එක්ක ගත්තම Xolremdi වල බලපෑම වැඩි වෙලා, අතුරු ආබාධ අවදානම වැඩි වෙන්න පුළුවන්.
- තවත් සමහර බෙහෙත් වර්ග (උදා: strong `CYP3A4` inducers) නිසා Xolremdi වල කාර්යක්ෂමතාව අඩු වෙන්න පුළුවන්.
- ඒ වගේම, Xolremdi නිසා ඔයා ගන්න වෙනත් සමහර බෙහෙත් වර්ගවල (`CYP2D6`, `CYP3A4` or `P-gp` substrates) බලපෑම වැඩි වෙන්නත් පුළුවන්.
- විශේෂයෙන්ම, හෘද ස්පන්දන වේගයේ භයානක වෙනසක් (`QT prolongation`) ඇති කළ හැකි වෙනත් බෙහෙත් සමඟ Xolremdi ගැනීමෙන් වළකින්න ඕන.
මේ ලැයිස්තුව සම්පූර්ණ නෑ. ඒ නිසා, ඔයා Xolremdi පටන් ගන්න කලින්, ඔයා පාවිච්චි කරන හැම බෙහෙතක් ගැනම - දොස්තර නියම කරපුවා, ෆාමසියෙන් ගන්න ඒවා, විටමින් වර්ග, පාරම්පරික ඔසු, ආයුර්වේද බෙහෙත් ඇතුළු සියල්ල ගැන - ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට පැහැදිලිවම කියන්න.
අතුරු ආබාධ ඇති වුණොත් කළමනාකරණය කරගන්නේ කොහොමද?
ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම, Xolremdi වලටත් අතුරු ආබාධ කිහිපයක් තියෙන්න පුළුවන්. බහුලවම දකින්න ලැබෙන ඒවා තමයි මේ.
| අතුරු ආබාධය | ඔබට කළ හැකි දේ |
|---|---|
| රුධිර පට්ටිකා අඩු වීම (`Thrombocytopenia`) | මේ නිසා ලේසියෙන් තැලීම් හෝ ලේ ගැලීම් වෙන්න පුළුවන්. එහෙම වෙනවා නම් වහාම වෛද්යවරයාට දන්වන්න. |
| සමේ පලු දැමීම (Rash) | සම වියළි, කොරල වගේ වෙන `pityriasis` වැනි පලු දකින්න පුළුවන්. මේ ගැන ඔබේ වෛද්යවරයාට කියන්න. |
| නාසයෙන් ලේ ගැලීම | නාසයෙන් ලේ ආවොත්, කෙළින් ඉඳගෙන, මහපට ඇඟිල්ලයි දබර ඇඟිල්ලයි පාවිච්චි කරලා නාස් පුඩු දෙකේ මෘදු කොටස තද කරගෙන ඉන්න. විනාඩි 20ක් විතර යනකනුත් ලේ ගැලීම නැවතුනේ නැත්නම් හෝ අධික ලේ ගැලීමක් ඇත්නම් වහාම වෛද්ය උපදෙස් පතන්න හෝ ළඟම ඇති හදිසි ප්රතිකාර ඒකකයට (ETU) යන්න. |
| වමනය | වමනය යනවා නම්, හොඳින් දියර වර්ග පානය කරන්න. එකපාරට ගොඩක් නොකා, සැහැල්ලු ආහාර ටික ටික ගන්න. |
| කරකැවිල්ල (Dizziness) | කරකැවිල්ල නිසා වැටෙන්න පුළුවන්. ඒ නිසා, එකපාරට ඔළුව හරවන එක, ඉඳගෙන හෝ හාන්සි වෙලා ඉඳලා එකපාරට නැගිටින එක වගේ දේවල් වලින් වළකින්න. |
මේවා තමයි වෙන්න පුළුවන් හැම අතුරු ආබාධයක්ම නෙමෙයි. ඔයාට කරදරයක් වෙන, ඔයාව අපහසුතාවයට පත්කරන යම් රෝග ලක්ෂණයක් තියෙනවා නම්, වෛද්ය උපදෙස් සඳහා ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක අනිවාර්යයෙන්ම කතා කරන්න.
මේ බෙහෙත ලබාගැනීමේදී දැනගත යුතු දේ
Xolremdi කියන්නේ "විශේෂිත ඖෂධයක්" (`specialty medicine`) විදිහට සලකන බෙහෙතක්. ඒ කියන්නේ මේක සාමාන්ය ෆාමසියකින් ගන්න පුළුවන් බෙහෙතක් නෙමෙයි. මේවා දුර්ලභ, සංකීර්ණ රෝග සඳහා භාවිතා කරන, අධික මිලක් සහිත බෙහෙත්.
මේ බෙහෙත ඔයාට නියම කළොත්, ඒක ලබාගන්න ඕන කොහොමද, මොන රෝහලේ ෆාමසියෙන්ද වගේ විස්තර ඔයාට ප්රතිකාර කරන විශේෂඥ වෛද්යවරයා විසින් පැහැදිලි කරාවි. මේ ක්රියාවලිය ටිකක් සංකීර්ණ වෙන්න පුළුවන්, නමුත් ඒ සඳහා අවශ්ය මගපෙන්වීම ඔයාගේ වෛද්යවරයා සහ රෝහල් කාර්ය මණ්ඩලය විසින් ලබා දෙනු ඇත.
මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- WHIM සින්ඩ්රෝමය කියන්නේ නිතර නිතර ආසාදන ඇති කරන, ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියට බලපාන දුර්ලභ ජානමය රෝගයක්.
- Xolremdi (mavorixafor) කියන්නේ මෙම රෝගයේ මූලික හේතුවටම ප්රතිකාර කරන, ඇට මිදුළු වල සිරවූ සුදු රුධිරාණු නිදහස් කිරීමට උදව් වෙන නවතම ඖෂධයක්.
- මෙය දිනපතා හිස් බඩට ගත යුතු කරලක්. බෙහෙත ගෙන විනාඩි 30ක් යනතුරු ආහාර ගැනීමෙන් වළකින්න.
- භයානක අතුරු ප්රතික්රියා වළක්වා ගැනීමට, ඔබ ගන්නා අනෙකුත් සියලුම ඖෂධ (විටමින් සහ පාරම්පරික ඔසු ඇතුළුව) ගැන ඔබේ වෛද්යවරයාට දැනුම් දීම අනිවාර්යයි.
- අධික ලෙස ලේ ගැලීම වැනි දරුණු අතුරු ආබාධයක් ඇති වුවහොත්, වහාම ඔබේ වෛද්යවරයා අමතන්න හෝ ළඟම ඇති හදිසි ප්රතිකාර ඒකකයට (ETU) යන්න.
- මෙය විශේෂිත ඖෂධයක් බැවින්, එය ලබා ගැනීමේ ක්රියාවලිය පිළිබඳව ඔබේ වෛද්යවරයා ඔබට මග පෙන්වනු ඇත.
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න