ඔයාටත් ගෝෂර් රෝගය (Gaucher's Disease) තියෙනවද? Taliglucerase Alfa කියන බෙහෙත ගැන කතා කරමුද?

සමහර වෙලාවට අපිට හිතාගන්නවත් බැරි විදියේ ලෙඩ රෝග හැදෙනවා නේද? ගෝෂර් රෝගය (Gaucher's disease) කියන්නෙත් ඒ වගේ ටිකක් දුර්ලභ, ඒත් හරියට කළමනාකරණය කරගන්න ඕන තත්ත්වයක්. ඉතින් ඔයාට හෝ ඔයාගේ සමීප කෙනෙකුට මේ තත්ත්වය තියෙනවා නම්, ඒකට දෙන ප්‍රතිකාරයක් වෙන Taliglucerase alfa කියන ඖෂධය ගැන අද අපි කතා කරමු. මේක මොකක්ද, කොහොමද වැඩ කරන්නේ, මොනවද සැලකිලිමත් වෙන්න ඕන කරුණු කියන හැමදේම අපි සරලව තේරුම් ගමු.

ගෝෂර් රෝගය (Gaucher's Disease) කියන්නේ මොකක්ද කියලා මුලින්ම බලමුද?

සරලවම කිව්වොත්, ගෝෂර් රෝගය කියන්නේ අපේ ඇඟේ තියෙන සමහර ජානමය හේතු නිසා ඇතිවෙන තත්ත්වයක්. අපේ ඇඟේ ගොඩක් වැදගත් වැඩ කරන එන්සයිම (enzyme) වර්ග තියෙනවානේ. මේ රෝගයේදී, ග්ලුකොසෙරෙබ්‍රොසිඩේස් (glucocerebrosidase) කියලා එන්සයිමයක් අපේ ඇඟේ සෛලවල හරියට හැදෙන්නේ නෑ, නැත්නම් ඒකේ ක්‍රියාකාරීත්වය අඩුයි. මේ එන්සයිම් එකෙන් කරන්නේ අපේ ඇඟේ තියෙන සමහර මේද වර්ග (fatty substances) බිඳ දාලා ඒවායින් ප්‍රයෝජනවත් දේවල් හදන එක. ඉතින් මේ එන්සයිම් එක අඩු උනාම, අර කියපු මේද වර්ග අපේ ඇඟේ සමහර තැන්වල, උදාහරණයක් විදියට ඇට මිදුළු (bone marrow), ප්ලීහාව (spleen), අක්මාව (liver) වගේ තැන්වල එකතු වෙන්න පටන් ගන්නවා. එහෙම එකතු වුණාම තමයි නොයෙකුත් රෝග ලක්ෂණ මතු වෙන්නේ. ඒ කියන්නේ, සමහරුන්ට ඇටකටු වල වේදනාව, ලේ අඩුකම (anemia), ප්ලීහාව ලොකු වීම වගේ දේවල් වෙන්න පුළුවන්. මේක ටිකක් සංකීර්ණයි වගේ පෙනුනට, හරියට තේරුම් ගත්තම ලොකු දෙයක් නෙවෙයි.

එතකොට මොකක්ද මේ Taliglucerase Alfa කියන බෙහෙත?

Taliglucerase alfa (ටැලිග්ලූසෙරේස් ඇල්ෆා) කියන්නේ, අර අපි කලින් කතා කරපු ගෝෂර් රෝගය තියෙන අයට, එයාලගේ ඇඟේ අඩුයි කියපු එන්සයිමය (enzyme) කෘත්‍රිමව හදලා, ඒ අයට ලබා දෙන ඖෂධයක්. හරියටම කිව්වොත්, මේක මිනිසා විසින් නිපදවන ලද එන්සයිමයක් (man-made form of an enzyme). මේකෙන් කරන්නේ ගෝෂර් රෝගයේ රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරන එක. හැබැයි මේක රෝගය සම්පූර්ණයෙන්ම සුව කරන බෙහෙතක් නෙවෙයි කියන එකත් ඔයා මතක තියාගන්න ඕන. ඒත් රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරලා, ජීවිතේ ගොඩක් පහසු කරගන්න මේක උදව් වෙනවා.

සමහර වෙලාවට මේ බෙහෙත වෙනත් දේවල් වලටත් වෛද්‍යවරු පාවිච්චි කරන්න පුළුවන්. ඒ නිසා ඔයාට මොනවා හරි ප්‍රශ්න තියෙනවා නම්, ඔයාගේ වෛද්‍යවරයාගෙන් හරි ෆාමසිස්ට් මහත්මයා/මහත්මියගෙන් හරි අහලා දැනගන්න එක තමයි හොඳම දේ.

මේ බෙහෙත ELELYSO කියන වෙළඳ නාමයෙන් තමයි සාමාන්‍යයෙන් ඔයාට දකින්න ලැබෙන්නේ.

මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්න කලින් වෛද්‍ය කණ්ඩායමට කියන්න ඕන දේවල් මොනවද?

ඔයාට මේ Taliglucerase alfa බෙහෙත දෙන්න කලින්, ඔයාගේ වෛද්‍ය කණ්ඩායම (care team) සමහර දේවල් ගැන දැනුවත් වෙන්න ඕන. මොකද, ඒ තොරතුරු මත තමයි ඔයාට ආරක්ෂිතවම ප්‍රතිකාරය දෙන්න පුළුවන් වෙන්නේ. අපි බලමු ඒ මොනවද කියලා:

• ඔයාට Taliglucerase alfa වලට හරි, වෙනත් බෙහෙත් වර්ග වලට හරි, කෑම බීම, කෑම වලට දාන වර්ණක (dyes) වලට හරි, කල් තබාගන්නා ද්‍රව්‍ය (preservatives) වලට හරි අසාමාන්‍ය විදිහේ ආසාත්මිකතාවයක් (allergic reaction) මීට කලින් ඇවිත් තියෙනවා නම්, ඒක අනිවාර්යයෙන්ම කියන්න ඕන. පොඩි දෙයක් වගේ පෙනුනට, මේක ගොඩක් වැදගත්.
• ඔයා ගර්භණී (pregnant) නම්, එහෙමත් නැත්නම් නුදුරු අනාගතයේදී ගැබ් ගන්න බලාපොරොත්තුවෙන් ඉන්නවා නම් ඒ ගැනත් වෛද්‍යවරයාව දැනුවත් කරන්න.
• ඔයා දරුවෙකුට කිරි දෙන මවක් (breast-feeding) නම් ඒ ගැනත් කියන්න අමතක කරන්න එපා.

මේ දේවල් හරියට කිව්වම, වෛද්‍ය කණ්ඩායමට පුළුවන් ඔයාට වඩාත් ගැළපෙන සහ ආරක්ෂිතම විදියට ප්‍රතිකාර සැලසුම් කරන්න.

මේ බෙහෙත ඔයාට දෙන්නේ කොහොමද?

මේ බෙහෙත දෙන්නේ ශිරාවකට එන්නත් කිරීමෙන් (infusion into a vein). සරලවම කිව්වොත්, නහරයකට තමයි මේක හිමින් හිමින් ඇතුල් කරන්නේ. මේක සාමාන්‍යයෙන් කරන්නේ රෝහලකදී හෝ සායනයකදී (hospital or clinic setting), ඒ සඳහා පුහුණුව ලබපු සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයෙක් (health care professional) අතින්. ඒ කියන්නේ ඔයාට ගෙදරදී මේක පාවිච්චි කරන්න ලැබෙන්නේ නෑ. ඒකත් එක්තරා විදියක ආරක්ෂාවක් තමයි.

පොඩි දරුවන්ට මේ බෙහෙත දෙනවා නම්?

ඔයාගේ දරුවාට මේ Taliglucerase alfa බෙහෙත පාවිච්චි කරනවා නම්, ඒ ගැන අනිවාර්යයෙන්ම ළමා රෝග විශේෂඥ වෛද්‍යවරයා (pediatrician) එක්ක කතා කරන්න ඕන. මොකද, පොඩි දරුවන්ට මේ වගේ බෙහෙත් දෙනකොට සමහර වෙලාවට විශේෂ සැලකිල්ලක් (special care) දක්වන්න වෙනවා. මාත්‍රාව, දෙන පිළිවෙළ වගේ දේවල් එයාලට ගැළපෙන විදියට සකස් කරන්න ඕන.

බෙහෙත වැඩිපුර ගත්තොත් මොකද වෙන්නේ?

හිතන්නකෝ, ඔයාට මේ බෙහෙත වැඩිපුර දීලා කියලා ඔයාට හිතෙනවා නම්, එහෙම නැත්නම් ඔයාට එහෙම දෙයක් වුණා කියලා සැකයක් තියෙනවා නම්, වහාම වස විස පාලන මධ්‍යස්ථානයකට (poison control center) හරි, ළඟම තියෙන රෝහලේ හදිසි ප්‍රතිකාර ඒකකයකට (emergency room) හරි කතා කරන්න ඕන. මේ වගේ දේවල් වලදී ඉක්මන් ක්‍රියාමාර්ග ගන්න එක තමයි වැදගත්ම දේ.

සැලකිය යුතුයි: මේ බෙහෙත දීලා තියෙන්නේ ඔයාට විතරයි. මේක ඔයාගේ යාළුවෙකුට හරි, පවුලේ කෙනෙකුට හරි ඒ වගේම රෝග ලක්ෂණ තිබුණත් දෙන්න එපා. හැම කෙනෙකුටම ගැළපෙන බෙහෙත් සහ මාත්‍රා වෙනස් වෙන්න පුළුවන්.

බෙහෙත් මාත්‍රාවක් (dose) මගඇරුණොත් මොකද කරන්නේ?

මේ බෙහෙතේ මාත්‍රාවන් මගඇරගන්නේ නැතුව හරියට වෙලාවට ගන්න එක ගොඩක් වැදගත්. මොකද, එතකොට තමයි බෙහෙතේ උපරිම ප්‍රයෝජනය ඔයාට ලැබෙන්නේ. ඔයාට නියමිත දවසේදී ප්‍රතිකාරය ගන්න රෝහලට/සායනයට යන්න බැරි වුණොත්, වහාම ඔයාගේ වෛද්‍යවරයාට හරි සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයාට හරි කතා කරලා ඒ බව දන්වන්න. එතකොට එයාලා ඔයාට කියයි ඊළඟට කරන්න ඕන දේ මොකක්ද කියලා.

මේ බෙහෙතත් එක්ක අන්තර්ක්‍රියා (interact) කරන්න පුළුවන් වෙනත් දේවල් මොනවද?

මේ Taliglucerase alfa බෙහෙතත් එක්ක වෙනත් ඖෂධ වර්ග අතර බරපතල අන්තර්ක්‍රියා (interactions) බලාපොරොත්තු වෙන්නේ නෑ කියලා තමයි සාමාන්‍යයෙන් කියන්නේ. ඒත්, ඒකෙන් අදහස් වෙන්නේ නෑ කිසිම දෙයක් එක්ක බලපෑමක් වෙන්නේ නෑ කියලා. සමහර වෙලාවට පොඩි බලපෑම් හරි ඇතිවෙන්න පුළුවන්.

ඒ නිසා, ඔයා පාවිච්චි කරන හැම බෙහෙතක් ගැනම (all medicines) – ඒ කියන්නේ වෛද්‍යවරයෙක් නියම කරපු බෙහෙත් විතරක් නෙවෙයි, ඔයා ගන්න ශාකසාර නිෂ්පාදන (herbs), වෛද්‍ය නිර්දේශයක් නැතුව ෆාමසියෙන් ගන්න බෙහෙත් (non-prescription drugs), එහෙම නැත්නම් විටමින් වර්ග වගේ අතිරේක පෝෂණ ද්‍රව්‍ය (dietary supplements) ගැන සම්පූර්ණ ලැයිස්තුවක් ඔයාගේ වෛද්‍යවරයාට දෙන්න. ඒ වගේම, ඔයා දුම් පානය කරනවා නම්, මත්පැන් පානය කරනවා නම්, එහෙම නැත්නම් නීති විරෝධී මත්ද්‍රව්‍ය පාවිච්චි කරනවා නම් ඒ ගැනත් අවංකවම කියන්න. මොකද, සමහර දේවල් ඔයාගේ බෙහෙතත් එක්ක එකතු වුණාම ඔයාට අහිතකර ප්‍රතිඵල ගේන්න ඉඩ තියෙනවා.

මේ බෙහෙත ගන්නකොට මොනවා ගැනද ඔයා සැලකිලිමත් වෙන්න ඕන?

ඔයාගේ ප්‍රතිකාරයේ ප්‍රගතිය කොහොමද කියලා බලන්න නිතරම වෛද්‍යවරයාව හමුවෙන්න (visit your doctor for regular checks). ඒක ගොඩක් වැදගත්. වෛද්‍යවරයා ඔයාව පරීක්ෂා කරලා බලයි බෙහෙත වැඩ කරනවද, ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ අඩුවෙලාද කියලා. ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ හොඳ අතට හැරෙන්නේ නැත්නම්, එහෙම නැත්නම් ඒවා තවත් නරක අතට හැරෙනවා නම් (get worse), ඒ ගැනත් ඔයාගේ වෛද්‍යවරයාට හරි සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයාට හරි කියන්න. කිසිම දෙයක් හිතේ තියාගෙන ඉන්න එපා.

මේ බෙහෙත නිසා ඇතිවෙන්න පුළුවන් අතුරු ආබාධ (side effects) මොනවද?

ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම, Taliglucerase alfa වලිනුත් සමහර අතුරු ආබාධ ඇතිවෙන්න පුළුවන්. හැමෝටම මේවා එන්නේ නෑ, ඒත් එන්න ඉඩ තියෙන නිසා දැනගෙන ඉන්න එක හොඳයි. සමහර ඒවා ටිකක් බරපතලයි, ඉක්මනට වෛද්‍ය උපදෙස් ගන්න ඕන. අනිත් ඒවා සාමාන්‍යයි, ටික දවසකින් අඩුවෙලා යනවා. අපි ඒ ගැන බලමු.

වහාම වෛද්‍යවරයාට හෝ සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයාට දැනුම් දෙන්න ඕන අතුරු ආබාධ:

මේ කියන ලක්ෂණ එකක් හරි ඔයාට ආවොත්, පොඩ්ඩක්වත් පරක්කු නොකර පුළුවන් තරම් ඉක්මනට වෛද්‍ය උපදෙස් ගන්න එක වැදගත්. මොකද මේවා සමහර විට බරපතල තත්ත්වයක පෙර නිමිති වෙන්න පුළුවන්:

• ආසාත්මිකතා ප්‍රතික්‍රියා (allergic reactions): ඒ කියන්නේ, එකපාරටම සමේ පලු දැමීම (skin rash), දරාගන්න බැරි කැසීම (itching) හෝ වද මල් පිපීම (hives) වගේ දේවල්, මුහුණ, තොල් හෝ දිව ඉදිමීම (swelling of the face, lips, or tongue). මේ වගේ දෙයක් ආවොත් හුස්ම ගැනීමේ අපහසුතාත් ඇතිවෙන්න පුළුවන්.
• ඇඟිලි තුඩු හෝ තොල් නිල් පැහැ ගැන්වීම (blue fingernails or lips).
• හුස්ම ගැනීමේ අපහසුතා (breathing problems), හුස්ම හිරවෙනවා වගේ දැනීම.
• පපුවේ වේදනාව (chest pain) හෝ පපුව හිරකරනවා වගේ දැනීම.
• නැවත්වගන්න බැරි කැස්ස (cough).
• හෘද ස්පන්දනය එකපාරටම වේගවත් වීම හෝ අක්‍රමවත් වීම (fast, irregular heartbeat).
• මුහුණ රතු වීම, ඇඟ රත් වෙලා දාඩිය දැමීම වගේ (flushing).
• රුධිර පීඩනය අඩු වීම (low blood pressure), ඒ කියන්නේ ඔලුව කැරකෙනවා, ඇස් නිලංකාර වෙනවා වගේ දැනීම.
• එන්නත විදින තැන වේදනාව, රතු වීම හෝ දැවිල්ල (pain, redness, or irritation at site where injected), සමහරවිට ඒ හරිය ඉදිමෙන්නත් පුළුවන්.
• වළලුකර, පාද, අත් ඉදිමීම (swelling of the ankles, feet, hands).

සාමාන්‍යයෙන් වෛද්‍ය ප්‍රතිකාර අවශ්‍ය නොවන, ඒත් දිගටම තියෙනවා නම් හෝ කරදරකාරී නම් වෛද්‍යවරයාට කියන්න ඕන අතුරු ආබාධ:

මේවා සාමාන්‍යයෙන් ටික දවසකින් අඩුවෙලා යනවා. ඒත් දිගටම තියෙනවා නම්, නැත්නම් ඔයාට ඒකෙන් දෛනික වැඩකටයුතු කරගන්නත් බැරි තරම් කරදරයක් නම්, වෛද්‍යවරයාට කියන්න:

• ඇඟ සීතල කිරීම, වෙව්ලීම (chills).
• පාචනය (diarrhea).
• උණ (fever).
• හිසරදය (headache).
• ඔක්කාරය, වමනය (nausea, vomiting).
• දරාගන්න බැරි විශාල මහන්සියක් දැනීම (tiredness).
• බඩේ අප්සට් එකක්, අජීර්ණයක් වගේ (upset stomach).

මේ ලැයිස්තුවේ තියෙන්නේ වෙන්න පුළුවන් හැම අතුරු ආබාධයක්ම නෙවෙයි. ඔයාට මේවට අමතරව වෙනත් අසාමාන්‍ය දෙයක්, වෙනසක් ඔයාගේ ඇඟේ දැනුනොත්, ඒ ගැනත් වෛද්‍යවරයාගෙන් අහලා උපදෙස් ගන්න. කිසිම දෙයක් සැහැල්ලුවට ගන්න එපා.

මේ බෙහෙත තියාගන්නේ කොහෙද?

මේ බෙහෙත ඔයාට දෙන්නේ රෝහලකදී හරි සායනයකදී හරි නිසා, ඔයාට මේක ගෙදර තියාගන්න වෙන්නේ නෑ (will not be stored at home). ඒ කියන්නේ බෙහෙත නරක් වෙයිද, හරියට තියාගන්න පුළුවන් වෙයිද වගේ දේවල් ගැන ඔයා කරදර වෙන්න ඕන නෑ. ඒ වගකීම රෝහලේ හෝ සායනයේ කාර්ය මණ්ඩලය සතුයි.

අවසාන වශයෙන් ඔයාට මතක තියාගන්න කරුණු ටිකක්

Taliglucerase alfa කියන්නේ ගෝෂර් රෝගයේ (Gaucher's disease) රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරන්න උදව් වෙන වැදගත් ඖෂධයක්. මේකෙන් වෙන්නේ ඇඟේ අඩු එන්සයිමයක් (enzyme) කෘත්‍රිමව ලබා දෙන එක. මේ බෙහෙත නහරයකට දෙන එන්නතක් විදියට, රෝහලකදී තමයි ලබා දෙන්නේ. ඔයාට මොනවා හරි ආසාත්මිකතා තියෙනවා නම්, ඔයා ගර්භණී නම්, එහෙම නැත්නම් වෙනත් බෙහෙත් වර්ග පාවිච්චි කරනවා නම්, ඒ හැමදේම වෛද්‍යවරයාට කියන්න අමතක කරන්න එපා. අතුරු ආබාධ ඇතිවෙන්න පුළුවන්, ඒ නිසා බරපතල ලක්ෂණ මතු වුණොත් වහාම වෛද්‍ය උපදෙස් ගන්න. නියමිත වෙලාවට ප්‍රතිකාර ගන්න එකත්, වෛද්‍යවරයා එක්ක නිතරම සම්බන්ධවෙලා ඉන්න එකත් ගොඩක් වැදගත්.

ඔයාට තියෙන ඕනම ප්‍රශ්නයක්, සැකයක් වෛද්‍යවරයාගෙන්, ෆාමසිස්ට්ගෙන් හරි, සෞඛ්‍ය සේවකයෙක්ගෙන් හරි අහලා දැනගන්න කිසිම වෙලාවක බය වෙන්න එපා. එයාලා ඉන්නේ ඔයාට උදව් කරන්න. ඔයාගේ සෞඛ්‍යය තමයි එයාලටත් වැදගත්ම දේ.

---

` Taliglucerase alfa, ගෝෂර් රෝගය, Gaucher's Disease, එන්සයිම, enzyme, ඖෂධ, අතුරු ආබාධ