भवतः वा भवतः बालकस्य वा MPS I अस्ति वा ? आवाम् लारोनिडेज् टीकस्य विषये ज्ञास्यामः!

कदाचित् अस्माकं एतादृशाः रोगाः सन्ति येषां कल्पना अपि न भवति, किम्? एतादृशी एकः स्थितिः Mucopolysaccharidosis I इति अस्ति, यत् वयं संक्षेपेण MPS I इति वदामः । एषा तु दुर्लभा अवस्था अस्ति । यदि भवतः वा भवतः बालकस्य वा एषा स्थितिः अस्ति तर्हि अहं अवगच्छामि यत् एषा कियत् कठिना, तनावपूर्णा च भवितुम् अर्हति । परन्तु चिन्ता मा कुरुत, एतादृशाः उपचाराः सन्ति ये एतेषां लक्षणानाम् नियन्त्रणे सहायकाः भवितुम् अर्हन्ति । अद्य वयं एतादृशस्य एकस्य महत्त्वपूर्णस्य औषधस्य विषये वदामः यत् लारोनिडेज् इति टीका अस्ति । किं करोति कथं च प्रयुज्यते इति पश्यामः।

लारोनिडेज् इति कीदृशं औषधम् ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् लारोनिडेज् इति औषधं अस्माकं शरीरे अभावितं वा न्यूनं वा विशेषं एन्जाइमं पुनः स्थापयति । कल्पयतु, एते एन्जाइमाः अस्माकं शरीरे सर्वं सम्यक् कार्यं कर्तुं साहाय्यं कुर्वन्ति । अल्पाः श्रमिकाः इव। अधुना MPS I-रोगयुक्तानां जनानां शरीरे कश्चन एन्जाइमः अभावितः अस्ति वा सम्यक् कार्यं न करोति वा । तस्य अभावस्य पूर्तये एतत् औषधं दीयते । एतेन रोगस्य केचन लक्षणानि नियन्त्रयितुं साहाय्यं भवति । परन्तु एकं स्मर्तव्यं यत् एतत् औषधं सम्पूर्णतया रोगस्य चिकित्सां न करोति । परन्तु लक्षणं न्यूनीकृत्य जीवनं किञ्चित् सुलभं कृत्वा बहु साहाय्यं करोति ।

भवन्तः कदाचित् एतत् औषधं Aldurazyme इति ब्राण्ड्-नाम्ना द्रष्टुं शक्नुवन्ति । एतत् औषधम् अन्येषु विषयेषु अपि उपयोक्तुं शक्यते । यदि भवतः तस्य विषये किमपि प्रश्नं अस्ति तर्हि स्वचिकित्सकं वा औषधविक्रेतारं वा पृच्छन्तु .

एतत् औषधं आरभ्यतुं पूर्वं भवद्भिः स्वचिकित्सादलस्य कानि वस्तूनि वक्तव्यानि?

एतस्य लारोनिडेज्-उपचारस्य आरम्भात् पूर्वं भवन्तः अवश्यमेव स्वस्य चिकित्सादलं अर्थात् वैद्यं परिचारिकां च एतेषां विषये अवश्यं वदन्तु । यतः भवतः सम्यक् साहाय्यं कर्तुं तेषां कृते एतानि वस्तूनि ज्ञातुं अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति।

• यदि भवतः कदापि अस्य औषधस्य, अन्यस्य औषधस्य, आहारस्य, रञ्जकस्य, संरक्षकस्य वा एलर्जी अभवत् वा इति कथयन्तु ।
• यदि त्वं गर्भवती असि वा गर्भधारणस्य आशां करोषि तर्हि तान् एवम् वदतु ।
• यदि त्वं स्तनपानमाता असि तर्हि तदपि उल्लिखितव्यम् ।

यदि त्वं तान् अगोपयित्वा वदसि तर्हि ते भवतः अनुकूलरूपेण व्यवहारं कर्तुं शक्नुवन्ति । दक्षिणः?

कथं भवन्तः एतत् औषधं प्राप्नुवन्ति ?

लारोनिडाजः नाडीयां इन्फ्यूजनरूपेण दीयते । एतत् औषधं न यत् भवन्तः स्वयमेव गृहे सेवितुं शक्नुवन्ति।चिकित्सालये वा चिकित्सालये वा प्रशिक्षितेन चिकित्साव्यावसायिकेन दीयते । तस्य अर्थः अस्ति यत् वैद्यः परिचारिका वा भवन्तं तत् दास्यति। अतः भयं किमपि नास्ति, ते तस्मिन् कुशलाः सन्ति।

किं लघुबालानां कृते एतत् औषधं दातुं शक्यते ?

आम्, एतत् औषधं केषुचित् चयनितप्रकरणेषु ६ मासानां शिशुभ्यः दातुं शक्यते । तथापि लघुबालानां कृते दत्ते केचन विषयाः सावधानाः भवेयुः । अतः यदि भवान् स्वबालकाय एतत् औषधं ददाति तर्हि बालरोगचिकित्सकेन सह सम्यक् चर्चां कृत्वा सर्वविवरणं ज्ञातव्यम् ।

यदि भवन्तः अधिकं औषधं सेवन्ते तर्हि किं भवति ?

यतो हि एतत् औषधं वैद्यस्य निरीक्षणेन दीयते, अतः अतिमात्रायाः सम्भावना अतीव न्यूना भवति । परन्तु दुर्लभे सति यस्मिन् भवन्तः औषधस्य अधिकं सेवनं कृतवन्तः इति मन्यन्ते, अथवा यदि भवन्तः किमपि असामान्यं अनुभवन्ति तर्हि भवन्तः तत्क्षणमेव विषनियन्त्रणकेन्द्रं आपत्कालीनकक्षं वा आहूतव्यम् तथापि पुनः वदामि, एतस्य सम्भावना न्यूना अस्ति, यतः एतत् चिकित्सकस्य निरीक्षणे दत्तम् अस्ति।

महत्त्वपूर्णम् : एतत् औषधं भवतः कृते एव अस्ति। कदापि अन्यैः सह न साझां कुर्वन्तु।

यदि औषधस्य मात्रां चूकति तर्हि किं कर्तव्यम् ?

एतत् औषधं समये सेवनम् अतीव महत्त्वपूर्णम् अस्ति। यदि भवान् निर्धारितदिने वा समये वा चिकित्सालयं वा चिकित्सालयं वा गन्तुं असमर्थः अस्ति, अथवा यदि भवान् मात्रां चूकति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं वा स्वास्थ्यसेवाव्यावसायिकं वा आह्वयन्तु। ते भवन्तं वक्ष्यन्ति यत् अग्रे किं कर्तव्यम् इति।

किं एतत् औषधं अन्यैः औषधैः सह अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नोति ? (अन्तर्क्रियाः) २.

सामान्यतया एतत् औषधं लारोनिडेज् अन्यैः औषधैः सह प्रमुखं अन्तरक्रियां न जनयति इति अपेक्षा अस्ति । अन्यैः औषधैः सह न्यूनतया प्रतिक्रियां करोति इत्यर्थः ।

तथापि समस्याः न भविष्यन्ति इति अस्य अर्थः न भवति । अतः भवन्तः यत्किमपि औषधं सेवन्ते, तत् सर्वं चिकित्सकाय कथयितुं सर्वोत्तमम्, न केवलं वैद्येन निर्धारितानि, अपितु औषधालयात् क्रियमाणानि औषधानि (अविहितौषधानि), पारम्परिकौषधानि (ओषधीः), विटामिनानि ( आहारपूरकाणि ) अपि अपि च यदि भवान् धूम्रपानं करोति, मद्यपानं करोति, अन्येषां औषधानां प्रयोगं करोति वा तर्हि स्वचिकित्सकं सूचयतु । केचन वस्तूनि भवतः औषधेन सह केनचित् प्रकारेण अन्तरक्रियां कर्तुं शक्नुवन्ति। एषा सूची प्रत्येकं सम्भाव्यं अन्तरक्रियायाः वर्णनं न करोति ।

अस्य औषधस्य सेवनकाले केषु विषयेषु विशेषतया सावधानता भवितव्या?

यदा भवतः एतत् औषधं लारोनिडेज् इति दत्तं भवति तदा भवतः स्थितिः भवतः वैद्यैः अतीव निकटतया निरीक्षिता भविष्यति ।ते भवन्तं सर्वदा पश्यन्ति इति तात्पर्यम्।

लक्षणं सुदृढं भवति वा दुर्गतिम् वा इति नियमितरूपेण वैद्यं द्रष्टुं अपि महत्त्वपूर्णम् । यदि भवतः लक्षणं न सुधरति अथवा दुर्गतिः भवति इति भासते तर्हि स्वचिकित्सकं स्वास्थ्यसेवाव्यावसायिकं वा अवश्यं सूचयन्तु।

"एकं अपि, MPS I इत्यस्य चिकित्सानां च अधिकाधिकं अवगमनाय, एकः विशेषः पञ्जीकरणः अस्ति यः रोगीनां सूचनां संग्रहयति। अस्मिन् भवतः नाम समावेशयितुं स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु। अस्य रोगस्य विषये भविष्ये संशोधनार्थं अपि महती साहाय्यं भविष्यति।

अस्य औषधस्य किं किं दुष्प्रभावाः सन्ति ?

कस्यापि औषधस्य इव एतत् लारोनिडेज् टीकं केषुचित् जनासु दुष्प्रभावं जनयितुं शक्नोति । परन्तु सर्वे तानि न प्राप्नुवन्ति। केचन दुष्प्रभावाः सन्ति येषां लक्ष्यं कृत्वा तत्क्षणमेव वैद्यं सूचयितव्यम् । अन्ये अपि सन्ति ये प्रायः अत्यन्तं भयङ्कराः न भवन्ति । ते किम् इति पश्यामः।

दुष्प्रभावाः येषां विषये भवन्तः तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकाय सूचनां दातव्यम् : १.

"यदि भवन्तः एतादृशेषु लक्षणेषु कस्मिंश्चित् लक्षणं अनुभवन्ति तर्हि भवन्तः यथाशीघ्रं स्वचिकित्सकं स्वास्थ्यसेवाव्यावसायिकं वा सूचयन्तु:"

• एलर्जी : एतेषु त्वक्-दाहः, कण्डूः वा छत्ताः, मुखस्य, अधरस्य, जिह्वाया वा सूजनं च अन्तर्भवति ।
• श्वसनस्य समस्याः .
• दृष्टौ परिवर्तनं भवति .
• वक्षःस्थलस्य वेदना .
• कासः ।
• ज्वरः ।
• पादयोः हस्तयोः वा शोफः .
• मुखस्य रक्तता वा रक्तता वा .
• रक्तचापः न्यूनः भवति .
• हस्तयोः पादयोः वा वेदना, झुनझुना, जडता .
• यत्र इन्जेक्शनं कृतम् अस्ति तत्र रक्तता, वेदना, सूजनं वा .
• नेत्रयोः वा त्वचायाः पीतत्वं - एषा यकृत्-समस्या भवितुम् अर्हति ।

दुष्प्रभावाः येषां सामान्यतया चिकित्सापरामर्शस्य आवश्यकता नास्ति, परन्तु यदि ते स्थास्यन्ति तर्हि वैद्यं प्रति सूचयितव्याः:

"एतानि कदाचित् टीकं प्राप्त्वा भवितुं शक्नुवन्ति। अधिकतया, ते गम्भीराः न भवन्ति, परन्तु यदि ते स्थास्यन्ति, अथवा यदि ते भवन्तं बाधन्ते तर्हि भवतः वैद्यं वक्तुं साधु विचारः

• यत्र इन्जेक्शनं दत्तं तत्र किञ्चित् दाहः वा वेदना वा |

एषा सूची सर्वे सम्भाव्याः दुष्प्रभावाः न सन्ति। यदि अन्यत् किमपि लक्षयति यत् सम्यक् न दृश्यते तर्हि स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु। एतान् दुष्प्रभावान् भवान् FDA (Food and Drug Administration) इत्यस्मै 1-800-FDA-1088 इति दूरवाण्याः क्रमाङ्के अपि सूचयितुं शक्नोति।

एतत् औषधं कुत्र स्थापयसि ?

एषः अतीव महत्त्वपूर्णः विषयः नास्ति, यतः एतत् औषधं न किमपि यत् भवन्तः गृहं नेतुम् अर्हन्ति । केवलं चिकित्सालये वा चिकित्सालये वा दीयते । अतः भवद्भिः औषधं सुरक्षितं स्थापयितुं चिन्ता न कर्तव्या, चिकित्साकर्मचारिणः तस्य पालनं करिष्यन्ति।

अन्ते सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं वस्तु

ठीकम्, अतः आशासे यत् इदानीं भवद्भिः अस्माभिः कथितस्य लारोनिडेज् टीकस्य विषये अधिकं अवगतम् अस्ति। स्मर्यतां यत् एतत् औषधं विशेषज्ञवैद्यस्य निरीक्षणे दत्तं भवति यत् MPS I इति दुर्लभस्य रोगस्य लक्षणं नियन्त्रयितुं साहाय्यं करोति ।

"यदि भवान् वा भवतः बालकः वा एतत् चिकित्सां प्राप्नोति तर्हि वैद्यस्य निर्देशान् यथा वदति तथा अनुसरणं कुर्वन्तु। यदि भवतः किमपि प्रश्नं वा संशयं वा अस्ति तर्हि तान् स्वयमेव न स्थापयन्तु। ते भवतः साहाय्यार्थं तत्र सन्ति। यद्यपि एतत् औषधं रोगस्य पूर्णतया चिकित्सां न करिष्यति तथापि जीवनं किञ्चित् सुलभं करिष्यति, लक्षणैः सह युद्धं कर्तुं शक्तिं च दास्यति। कदापि आशां न त्यजन्तु!

एतत् पत्रिका केवलं सारांशः एव अस्ति । अस्मिन् सर्वाणि सूचनानि न सन्ति स्यात् । यदि भवतः अस्य औषधस्य विषये अन्ये प्रश्नाः सन्ति तर्हि कृपया स्वचिकित्सकेन, औषधविक्रेत्या, स्वास्थ्यसेवाप्रदातृणा वा सह वार्तालापं कुर्वन्तु।

` Laronidase, MPS I, Mucopolysaccharidosis I, एन्जाइम चिकित्सा, Aldurazyme, दुर्लभ रोग