Achondroplasia නිසා දරුවාගේ වර්ධනය ගැන කණගාටුද? Voxzogo (vosoritide) බෙහෙත ගැන අපි දැනුවත් වෙමු

ඔයාගේ දරුවාගේ වර්ධනය, විශේෂයෙන්ම උස ගැන ඔයා හුඟක් කණගාටුවෙන්, සමහරවිට බයෙන් පවා ඇති. Achondroplasia කියන තත්ත්වයත් එක්ක ජීවත් වෙනකොට දෙමව්පියෙක් විදියට මේ වගේ හැඟීම් ඇතිවෙන එක හරිම සාමාන්‍යයි. ඒත් ඔයා තනිවෙලා නැහැ. වෛද්‍ය විද්‍යාවේ දියුණුවත් එක්ක මේ වගේ තත්ත්වයන්ට උදව් කරන්න පුළුවන් අලුත් ප්‍රතිකාර ක්‍රම දැන් තියෙනවා. අද අපි කතා කරන්නේ ඒ වගේ අලුත් බලාපොරොත්තුවක් ගෙනාපු, Achondroplasia තියෙන දරුවන් වෙනුවෙන්ම නිපදවපු Voxzogo කියන බෙහෙත ගැනයි.

Achondroplasia කියන්නේ ඇත්තටම මොකක්ද?

සරලවම කිව්වොත්, Achondroplasia කියන්නේ කුරු බව (dwarfism) ඇති කරන ජානමය තත්ත්වයක්. මේක නිසා දරුවන්ගේ අස්ථි වර්ධනය, විශේෂයෙන්ම දිග අස්ථි (අත් සහ පාද වල තියෙන) වර්ධනය වෙන විදිහට බලපෑමක් ඇතිවෙනවා. මේක හරිම විරල තත්ත්වයක්, සාමාන්‍යයෙන් ඉපදෙන දරුවන් 15,000කට හෝ 40,000කට එක්කෙනෙකුට වගේ තමයි ඇතිවෙන්නේ.

ගොඩක් වෙලාවට මේක දෙමව්පියන්ගෙන් දරුවාට උරුම වෙන දෙයක් නෙවෙයි, දරුවාගේ ශරීරයේම අලුතින් ඇතිවෙන ජානමය වෙනසක් (mutation) නිසා සිද්ධවෙන දෙයක්. ඉතින් මේ ගැන ඔයාට වරදකාරී හැඟීමක් ඇති කරගන්න එපා. මේ තත්ත්වය නිසා දරුවා වැඩෙද්දී තරබාරුකම, කන් වල ආසාදන, කොන්දේ සහ මොළයේ ස්නායු ආශ්‍රිත ගැටළු වගේ අමතර සෞඛ්‍ය ගැටළු ඇතිවෙන්න පුළුවන්.

Achondroplasia තත්ත්වයේදී දරුවෙක්ගෙන් දකින්න පුළුවන් පොදු ලක්ෂණ කීපයක් තියෙනවා.

Voxzogo බෙහෙත වැඩ කරන්නේ කොහොමද?

මේක තේරුම් ගන්න නම්, අපි මුලින්ම වර්ධක තැටි (growth plates) ගැන පොඩ්ඩක් දැනගන්න ඕන. හිතන්නකෝ අපේ දිග අස්ථි දෙකෙළවරේ තියෙන මේ වර්ධක තැටි කියන්නේ හරියට පාරක් හදද්දී දිගටම අලුතෙන් තාර දාන්න ඉඩ තියෙන තැනක් වගේ කියලා. මේවා කාටිලේජ කියන ශක්තිමත්, නම්‍යශීලී පටකයකින් හැදිලා තියෙන්නේ. දරුවෙක් වැඩෙද්දී, මේ කාටිලේජ අස්ථි බවට හැරෙමින් අස්ථිය දික් වෙනවා. දරුවාගේ වර්ධනය සම්පූර්ණ වුණාම මේ වර්ධක තැටි වැහිලා යනවා, එතකොට උස යන එක නතර වෙනවා.

Achondroplasia තියෙන දරුවන්ගේ, ජානවල (DNA) සිදුවුණු වෙනසක් (mutation) නිසා ශරීරයේ පණිවිඩ හුවමාරු කරන ක්‍රමවේදයකට බාධා වෙනවා. අපේ ශරීරයේ අස්ථි වර්ධනයට බලපාන පණිවිඩ පද්ධති දෙකක් තියෙනවා:

1. අස්ථි වර්ධනය වැඩි කරන පද්ධතිය.

2. අස්ථි වර්ධනය අඩු කරන ( නවත්වන) පද්ධතිය.

Achondroplasia වලදී වෙන්නේ, අර ජානමය වෙනස නිසා අස්ථි වර්ධනය අඩු කරන පණිවිඩ පද්ධතිය ඕනෑවට වඩා ක්‍රියාත්මක වෙන එකයි.

මේ ප්‍රතිකාරයේ අරමුණ තමයි, දරුවාගේ වර්ධක තැටි (growth plates) විවෘතව තියෙන කාලයේදී මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරලා, උපරිම වර්ධනයක් ලබාගන්න උදව් කරන එක. වර්ධක තැටි වැහුණාම, ඒ කියන්නේ දරුවාගේ උස යන එක නැවතුණාම, මේ බෙහෙත නතර කරනවා. මේක තීරණය කරන්නේ ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා.

මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්නේ කොහොමද?

Voxzogo කියන්නේ දරුවාට දිනපතාම, දවසේ එකම වෙලාවකදී විතර සමට යටින් විදින එන්නතක්. මේක ඔයාට ගෙදරදීම කරන්න පුළුවන් විදිහට තමයි සකස් කරලා තියෙන්නේ.

• එන්නත විදින ස්ථාන: මේක දරුවාගේ සමට යටින් තමයි විදින්න ඕන. ඒකට ඔයාට දරුවාගේ කලවා, බඩ (නැබේ ඉඳන් අඟල් දෙකක් විතර ඈතින්), තට්ටම්, නැත්නම් උඩු බාහුවේ පිටිපස්ස පාවිච්චි කරන්න පුළුවන්.
• වැදගත්ම දේ: එකම තැනකට දිගටම විදින්න එපා. අද එක තැනකට ගැහුවොත්, හෙට වෙන තැනකට ගහන්න. මේකට අපි `injection site rotation` කියලා කියනවා. එතකොට සමේ ඇතිවෙන රතුවීම්, වේදනාව වගේ අපහසුතා අඩු කරගන්න පුළුවන්. ඉදිමුණු, තැලුණු, රතු වෙච්ච, තද වෙච්ච හමක් තියෙන තැන් වලට එන්නත විදින්න එපා.
• අනිවාර්යයෙන්ම කරන්න ඕන දෙයක්: එන්නත විදින්න පැයකට කලින්, දරුවාට හොඳට කෑම වේලක් දීලා, වතුර, කිරි හෝ පළතුරු යුෂ ලොකු වීදුරුවක් (අවුන්ස 8-10ක් විතර) බොන්න දෙන්න. මේ බෙහෙත නිසා සමහර වෙලාවට රුධිර පීඩනය අඩුවෙලා (low blood pressure) මහන්සියක්, කරකැවිල්ලක් වගේ එන්න පුළුවන්. කලින් ආහාර සහ දියර ලබාදීමෙන් මේ අවදානම ගොඩක් අඩු කරගන්න පුළුවන්.

දරුවාට දෙන බෙහෙත් මාත්‍රාව තීරණය වෙන්නේ දරුවාගේ බර අනුවයි. දරුවාගේ බර වෙනස් වෙනකොට ඒ බව දොස්තර මහත්තයාට කියන්න ඕන. ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා මේක හරියටම දරුවාට විදින හැටි ඔයාට පුහුණු කරයි. ඒ පුහුණුව ලැබෙනකල් කවදාවත් මේක තනියම කරන්න හදන්න එපා. බෙහෙතත් එක්ක ලැබෙන උපදෙස් පත්‍රිකාවත් හොඳින් කියවන්න.

මොනවද ඇතිවෙන්න පුළුවන් අතුරු ආබාධ?

ඕනෑම බෙහෙතක් වගේම, Voxzogo වලිනුත් අතුරු ආබාධ කීපයක් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේවා ගැන දැනුවත් වෙලා ඉන්න එක වැදගත්.

• එන්නත විදින ස්ථානයේ ඇතිවන ප්‍රතික්‍රියා: මේක තමයි සුලබම අතුරු ආබාධය. එන්නත විදපු තැන රතු වීම, ඉදිමීම, කැසීම, තැලීම හෝ වේදනාවක් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේකට ඒ ස්ථානය සිසිල් යමක් තියලා තවන්න (cool compress) පුළුවන්. වේදනාවට හෝ කැසීමට බෙහෙත් ගන්න කලින්, අනිවාර්යයෙන්ම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න.
• රුධිර පීඩනය අඩු වීම (Low Blood Pressure): අපි කලින් කතා කරා වගේ, මේක වළක්වාගන්න තමයි එන්නතට කලින් කෑම සහ බීම දෙන්න කියන්නේ. දරුවාට කරකැවිල්ලක්, මහන්සියක් දැනෙනවා නම්, හෙමින් නැගිටින්න කියන්න, අවශ්‍ය නම් ආධාරකයක් පාවිච්චි කරන්න. කරකැවිල්ල වගේ දැනුනොත් වාඩිවෙන්න හෝ හාන්සි වෙන්න කියන්න. මේ තත්ත්වය දිගටම තියෙනවා නම් හෝ දරුණු වෙනවා නම් වෛද්‍ය උපදෙස් ගන්න.
• බඩේ අමාරු සහ වමනය: සමහර දරුවන්ට බඩේ අමාරුවක් (`gastroenteritis`) හෝ වමනය ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේ වෙලාවට හොඳට වතුර බොන්න දෙන්න, සැර නැති, සැහැල්ලු ආහාර (උදා: ක්‍රැකර්ස්, පාන් ටෝස්ට් කරලා, කෙසෙල්, සැහැල්ලු සුප් වර්ගයක්) ටික ටික දෙන්න. මේවා දිගටම පැවතුනොත් දොස්තර මහත්තයාට කියන්න.
• සන්ධි වේදනාව: සමහර දරුවන්ට සන්ධිවල වේදනාවක් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. මේ ගැනත් ඔබේ වෛද්‍යවරයා සමඟ කතා කරන්න.
• රුධිර පරීක්ෂණ වල වෙනස්කම්: මේ බෙහෙත නිසා `alkaline phosphatase` කියන රුධිර පරීක්ෂණයේ අගය ඉහළ යන්න පුළුවන්. මේක අක්මාවේ හෝ අස්ථි වල ක්‍රියාකාරීත්වය මනින දෙයක්. ඒ නිසා දොස්තර මහත්තයා නියම කරන විදිහට දිගටම රුධිර පරීක්ෂණ කරගන්න එක හරිම වැදගත්.

තව දැනගන්න ඕන වැදගත් කරුණු කීපයක්

මේ බෙහෙත වැඩ කරන්න කොච්චර කල් යනවද?

කරපු පර්යේෂණ අනුව, දරුවන්ගේ වර්ධන වේගයේ වැඩිවීමක් දකින්න මාස කීපයක් ගතවෙලා තියෙනවා. ඒත්, ප්‍රතිඵල දරුවගෙන් දරුවාට වෙනස් වෙන්න පුළුවන්. ඒ නිසා ඉවසීමෙන්, දොස්තර මහත්තයා කියන විදිහට දිගටම ප්‍රතිකාරය කරගෙන යන්න. වෛද්‍යවරයා දරුවාගේ ප්‍රගතිය නිරන්තරයෙන්ම නිරීක්ෂණය කරයි.

කාටද මේ බෙහෙත සුදුසු නැත්තේ?

ඔයාගේ දරුවාට වකුගඩු ආශ්‍රිත යම් රෝගී තත්ත්වයක් තියෙනවා නම්, ඒ බව දොස්තර මහත්තයාට අනිවාර්යයෙන්ම දැනුම් දෙන්න. සමහර දරුණු වකුගඩු රෝග තියෙන දරුවන්ට මේ බෙහෙත නිර්දේශ නොකරන්න වෛද්‍යවරයා තීරණය කරන්න පුළුවන්.

මේක විශේෂ බෙහෙතක්ද?

ඔව්. Voxzogo කියන්නේ විශේෂිත ඖෂධයක් (specialty medicine). ඒ කියන්නේ මේක සාමාන්‍ය ෆාමසියකින් ගන්න පුළුවන් බෙහෙතක් නෙවෙයි. මේවා විරල හෝ සංකීර්ණ රෝග සඳහා දෙන, අධික පිරිවැයක් දරන ඖෂධ. මේවා ලබාගන්න විශේෂ ක්‍රමවේදයක් තියෙනවා. ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා මේ බෙහෙත නියම කළාට පස්සේ, විශේෂිත ෆාමසියකින් (specialty pharmacy) ඔයාව සම්බන්ධ කරගෙන බෙහෙත ගෙදරටම ගෙන්වා ගන්න විදිහ පැහැදිලි කරයි.

Achondroplasia, Voxzogo, vosoritide, ළමා රෝග, උස අඩුවීම, ජානමය රෝග, වර්ධනය සහ සංවර්ධනය