සමහර වෙලාවට අපේ ශරීරයේ ජාන (genes) වල ඇතිවෙන පොඩි පොඩි වෙනස්කම් නිසා ලොකු සෞඛ්‍ය ගැටලු ඇතිවෙන්න පුළුවන්. hATTR amyloidosis කියන්නෙත් අන්න ඒ වගේ පරම්පරාවෙන් එන, දුර්ලභ, ඒත් හරිම බරපතළ රෝග තත්ත්වයක්. මේකෙදි අපේ ශරීරයේ අක්මාවෙන් හැදෙන ප්‍රෝටීනයක් වැරදි විදිහට එකතු වෙලා ස්නායු වලට හානි කරනවා. මේ නිසා ඇවිදීමේ අපහසුතා, වේදනාව, හිරිවැටීම් වගේ ගොඩක් ගැටලු ඇතිවෙන්න පුළුවන්. හැබැයි දැන් මේකට අලුත් ප්‍රතිකාරයක් ඇවිල්ලා තියෙනවා. අපි අද කතා කරමු Wainua කියන මේ අලුත් බෙහෙත ගැන.
BMI කැල්කියුලේටරය
ඔබේ ශරීර ස්කන්ධ දර්ශකය (BMI) සහ බර වර්ගීකරණය දැනගන්න
Wainua කියන බෙහෙත ක්‍රියා කරන්නේ කොහොමද?
මේක තේරුම් ගන්න, අපි මුලින්ම hATTR රෝගය ගැන සරලව බලමු. අපේ ශරීරයේ transthyretin (TTR) කියලා ප්‍රෝටීනයක් තියෙනවා. මේක හදන්නේ අපේ අක්මාවෙන්. hATTR රෝගය තියෙන කෙනෙක්ගේ TTR ජානයේ (gene) තියෙන පොඩි වෙනසක් නිසා, මේ ප්‍රෝටීනය වැරදි විදිහට නැවිලා, එකට එකතු වෙලා 'ඇමිලොයිඩ්' (amyloid) කියන කැටිති විදිහට ශරීරයේ තැන්පත් වෙනවා. හරියට කිරි මුදවනවා වගේ දෙයක්. මේ ඇමිලොයිඩ් කැටිති වැඩිපුරම තැන්පත් වෙන්නේ ස්නායු පද්ධතියේ. එතකොට ස්නායු වලට හානි වෙලා ඒවායේ ක්‍රියාකාරීත්වය අඩාල වෙනවා.
දැන් බලන්න Wainua එන්නත කරන්නේ මොකක්ද කියලා. Wainua කියන බෙහෙත කෙලින්ම ඉලක්ක කරන්නේ අර වැරදි TTR ප්‍රෝටීනය හදන ජානයට. සරලවම කිව්වොත්, ඒ වැරදි උපදෙස් දෙන ජානය 'නිශ්ශබ්ද කරනවා' (silence) වගේ වැඩක් තමයි මේ බෙහෙතෙන් කරන්නේ.
මේ නිසා අක්මාවෙන් නිපදවන අසාමාන්‍ය TTR ප්රෝටීන් ප්‍රමාණය අඩු වෙනවා. එතකොට ස්නායු වල ඇමිලොයිඩ් තැන්පත් වෙන එකත් අඩු වෙලා, ස්නායු වලට වෙන හානිය වැඩිවෙන එක පාලනය කරගන්න ලොකු උදව්වක් ලැබෙනවා.
මේක මාසෙකට සැරයක් සමට යටින් ගහන එන්නතක්. විශේෂත්වය තමයි, මේක රෝගියාටම හෝ එයාව බලාගන්න කෙනෙක්ට ගෙදරදීම පාවිච්චි කරන්න පුළුවන් විදිහට හදපු auto-injector එකකින් එන්නේ.
මේ ප්රතිකාරය මට ගැලපෙනවද කියලා දැනගන්නේ කොහොමද?
Wainua කියන ප්රතිකාරය ඔයාට ගැලපෙනවද කියලා තීරණය කරන්නේ ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා. සාමාන්‍යයෙන් මේ ප්රතිකාරය සුදුසු වෙන්නේ මේ අය සඳහායි:
- hATTR Amyloidosis රෝගය තියෙනවා කියලා තහවුරු කරපු වැඩිහිටියෙක් නම්.
- ඒ රෝගය නිසා ස්නායු වලට හානිවීම් (nerve damage) සිදුවෙලා තියෙනවා නම්.
ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා මේක තීරණය කරන්න කලින් කාරණා කිහිපයක්ම සලකා බලනවා.
- පවුලේ ඉතිහාසය: ඔයාගේ පවුලේ කාටහරි මේ රෝගය තිබිලා තියෙනවද කියලා බලයි.
- රෝග ලක්ෂණ පරීක්ෂාව: ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ හොඳටම පරීක්ෂා කරලා බලයි.
- ජාන පරීක්ෂණ: TTR ජානයේ වෙනස තහවුරු කරගන්න ලේ පරීක්ෂණයක් කරයි.
- Imaging පරීක්ෂණ: MRI ස්කෑන් වගේ පරීක්ෂණ වලින් ස්නායු වල සහ වෙනත් අවයව වල ඇමිලොයිඩ් තැන්පත් වෙලා තියෙනවද කියලත් බලන්න පුළුවන්.
Wainua බෙහෙතේ සාර්ථකත්වය පරීක්ෂා කරලා තියෙන්නේ කොහොමද?
ඕනෑම අලුත් බෙහෙතක් වෙළඳපොළට එන්න කලින් ඒකේ ගුණාත්මකභාවය, ආරක්ෂාව සහ සාර්ථකත්වය ගැන ලොකු පර්යේෂණ කරනවා. Wainua බෙහෙත ගැනත් NEURO-TTRansform කියන නමින් සායනික පර්යේෂණයක් (clinical trial) කරලා තියෙනවා.
මේ පර්යේෂණයේදී ප්රධාන වශයෙන්ම බලලා තියෙන්නේ:
1. Wainua බෙහෙත නිසා ලේ වල තියෙන TTR ප්රෝටීන් මට්ටම කොහොම වෙනස් වෙනවද?
2. hATTR රෝගීන්ගේ ස්නායු හානියට අදාළ රෝග ලක්ෂණ වලට මේකෙන් කොහොම බලපෑමක් වෙනවද?
මේවා මනින්න ඔවුන් විශේෂ ක්‍රම පාවිච්චි කළා.
- ස්නායු හානි මට්ටම (Neuropathy Impairment Score - NIS): මේක විශේෂ ලකුණු පද්ධතියක්. මේකෙදි මාංශ පේශි වල ශක්තිය, reflexes (ප්‍රතීක), සහ සංවේදනයන් පරීක්ෂා කරනවා. මේ ලකුණු අගය අඩු වෙන තරමට ස්නායු වල තත්ත්වය හොඳයි කියන එකයි තේරුම.
- ජීවන තත්ත්වය (Quality of Life - QOL-DN): මේකෙන් බලන්නේ රෝගීන්ට දැනෙන මහන්සිය, එදිනෙදා වැඩ කටයුතු කරගන්න තියෙන හැකියාව, සහ මානසික තත්ත්වය වගේ දේවල්. මෙහිදීත් ලකුණු අඩු වෙන තරමට ජීවන තත්ත්වය යහපත් කියන එකයි අදහස් වෙන්නේ.
මේ පර්යේෂණයේ ප්රතිඵල, කිසිම බෙහෙතක් අඩංගු නැති බෙහෙතක් (placebo) දීපු වෙනත් පර්යේෂණයක හිටපු රෝගීන්ගේ ප්රතිඵල එක්ක සංසන්දනය කරලා තමයි Wainua වල සාර්ථකත්වය තහවුරු කරගෙන තියෙන්නේ.
| පර්යේෂණයට සහභාගී වූවන් තෝරාගත් ආකාරය | |
|---|---|
| ඇතුළත් කරගත් අය (Inclusion Criteria) | ඇතුළත් නොකරගත් අය (Exclusion Criteria) |
| - වයස අවුරුදු 18-82 අතර - hATTR නිසා ස්නායු හානියේ 1 වන (උදව් නැතිව ඇවිදින) හෝ 2 වන (උදව් ඇතිව ඇවිදින) අදියරේ පසුවන අය - TTR ජානයේ වෙනසක් තහවුරු වූ අය |
- වෙනත් වර්ගයේ Amyloidosis රෝග ඇති අය - දියවැඩියාව වැනි වෙනත් හේතු නිසා ස්නායු හානි වූ අය - අක්මා බද්ධයක් කර ඇති හෝ කිරීමට නියමිත අය - hATTR සඳහා වෙනත් ඇතැම් ප්‍රතිකාර ලබාගන්නා අය |
පර්යේෂණයෙන් ලැබුණු ප්රධාන ප්රතිඵල මොනවාද?
පර්යේෂණයේ ප්රතිඵල ඇත්තටම හරිම දිරිගන්වන සුළුයි. සති 66ක් Wainua ප්රතිකාරය ලබාගත් අයට, placebo ලබාගත් අයට වඩා සැලකිය යුතු මට්ටමේ යහපත් ප්රතිඵල ලැබිලා තිබුණා.
- ඔවුන්ගේ ලේ වල තිබුණු අහිතකර TTR ප්රෝටීන් මට්ටම හොඳටම අඩු වෙලා තිබුණා.
- ස්නායු හානියට අදාළ රෝග ලක්ෂණ (NIS ලකුණු) සැලකිය යුතු ලෙස පාලනය වෙලා තිබුණා.
- ඒ වගේම, ඔවුන්ගේ ජීවන තත්ත්වයත් (Quality of Life) පැහැදිලිවම ඉහළ ගිහින් තිබුණා.
Wainua වල අතුරු ආබාධ සහ ඒවා කළමනාකරණය කරගන්නේ කොහොමද?
ඕනෑම බෙහෙතක වගේම Wainua වලත් සුළු අතුරු ආබාධ කිහිපයක් ඇතිවෙන්න පුළුවන්. ප්රධාන වශයෙන්ම දකින්න ලැබෙන්නේ මේවා. හැබැයි ඒවා කළමනාකරණය කරගන්නත් ක්‍රම තියෙනවා.
| අතුරු ආබාධය | කළමනාකරණය කරගන්නා ආකාරය |
|---|---|
| විටමින් A මට්ටම අඩු වීම | ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා නියම කරන විටමින් A අතිරේකය (supplement) හරියටම ගන්න. කිසිම වෙලාවක දොස්තර මහත්තයා කියන ප්‍රමාණයට වඩා වැඩියෙන් ගන්න එපා. රෑට පේන එක අඩු වෙනවා වගේ, ඇස් වේලෙනවා වගේ පෙනීමේ වෙනසක් දැනුනොත් වහාම දොස්තර මහත්තයාට කියන්න. |
| වමනය | හොඳට වතුර, දියර වර්ග බොන්න. තෙල්, අධික බර ආහාර ගැනීමෙන් වළකින්න. සෙමින් ආහාර ගන්න. වමනය දවස් කීපයකින් නතර වුණේ නැත්නම්, අනිවාර්යයෙන්ම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න. |
මේවා තමයි ප්රධාන අතුරු ආබාධ. මීට අමතරව ඔයාට අපහසුතාවක් ගෙන දෙන ඕනෑම රෝග ලක්ෂණයක් ගැන ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න.
ප්රතිකාරය සාර්ථකද කියලා දැනගන්නේ කොහොමද?
ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා නිතරම ඔයාගේ සෞඛ්‍ය තත්ත්වය අධීක්ෂණය කරයි. ඒ සඳහා ලේ වල TTR මට්ටම බලන්න පරීක්ෂණ කරනවා. ඒ වගේම ඔයාගේ ස්නායු වලට අදාළ රෝග ලක්ෂණ කොච්චර දුරට හොඳ වෙලාද කියලත් නිරන්තරයෙන් පරීක්ෂා කරයි. කාලයත් එක්ක, ඔයාටම වුණත් ඔයාගේ මාංශ පේශි වල ශක්තිය, එදිනෙදා වැඩ කරගන්න තියෙන හැකියාව, සහ මානසික තත්ත්වය වගේ දේවල් වල යහපත් වෙනසක් දැනෙන්න පටන් ගනීවි.
වැදගත්ම දේ තමයි, දොස්තර මහත්තයාගේ උපදෙස් නැතුව කිසිම හේතුවකට එන්නත නතර කරන්නවත්, එන්නත ගන්න දින සටහන වෙනස් කරන්නවත් එපා.
වෙනත් බෙහෙත් හෝ ආහාර එක්ක ගැටලු ඇතිවෙනවද?
දැනට කරලා තියෙන පර්යේෂණ වලට අනුව නම් Wainua බෙහෙතයි වෙනත් බෙහෙත් වර්ග හෝ ආහාර වර්ග අතරයි කිසිම අහිතකර ප්‍රතික්‍රියාවක් (interaction) හොයාගෙන නෑ. ඒත් අනාගතයේදී අලුත් තොරතුරු එන්න පුළුවන්.
ඒ නිසා, ඔයා මේ ප්රතිකාරය පටන් ගන්න කලිනුත්, ගන්නා අතරතුරත්, ඔයා පාවිච්චි කරන අනෙකුත් සියලුම බෙහෙත් වර්ග, විටමින්, අතිරේක සහ ආයුර්වේද නිෂ්පාදන ගැන ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට සම්පූර්ණ විස්තරයක් දෙන්න. මේක ඔයාගේ ආරක්ෂාවට හරිම වැදගත්.
💡 මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- Wainua කියන්නේ hATTR Amyloidosis කියන දුර්ලභ ජානමය රෝග තත්ත්වය සඳහා අනුමත කරපු, මාසිකව ලබාදෙන නවීන එන්නත් ප්‍රතිකාරයක්.
- මෙයින් සිදුවන්නේ ස්නායු වලට හානි කරන අසාමාන්‍ය ප්‍රෝටීනය ශරීරයේ නිපදවීම අඩු කිරීමයි.
- මෙමගින් රෝගය නිසා ඇතිවන ස්නායු හානිය පාලනය කර, රෝගීන්ගේ ජීවන තත්ත්වය ඉහළ නැංවීමට උදව් වෙනවා.
- විටමින් A මට්ටම අඩුවීම ප්රධාන අතුරු ආබාධයක් නිසා, දොස්තර මහත්තයා නියම කරන විටමින් A අතිරේකය නියමිත පරිදි ගැනීම අනිවාර්යයි.
- ඕනෑම ප්‍රතිකාරයක් ආරම්භ කිරීමට පෙර, නවත්වන්නට පෙර සහ යම් අතුරු ආබාධයක් ඇති වුවහොත්, සෑම විටම ඔබේ වෛද්‍යවරයා සමඟ කතා කරන්න.
තවම කිසිම අදහසක් පළ කරලා නැහැ. ඔයාගේ අදහස හෝ ප්‍රශ්නය මෙතනින් එක් කරන්න.