අපේ ඇඟේ තියෙන ප්‍රෝටීන වර්ගයක් වැරදි විදිහට එකතු වෙලා හදවත, ස්නායු වගේ වැදගත් අවයවවල තැන්පත් වීම නිසා ඇතිවෙන රෝගී තත්ත්වයන් ගැන ඔයා සමහරවිට අහලා නැතුව ඇති. මේවා ගොඩක් වෙලාවට දුර්ලභ රෝග. මේ විදිහට ප්‍රෝටීන තැන්පත් වෙන එකට අපි වෛද්‍ය විද්‍යාවේදී කියන්නේ ඇමයිලොයිඩෝසිස් (amyloidosis) කියලා. අද අපි කතා කරන්න යන්නේ මේ වගේ හදවතට විශේෂයෙන්ම බලපාන, ඒ කියන්නේ හෘද පේශි වල මේ ප්‍රෝටීන තැන්පත් වෙන, ATTR-CM කියන දුර්ලභ රෝගී තත්ත්වය සහ ඒ සඳහා භාවිත කරන Amvuttra කියන නවීන ඖෂධය ගැනයි.
හෘද රෝග අවදානම
ඉදිරි අවුරුදු 10 ඇතුළත හෘද රෝගයක් හැදෙන්න තියෙන අවදානම Framingham Score එකෙන් බලන්න
ඇත්තටම මොකක්ද මේ ATTR-CM කියන්නේ?
සරලවම කිව්වොත්, ATTR-CM කියන්නේ ජානමය දෝෂයක් නිසා හෝ වයසට යෑමත් සමඟ ස්වභාවිකවම, අපේ ශරීරයේ හැදෙන TTR කියන ප්‍රෝටීනයේ හැඩය වෙනස් වෙලා, ඒවා එකට එකතු වෙලා ගුලි ගැහිලා හදවතේ පේශි බිත්තිවල තැන්පත් වීමෙන් ඇතිවන රෝගී තත්ත්වයක්. මේකට කියන සම්පූර්ණ නම තමයි Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.
හිතන්නකෝ, අපේ හදවතේ බිත්ති නම්‍යශීලී වෙන්න ඕන හරියට පොම්ප කරන්න. ඒත් මේ ප්‍රෝටීන ඇවිත් තැන්පත් වුණාම, හදවතේ බිත්ති ඝන සහ දැඩි වෙනවා. මේකට අපි කියනවා කාඩියෝමයෝපති (cardiomyopathy) කියලා. මේ නිසා හදවතට හරියට ලේ පොම්ප කරන්න බැරිව යනවා. කාලයක් යද්දී මේක හෘදයාබාධ (heart failure) තත්ත්වයක් දක්වා වුණත් වර්ධනය වෙන්න පුළුවන්.
සමහර අයට ATTR-CM තිබුණට කිසිම රෝග ලක්ෂණයක් මතු වෙන්නේ නෑ. ඒත් තවත් සමහරුන්ට සාමාන්‍ය හෘදයාබාධයකදී වගේ රෝග ලක්ෂණ පෙන්නුම් කරනවා.
- ትන්ශ හුස්ම ගැනීමේ අපහසුතාව (හතිය)
- විශේෂයෙන්ම කකුල් සහ වළලුකර ප්‍රදේශයේ ඉදිමීම
- ව්‍යාකූල හෝ මංමුලා සහගත බව
- හෘද ස්පන්දන වේගය වැඩිවීම හෝ අක්‍රමවත් හෘද ස්පන්දනය
- පපුවේ වේදනාව
මේ නිසා ඔයාට පඩිපෙළක් නඟිනවා, ගෙදර දොරේ වැඩක් කරගන්නවා, ටිකක් දුර ඇවිදිනවා වගේ දේවලදී ඉක්මනින්ම මහන්සියක් දැනෙන්න පුළුවන්.
මීට අමතරව, හදවතට සම්බන්ධ නැති වෙනත් රෝග ලක්ෂණත් මතු වෙන්න පුළුවන්. උදාහරණයක් විදිහට, අත් සහ පාදවල දැනෙන දුර්වලකම, හිරිවැටීම හෝ වේදනාව, අධික ලෙස දහඩිය දැමීම, කරකැවිල්ල හෝ ක්ලාන්තය සහ ආහාර දිරවීමේ ගැටලු වගේ දේවල්.
Amvuttra බෙහෙත ක්‍රියාත්මක වෙන්නේ කොහොමද?
මේක තේරුම් ගන්න නම්, අපි මුලින්ම TTR කියන ප්‍රෝටීනය ගැන පොඩ්ඩක් දැනගන්න ඕන. TTR (Transthyretin) කියන්නේ ප්‍රධාන වශයෙන් අපේ අක්මාවේ නිෂ්පාදනය වෙන ප්‍රෝටීනයක්. මේකේ ප්‍රධාන කාර්යය තමයි තයිරොයිඩ් හෝමෝන සහ විටමින් A ශරීරය පුරා ගෙනියන එක.
ATTR-CM රෝගී තත්ත්වය තියෙන අයගේ වෙන්නේ, ජානමය දෝෂයක් නිසා මේ TTR ප්‍රෝටීනය වැරදි හැඩයකට නිෂ්පාදනය වීමයි. මෙන්න මේ වැරදි හැඩේ ප්‍රෝටීන තමයි එකතු වෙලා හදවතේ තැන්පත් වෙන්නේ.
Amvuttra කියන බෙහෙත gene silencer, ඒ කියන්නේ "ජාන නිශ්ශබ්දකාරකයක්" විදිහටයි ක්රියා කරන්නේ. ඒ කියන්නේ, මේ බෙහෙත කෙළින්ම අක්මාවට ගිහින්, අර වැරදි TTR ප්‍රෝටීනය හදන ජානයේ (gene) ක්‍රියාකාරීත්වය අඩු කරනවා. හරියට රේඩියෝ එකක සද්දේ අඩු කරනවා වගේ වැඩක් තමයි කරන්නේ.
මේ නිසා අක්මාවෙන් නිපදවන වැරදි TTR ප්‍රෝටීන් ප්‍රමාණය අඩු වෙනවා. එතකොට හදවත වගේ අවයවවල අලුතින් ප්‍රෝටීන තැන්පත් වෙන එකත් අඩු වෙනවා.
Amvuttra කියන්නේ සමට යටින් විදින එන්නතක්. සාමාන්‍යයෙන් මාස තුනකට සැරයක් තමයි මේ එන්නත සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයෙක් විසින් ලබා දෙන්නේ.
මේ බෙහෙතේ සාර්ථකත්වය පරීක්ෂා කළේ කොහොමද?
ඕනෑම අලුත් බෙහෙතක් වගේම, AMVUTTRA වල කාර්යක්ෂමතාවයත් විශාල පර්යේෂණයකින් තහවුරු කරගෙන තියෙනවා. ATTR-CM රෝගීන් 655 දෙනෙක් යොදාගෙන කරපු මේ පර්යේෂණයේදී, කොටසකට Amvuttra එන්නතත්, අනිත් කොටසට කිසිම ඖෂධයක් අඩංගු නැති ප්ලසීබෝ (placebo) එන්නතකුත් මාස 12කට සැරයක්, අවුරුදු තුනක් යනකල් ලබා දුන්නා.
මේ බෙහෙත සාර්ථකද කියලා මනින්න පර්යේෂකයෝ කරුණු කිහිපයක් දිහා බැලුවා.
- විනාඩි හයේ ඇවිදීමේ පරීක්ෂණය (Six-minute walk test): මේකෙන් බලන්නේ විනාඩි 6ක් ඇතුළත සාමාන්‍ය වේගයෙන් කොච්චර දුරක් ඇවිදින්න පුළුවන්ද කියලයි. හෘද රෝග තත්ත්වය දරුණු වෙනකොට මේ ඇවිදින්න පුළුවන් දුර අඩු වෙනවා.
- නිව් යෝර්ක් හෘද සංගමයේ වර්ගීකරණය (New York Heart Association - NYHA): මේකෙන් මනින්නේ හෘදයාබාධ තත්ත්වයේ රෝග ලක්ෂණ වල බරපතළකමයි. මේකෙ පන්ති හතරක් තියෙනවා (I, II, III, IV). පන්තියේ අංකය වැඩි වෙන්න වෙන්න, රෝගයේ බරපතළකම වැඩියි.
| NYHA පන්තිය (Class) | විස්තරය (Description) |
|---|---|
| I පන්තිය | සාමාන්‍ය ශාරීරික ක්‍රියාකාරකම් වලදී කිසිදු සීමාවක් නෑ. මහන්සිය, හතිය හෝ පපුවේ ගැස්ම ඇතිවෙන්නේ නෑ. |
| II පන්තිය | ශාරීරික ක්‍රියාකාරකම් සුළුවෙන් සීමා වෙනවා. විවේකීව ඉන්නකොට අපහසුවක් නෑ, නමුත් සාමාන්‍ය වැඩකදී හතිය, මහන්සිය ඇතිවෙන්න පුළුවන්. |
| III පන්තිය | ශාරීරික ක්‍රියාකාරකම් සැලකිය යුතු ලෙස සීමා වෙනවා. සාමාන්‍ය වැඩකට වඩා සැහැල්ලු වැඩකදී වුණත් රෝග ලක්ෂණ මතු වෙනවා. |
| IV පන්තිය | විවේකීව ඉන්නකොටත් රෝග ලක්ෂණ තියෙනවා. ඕනෑම ශාරීරික ක්‍රියාවකින් තත්ත්වය නරක අතට හැරෙනවා. |
- ජීවන තත්ත්ව ප්‍රශ්නාවලිය (KCCQ-OS): මේකෙන් මනින්නේ රෝගය නිසා රෝගියාගේ ජීවන තත්ත්වයට වෙලා තියෙන බලපෑමයි.
පර්යේෂණයෙන් හොයාගත්තේ මොනවද?
අවුරුදු තුනක ප්‍රතිකාර කාලය අවසානයේදී, පර්යේෂකයින් ප්රතිඵල විශ්ලේෂණය කළා.
ප්‍රධානම සොයාගැනීම වුණේ, Amvuttra ලබාගත් රෝගීන්ට, ප්ලසීබෝ (බෙහෙත් නැති එන්නත) ලබාගත් අයට සාපේක්ෂව, මරණයට පත්වීමේ හෝ හෘදයාබාධ තත්ත්වයක් නිසා හදිසියේ රෝහල් ගතවීමේ හෝ හදිසි ප්‍රතිකාර ඒකකයට (ETU) පැමිණීමේ අවදානම 28% කින් අඩු බවයි.
තවත් වැදගත් දෙයක් තමයි, මාස 42ක් අවසානයේදී ඕනෑම හේතුවක් නිසා මිය යෑමේ අවදානම, Amvuttra ලබාගත් කණ්ඩායමේ 35% කින් අඩු වෙලා තිබීම.
මීට අමතරව, Amvuttra ලබාගත් රෝගීන්ගේ ඇවිදීමේ හැකියාව සහ ජීවන තත්ත්වයේ පහළ යෑම පාලනය වෙලා තිබුණා.
හැබැයි මතක තියාගන්න, මේ පර්යේෂණ ප්රතිඵල හැමෝටම එක වගේ වෙන්නෙ නෑ. Amvuttra බෙහෙත ඔයාට ගැළපෙනවද, ඒකෙන් ලැබෙන වාසි අතුරු ආබාධ වලට වඩා වටිනවද කියන එක ඔයා සහ ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එකතු වෙලා තීරණය කරන්න ඕන දෙයක්.
ප්රතිඵල සහ අතුරු ආබාධ ගැන දැනගනිමු
ප්රතිඵල දකින්න කොච්චර කල් යනවද?
Amvuttra කියන්නේ කාලයත් එක්ක හිමින් ක්රියා කරන බෙහෙතක්. ඒ නිසා ප්රතිඵල එකපාරටම දකින්න ලැබෙන්නේ නෑ. රෝග ලක්ෂණ වල යම් දියුණුවක් දකින්න මාස කීපයක් හෝ ඊට වැඩි කාලයක් ගතවෙන්න පුළුවන්.
අතුරු ආබාධ කළමනාකරණය කරගන්නේ කොහොමද?
Amvuttra නිසා ඇතිවිය හැකි ප්‍රධානම අතුරු ආබාධයක් තමයි රුධිරයේ විටමින් A මට්ටම අඩු වීම. මොකද, TTR ප්‍රෝටීනය තමයි විටමින් A ශරීරය පුරා ගෙනියන්නේ. බෙහෙතෙන් TTR නිෂ්පාදනය අඩු කරනකොට, විටමින් A ගෙනයාමත් අඩු වෙනවා.
- ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා විටමින් A මට්ටම පරීක්ෂා කරන්න නිරන්තරයෙන් ලේ පරීක්ෂණ ලබා දේවි. ඒ පරීක්ෂණ නියමිත වෙලාවට කරගන්න එක හරිම වැදගත්.
- විටමින් A බහුල ආහාර (උදා: කැරට්, බතල, නිවිති, බිත්තර, කිරි, රතු බෙල් පෙපර්) ඔයාගේ ආහාර වේලට එකතු කරගන්න.
- ඔයාට පෙනීමේ යම් වෙනසක් (විශේෂයෙන්ම රාත්‍රී පෙනීම අඩු වීමක්) දැනුනොත්, වහාම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට ඒ බව දන්වන්න.
- ඔයාගේ විටමින් A මට්ටම අනුව, දොස්තර මහත්තයා විටමින් A අතිරේකයක් (supplement) ලබාගන්න කියන්න පුළුවන්.
මේවා විතරක්ම නෙවෙයි Amvuttra වල අතුරු ආබාධ. ඔයාට කරදරයක් වෙන වෙනත් රෝග ලක්ෂණ තියෙනවා නම්, අනිවාර්යයෙන්ම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරන්න.
💡 මතක තියාගන්න කරුණු (Take-Home Message)
- ATTR-CM කියන්නේ වැරදි හැඩැති ප්‍රෝටීන හදවතේ තැන්පත් වීමෙන් ඇතිවන දුර්ලභ නමුත් බරපතළ හෘද රෝගී තත්ත්වයකි.
- Amvuttra කියන්නේ මේ සඳහා භාවිත කරන, මාස තුනකට වරක් එන්නත් කරන නවීන ඖෂධයකි.
- මෙම ඖෂධය ක්රියා කරන්නේ අක්මාවේදී දෝෂ සහිත ප්‍රෝටීනය නිෂ්පාදනය කිරීම අඩු කිරීමෙනි.
- පර්යේෂණ මගින් පෙන්වා දී ඇත්තේ මෙමගින් මරණ, රෝහල් ගතවීම් අඩු කර රෝගීන්ගේ ජීවන තත්ත්වය වැඩි දියුණු කළ හැකි බවයි.
- මෙමගින් විටමින් A මට්ටම අඩු විය හැකි බැවින්, ඔබේ දොස්තර මහත්තයා සමඟ නිරන්තර සම්බන්ධතාවයක් පවත්වා ගැනීම සහ නියමිත පරීක්ෂණ කරගැනීම ඉතා වැදගත් වේ.
- ඕනෑම ප්‍රතිකාරයක් ආරම්භ කිරීමට පෙර, එහි වාසි සහ අවාසි ගැන ඔබේ වෛද්‍යවරයා සමඟ හොඳින් සාකච්ඡා කරන්න.
තවම කිසිම අදහසක් පළ කරලා නැහැ. ඔයාගේ අදහස හෝ ප්‍රශ්නය මෙතනින් එක් කරන්න.