හිමොෆීලියා A (Hemophilia A) තියෙන ඔයාට අලුත් බලාපොරොත්තුවක්: Altuviiio ගැන දැනගනිමු!

ඔයාට හරි ඔයාගේ පවුලේ කාටහරි හරි හිමොෆීලියා A (Hemophilia A) තියෙනවද? එහෙමනම් පොඩි තුවාලයකින් වුණත් ලේ යන එක නවත්තගන්න තියෙන අමාරුව, නිතර නිතර ඉන්ජෙක්ෂන් ගහන්න වෙන එක ගැන ඔයා හොඳටම දන්නවා ඇති. මේක ඇත්තටම ජීවිතේට ලොකු අභියෝගයක්. ඒත් දැන් මේ තත්ත්වයට ප්‍රතිකාර කරන්න, සතියකට එක වතාවක් විතරක් පාවිච්චි කරන්න පුළුවන් අලුත්ම බෙහෙතක් ඇවිල්ලා තියෙනවා. අපි අද කතා කරන්නේ ඒ Altuviiio කියන බෙහෙත ගැනයි.

හිමොෆීලියා A (Hemophilia A) කියන්නේ මොකක්ද? Altuviiio වලින් උදව් වෙන්නේ කොහොමද?

සරලවම කිව්වොත්, හිමොෆීලියා A කියන්නේ දෙමව්පියන්ගෙන් දරුවන්ට උරුම වෙන, ඒ කියන්නේ ජානමය රෝගී තත්ත්වයක්. මේක තියෙන කෙනෙක්ගේ ඇඟේ ලේ කැටි ගැසීමට උදව්වෙන වැදගත්ම ප්‍රෝටීනයක් වන ෆැක්ටර් VIII (Factor VIII) මට්ටම ගොඩක් අඩුයි.

හිතන්නකෝ අපේ ලේ කියන්නේ හරියට බිත්තියක් බඳින බදාම වගේ දෙයක්. තුවාලයක් වුණාම ඒක වහන්න මේ බදාම එකට බැඳෙන්න ඕන. ෆැක්ටර් VIII කියන්නේ මේ බදාම ටික එකට අල්ලලා තියන සිමෙන්ති වගේ. හිමොෆීලියා A තියෙන කෙනෙක්ගේ ඇඟේ මේ 'සිමෙන්ති' (Factor VIII) අඩු නිසා, තුවාලයකින් ලේ ගලන්න ගත්තම ඒක නවත්තගන්න ගොඩක් වෙලා යනවා.

මේ තත්ත්වය, ෆැක්ටර් VIII මට්ටම අනුව මෘදු, මධ්‍යස්ථ හෝ දරුණු වෙන්න පුළුවන්. මේ රෝගය උරුම වෙන විදිය (X-linked) නිසා, ගොඩක් වෙලාවට පිරිමි අයට තමයි මේක හැදෙන්නේ, ඒ වගේම දරුණු තත්ත්වයන් දකින්න ලැබෙන්නෙත් ඔවුන් අතරෙයි. කාන්තාවන්ටත් හැදෙන්න පුළුවන්, ඒත් රෝග ලක්ෂණ සාමාන්‍යයෙන් මෘදුයි.

දරුණු හිමොෆීලියා තියෙන කෙනෙක්ට, පොඩි කැපුමකින් විතරක් නෙවෙයි, කිසිම පැහැදිලි හේතුවක් නැතුව වුණත් හන්දි ඇතුළට, මාංශ පේශිවලට, එහෙමත් නැත්නම් අභ්‍යන්තර අවයවවලට ලේ යන්න පුළුවන්. මේවට අපි කියන්නේ "ස්වයංසිද්ධ ලේ ගැලීම්" (spontaneous bleeds) කියලා. මේවා හරියට ප්‍රතිකාර නොකළොත් දිගුකාලීන හානි ඇතිවෙන්න වගේම, ජීවිතයට පවා අවදානම් වෙන්න පුළුවන්.

සාමාන්‍යයෙන් ප්‍රතිකාර විදියට කරන්නේ, විද්‍යාගාරයේ හදපු ෆැක්ටර් VIII (recombinant factor VIII) ප්‍රෝටීනය ඉන්ජෙක්ෂන් විදියට ශරීරයට දෙන එක. මේක ක්‍රම දෙකකට පාවිච්චි කරනවා:

1. "On-demand" ප්‍රතිකාරය: ලේ ගැලීමක් වුණාම ඒක නවත්තන්න විතරක් ඉන්ජෙක්ෂන් එක දෙන එක.

2. නිවාරණ ප්‍රතිකාරය: දරුණු තත්ත්වයේ රෝගීන්ගේ ලේ ගැලීම් වළක්වාගන්න, නියමිත කාලසටහනකට අනුව (උදාහරණයක් විදියට සතියකට දෙතුන් පාරක්) දිගටම ඉන්ජෙක්ෂන් දෙන එක.

මෙතනදි තමයි Altuviiio වැදගත් වෙන්නේ. දැනට තියෙන ගොඩක් ෆැක්ටර් VIII බෙහෙත් සතියකට දෙතුන් පාරක් දෙන්න ඕන වුණාට, Altuviiio කියන්නේ සතියකට එකම එක පාරක් දුන්නම ඇති බෙහෙතක්. ඒකට හේතුව තමයි, මේකේ තියෙන විශේෂ ප්‍රෝටීන් සංයුතිය (`Fc-VWF-XTEN`) නිසා ෆැක්ටර් VIII ශරීරය ඇතුළේ ගොඩක් වෙලා ස්ථාවරව, ක්‍රියාකාරීව තියෙනවා.

මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්නේ කොහොමද?

Altuviiio කියන්නේ නහරයකට දෙන දියර බෙහෙතක්. ඒ කියන්නේ IV (intravenous) ඉන්ෆියුෂන් එකක්. සාමාන්‍යයෙන් මේක රෝහලකදී හෝ සායනයකදී සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයෙක් තමයි ලබාදෙන්නේ.

බෙහෙත් පෙට්ටියේ කුඩු තියෙන කුප්පියක්, දියරයක් තියෙන සිරින්ජරයක් සහ අවශ්‍ය අනෙක් උපකරණ තියෙනවා. මුලින්ම මේ කුඩු සහ දියරය මිශ්‍ර කරලා බෙහෙත හදාගන්න (reconstitute) ඕන. මේකට විශේෂ ඇඩැප්ටරයක් පාවිච්චි කරලා සිරින්ජරයේ තියෙන දියරය හෙමින් කුප්පියට ඇතුල් කරන්න ඕන. ඊට පස්සේ කුප්පිය හෙමින් කරකවලා කුඩු ටික සම්පූර්ණයෙන්ම දිය කරගන්න ඕන. ඊළඟට, ඒ දියරය ආයෙමත් සිරින්ජරයට ඇදලා ගන්න ඕන.

වැදගත්ම දේ: බෙහෙත පාවිච්චි කරන්න කලින් හොඳට බලන්න. හදාගත්ත දියරය පැහැදිලි, අවර්ණ හෝ ලා කහ පැහැති වෙන්න ඕන. ඒකේ කිසියම් කැලැල් ගතියක්, කුඩු කැබලි වගේ දේවල් තිබුණොත් ඒක පාවිච්චි කරන්න එපා. හදාගත්ත බෙහෙත පැය 3ක් ඇතුළත පාවිච්චි කරන්නත් ඕන.

සමහරවිට ඔයාගේ නියමිත මාත්‍රාවට කුප්පි එකකට වඩා අවශ්‍ය වෙන්න පුළුවන්. එහෙම වුණොත්, ඔයාගේ වෛද්‍යවරයා දෙන ලොකු සිරින්ජරයකට මේ කුප්පි කිහිපයේම බෙහෙත් එකතු කරගන්න වෙනවා.

මාත්‍රාව සූදානම් වුණාට පස්සේ, විශේෂ ටියුබ් එකක් සිරින්ජරයට සම්බන්ධ කරලා, ඒක නහරයට ඇතුල් කරපු කටුවකට සම්බන්ධ කරනවා. ඊට පස්සේ හෙමින් හෙමින් සිරින්ජරය තද කරලා බෙහෙත ශරීරයට ඇතුල් කරනවා. මේකට විනාඩි 1 සිට 10 දක්වා කාලයක් යන්න පුළුවන්.

මේ බෙහෙත ගැන තියෙන විශේෂ අවදානම් මොනවද?

සමහර වෙලාවට, අපේ ශරීරය මේ පිටතින් දෙන ෆැක්ටර් VIII ප්‍රෝටීනයට විරුද්ධව 'සටන්කරුවන්' වගේ දෙයක් හදනවා. මේවට වෛද්‍ය විද්‍යාත්මකව කියන්නේ ඉන්හිබිටර්ස් (inhibitors) හෙවත් ප්‍රතිදේහ කියලා. මේ ඉන්හිබිටර්ස් හැදුණොත්, ඒවා ෆැක්ටර් VIII විනාශ කරන නිසා බෙහෙතේ ක්‍රියාකාරිත්වය ගොඩක් අඩු වෙනවා.

Altuviiio පාවිච්චි කරන අය අතරේ මේක කොච්චර දුරට සිද්ධ වෙනවද කියලා තවම පැහැදිලි නෑ. ඒත් බයවෙන්න එපා, ඔයාගේ වෛද්‍යවරයා නිතරම ඔයාගේ ලේ පරීක්ෂා කරලා මේ ඉන්හිබිටර්ස් හැදිලද කියලා බලනවා.

• ඉන්හිබිටර්ස් අඩු මට්ටමකින් තියෙනවා නම්, වෛද්‍යවරයා සමහරවිට බෙහෙත් මාත්‍රාව වැඩි කරන්න පුළුවන්.
• ඉන්හිබිටර්ස් මට්ටම ගොඩක් ඉහළ ගියොත්, Altuviiio තවදුරටත් පාවිච්චි කරන්න බැරි වෙන්න පුළුවන්. එහෙම වුණොත්, ඉන්හිබිටර්ස් තියෙන අයටම විශේෂයෙන් හදපු වෙනත් ප්‍රතිකාර ක්‍රම ගැන ඔයාගේ වෛද්‍යවරයා ඔයාට පැහැදිලි කරලා දෙයි.

අධ්‍යයන වලින් හොයාගත්තේ මොනවද?

Altuviiio වල කාර්යක්ෂමතාවය බලන්න කරපු අධ්‍යයන වලින් ගොඩක් හොඳ ප්‍රතිඵල ලැබිලා තියෙනවා. අපි ඒක සරලව වගුවකින් බලමු.

මේ ප්‍රතිඵල වලින් පේනවා Altuviiio කියන්නේ ලේ ගැලීම් වළක්වාගන්න වගේම, ලේ ගැලීමක් වුණොත් ඒක පාලනය කරන්නත් ඉතාම සාර්ථක බෙහෙතක් කියලා.

තව දැනගන්න ඕන කරුණු ටිකක්

• බෙහෙත කොච්චර ඉක්මනට වැඩ කරනවද?

Altuviiio එන්නත් කළ ගමන්ම ඔයාගේ ෆැක්ටර් VIII මට්ටම ඉහළ නංවනවා. ඒ නිසා ලේ ගැලීමේ අවදානම ඉක්මනින්ම අඩු වෙනවා. හැබැයි, වෛද්‍යවරයාගේ උපදෙස් නැතුව බෙහෙත නතර කරන්න එපා. ෆැක්ටර් VIII මට්ටම ඉහළ මට්ටමක තියාගන්න නම්, සතියක් පාසා නියමිතව බෙහෙත ගන්නම ඕන.

• වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ගැටෙනවද?

දැනට හොයාගෙන තියෙන විදියට, Altuviiio වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ගැටෙන බවක් වාර්තා වෙලා නෑ. ඒත් ඔයා ගන්න හැම බෙහෙතක් ගැනම, විටමින් එකක් ගැන පවා ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට කියන එක නම් අනිවාර්යයි.

• මේක විශේෂ බෙහෙතක්ද?

ඔව්. Altuviiio කියන්නේ 'විශේෂ' (specialty) ඝනයේ බෙහෙතක්. ඒ කියන්නේ සාමාන්‍ය ෆාමසියකින් ගන්න බැරි වෙන්න පුළුවන්, සමහරවිට රෝහලේ විශේෂිත ෆාමසියකින් හෝ රජයෙන් ලබාදෙන ක්‍රමවේදයක් හරහා ලබාගන්න වෙයි. මේ ගැන ඔයාගේ වෛද්‍යවරයා ඔයාට මග පෙන්වයි.

හිමොෆීලියා A, Hemophilia A, Altuviiio, Factor VIII, ලේ කැටි ගැසීම, ලේ ගැලීම, ජානමය රෝග, IV ඉන්ජෙක්ෂන්, රුධිර වහනය