हीमोफिलिया-रोगस्य नूतनं औषधम् ? Qfitlia (fitusiran) इत्यस्य विषये ज्ञातव्यम्?

यदि भवतः हीमोफिलिया अस्ति तर्हि भवन्तः सम्भवतः जानन्ति यत् नित्यं, कदाचित् अकारणं रक्तस्रावः कियत् कुण्ठितं भयङ्करं च भवितुम् अर्हति, लघुतमच्छेदात् अपि रक्तस्रावं निवारयितुं कष्टं भवति भवन्तः रक्तस्रावस्य चिकित्सायै औषधं सेवन्ते, अथवा तस्य निवारणार्थं औषधं सेवन्ते । परन्तु चिकित्साशास्त्रस्य उन्नत्या अधुना अस्याः स्थितिः अनेके प्रभाविणः, नवीनाः चिकित्साः सन्ति । अतः अद्य नूतनस्य, भिन्नस्य औषधस्य विषये वदामः। अस्य नाम Qfitlia (fitusiran) इति ।

प्रथमं पश्यामः, हीमोफिलिया-रोगे रक्तस्रावः किमर्थं न स्थगितः भवति ?

सरलतया वक्तुं शक्यते यत् अस्माकं रक्तस्य जठरस्य सहायकाः विशेषाः प्रोटीनाः सन्ति । एतान् वयं " जठरीकरणकारकाः " इति वदामः | यथा भित्तिनिर्माणे इष्टकान् एकत्र धारयितुं उलूखलस्य आवश्यकता भवति तथा रक्तस्रावं निवारयितुं एते जठरीकरणकारकाः अत्यावश्यकाः सन्ति । एतेषु एकस्मिन् रक्तस्रावकारकेषु हिमोफिलिया-रोगेण पीडितः व्यक्तिः न्यूनः भवति ।

• हीमोफिलिया ए- रोगेण पीडितानां जनानां कारक- अष्टम-नामकस्य पदार्थस्य अभावः भवति ।
• हीमोफिलिया B- रोगेण पीडितानां जनानां कृते Factor IX इति पदार्थस्य अभावः भवति ।

यदा एते कारकाः न्यूनाः भवन्ति तदा रक्तस्य जठरप्रक्रियायाः अन्यस्य महत्त्वपूर्णस्य सोपानस्य उत्पादनं न्यूनीभवति, यस्य नाम थ्रोम्बिन् इति । थ्रोम्बिन् मुख्यं कारकं भवति यत् अन्ते रक्तपिण्डं निर्माय रक्तस्रावं स्थगयति । अतः यदा थ्रोम्बिनस्य न्यूनता भवति तदा रक्तस्रावः यदा भवति तदा तस्य निरोधः कठिनः भवति । किं त्वं अवगच्छसि ? सामान्यतया वयं एतावत्कालं यावत् चिकित्सारूपेण यत् कुर्मः तत् भवतः शरीरे यत् अभावितं भवति तत् कृत्रिमरूपेण जठरीकरणकारकं (कारकं ८ वा ९) कृत्वा नाडीयां इन्जेक्शनरूपेण दातव्यम् परन्तु अद्य वयं यत् Qfitlia औषधं वदामः तत् सर्वथा भिन्नरूपेण कार्यं करोति।

अतः Qfitlia (fitusiran) इति नामकं नूतनं औषधं किम् ?

एतत् औषधं अतीव विचित्ररूपेण कार्यं करोति। रक्तस्य जठरस्य कृते थ्रोम्बिन् इति किमपि आवश्यकं भवति इति वयं पूर्वं चर्चां कृतवन्तः । अस्माकं स्वशरीरे अन्यत् प्रोटीनम् अस्ति यत् अस्य थ्रोम्बिनस्य उत्पादनं नियन्त्रयति अर्थात् अधिकस्य थ्रोम्बिनस्य उत्पादनं निवारयति । एतत् एण्टीथ्रोम्बिन् इति कथ्यते .एवं चिन्तयतु। भवतः शरीरे रक्तस्य जठरस्य कारकः (thrombin) अस्ति यः भवतः रक्तस्य जठरस्य सहायकः भवति । परन्तु अन्यः कारकः (एण्टीथ्रोम्बिन्) अस्ति यः तस्य कार्यं नियन्त्रयति, निवारयति च । हीमोफिलिया-रोगे सहायकस्य कारकस्य (थ्रोम्बिन्) उत्पादनं प्रारम्भे न्यूनं भवति । अतः यदा निवारकः कारकः (एण्टीथ्रोम्बिन्) सामान्यतया कार्यं करोति तदा रक्तस्य जठरस्य अधिकाधिकं न्यूनता भवति । Qfitlia यत् करोति तत् अस्ति यत् एण्टीथ्रोम्बिनस्य मात्रां न्यूनीकरोति यत् तत् निवारयति। ततः, भवतः शरीरे स्वाभाविकतया यत् थ्रोम्बिन् उत्पाद्यते तत् परिमाणं सम्यक् कार्यं कर्तुं अबाधितं भवति । अस्य अर्थः अस्ति यत् एतत् शरीरस्य स्वतन्त्रस्य उपयोगं कृत्वा रक्तस्य जठरं प्रोत्साहयति, न तु भवतः नष्टं जठरीकरणकारकं ददाति । एतत् प्रथमं हिमोफिलिया-रोगस्य चिकित्सायां प्रयुक्तं एंटीथ्रोम्बिन-निवृत्ति-औषधम् अस्ति ।

एतयोः चिकित्साविधियोः भेदं अधिकं व्याख्यास्यामः ।

अधोलिखिते सारणीतः भवन्तः एतत् भेदं सहजतया अवगन्तुं शक्नुवन्ति ।

किं मम कृते एतत् औषधं उपयुक्तं कथं च प्रयोगं करोमि ?

यदि भवतः हीमोफिलिया ए अथवा बी अस्ति तथा च भवतः वयः १२ वर्षाणाम् अधिकः अस्ति तर्हि भवतः वैद्यः विचारयितुं शक्नोति यत् एतत् औषधं भवतः कृते उपयुक्तम् अस्ति वा इति । सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं यत् पूर्वकारकचिकित्सायाः अवरोधकाः (प्रतिरोधः) विकसिताः जनासु अपि अस्य उपयोगः कर्तुं शक्यते । तथापि एतत् चिकित्सां आरभ्यतुं पूर्वं भवतः वैद्यः अनेकाः रक्तपरीक्षाः करिष्यति . 1. एण्टीथ्रोम्बिन् स्तरः : एतेन भवतः रक्ते एण्टीथ्रोम्बिन् कियत् अस्ति इति माप्यते । अस्य मूल्यस्य आधारेण Qfitlia इत्यस्य मात्रा निर्धारिता भवति । 2. यकृत्-कार्यम् : चिकित्सायाः पूर्वं चिकित्सायाः समये च भवतः यकृत्-निरीक्षणं भवति । एतत् औषधं त्वचायाः अधः (चर्मस्य अधः) इन्जेक्शनरूपेण दीयते । नाडीयां न दीयते इत्यर्थः । भवन्तः वा परिचर्याकर्ता वा प्रशिक्षणानन्तरं गृहे एव दातुं शक्नुवन्ति। उदरस्य ऊरुपृष्ठे वा ऊर्ध्वबाहुस्य त्वक् च दीयते । क्षतविच्छेदयुक्तानि क्षेत्राणि वा परिहर्तव्यानि । यदि भवान् पूर्वमेव अन्ये हीमोफिलिया-उपचाराः गृह्णाति तर्हि Qfitlia-इत्यस्य आरम्भस्य अनन्तरं तानि उपचाराणि स्थगयितुं वा परिवर्तयितुं वा प्रवृत्ताः भवितुम् अर्हन्ति । भवतः वैद्यः भवतः कृते एतत् स्पष्टतया व्याख्यास्यति। वर्तमान औषधानां सेवनं कदापि न त्यजन्तु अथवा चिकित्सकस्य सल्लाहं विना Qfitlia सेवनं न त्यजन्तु। एवं कृत्वा रक्तस्रावस्य जोखिमः वर्धते ।

किं अस्माभिः अपि दुष्प्रभावस्य विषये अवगतं भवेत् ? तान् कथं निवारयितुं शक्नुमः ?

कस्यापि औषधस्य इव Qfitlia इत्यस्य केचन दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । तेषां विषये अवगतः भवितुं, तेषां निवारणार्थं पदानि ग्रहीतुं च महत्त्वपूर्णम्।

• • रक्तपिण्डः : यतः एतत् औषधं रक्तस्य जठरं प्रवर्धयति, अतः नाडीषु अन्तः अवांछितरक्तस्य जठरस्य निर्माणं अतीव दुर्लभम् अस्ति । एतत् जोखिमं न्यूनीकर्तुं भवतः वैद्यः भवतः एण्टीथ्रोम्बिन-स्तरस्य समीचीनमात्राम् निर्धारयिष्यति ।

यथा वैद्यः अनुशंसति तथा नियमितरूपेण रक्तपरीक्षां कर्तुं अतीव महत्त्वपूर्णम्। प्रायः चिकित्सायाः प्रथमे, तृतीये, पञ्चमे, षष्ठे च मासेषु एण्टीथ्रोम्बिन्-स्तरस्य जाँचः भवति । एतेन भवतः कृते औषधस्य सम्यक् मात्रा निर्धारयितुं शक्यते, एतत् जोखिमं कथं न्यूनीकर्तुं शक्यते च ।

• यकृत् एन्जाइम्स् उन्नताः : केषाञ्चन जनानां यकृत् एन्जाइम्स् उन्नताः भवितुम् अर्हन्ति . अत एव वैद्याः रक्तपरीक्षाद्वारा यकृतस्य स्थितिं नियमितरूपेण निरीक्षन्ते |

• पित्तस्य पाषाणः पित्ताशयस्य शोथः च : यदि भवन्तः अचानकं तीव्रं उदरवेदना, उदरेण, वमनं च इत्यादीनि लक्षणानि अनुभवन्ति तर्हि तत्क्षणमेव स्वचिकित्सकं सूचयन्तु।

• संक्रमणम् : इन्जेक्शनस्थाने संक्रमणस्य अल्पं जोखिमं भवति । अतः सर्वदा स्वच्छतया वैद्यस्य निर्देशानुसारं च इन्जेक्शनं कर्तुं महत्त्वपूर्णम् अस्ति । नित्यं हस्तप्रक्षालनं इत्यादीनि उत्तमस्वच्छताप्रथाः अपि महत्त्वपूर्णाः सन्ति ।

अध्ययनेन ज्ञातं यत् हिमोफिलिया-रोगेण पीडितानां जनानां (अनिरोधकयुक्तानां विना च) जनानां रक्तस्रावस्य प्रकरणं तेषां अपेक्षया महत्त्वपूर्णतया न्यूनं भवति ये किमपि निवारक-उपचारं न कृतवन्तः अपि च, अन्यचिकित्साभ्यः Qfitlia -इत्यत्र परिवर्तनं कृतवन्तः अवरोधकयुक्ताः जनाः रक्तस्रावस्य प्रकरणाः न्यूनाः आसन् । परन्तु एते परिणामाः व्यक्तितः भिन्नाः भवितुम् अर्हन्ति इति मनसि धारयन्तु ।

गृहं नेतु-सन्देशः

• Qfitlia (fitusiran) इति हीमोफिलिया A and B इत्येतयोः नूतनः उपचारः अस्ति यः भिन्नरूपेण कार्यं करोति ।
• एतत् शरीरस्य न्यूनं जठरीकरणकारकं बाह्यरूपेण न दत्त्वा रक्तस्य जठरं निवारयति इति एण्टीथ्रोम्बिन् इत्यस्य मात्रां न्यूनीकृत्य कार्यं करोति ।
• एतत् औषधं त्वक्-अधः इन्जेक्शनं भवति, न तु नाडीयां, प्रायः मासे एकवारं वा मासद्वयेन वा विरले एव दीयते
• भवतः वैद्यः अनेकेषु रक्तपरीक्षाणाम् अनन्तरं निर्धारयिष्यति यत् एषः चिकित्सा भवतः कृते योग्यः अस्ति वा इति ।
• दुष्प्रभावं परिहरितुं चिकित्सकेन निर्धारितस्य नियमितान्तरेण रक्तपरीक्षा (विशेषतः एण्टीथ्रोम्बिन् तथा यकृत्कार्यं) करणीयम्
• किमपि कारणेन चिकित्सापरामर्शं विना Qfitlia चिकित्सां स्थगयितुं परिहरन्तु।

हीमोफिलिया, हीमोफिलिया, Qfitlia, fitusiran, रक्त थक्का, रक्तस्राव, थक्का कारक, एंटीथ्रोम्बिन, हीमोफिलिया उपचार, नई औषधि, दुष्प्रभाव