ස්නායු දුර්වල කරන දුර්ලභ රෝග තත්ත්වයට Amvuttra බෙහෙත (hATTR Polyneuropathy)

ඔයාගේ අත්වල, කකුල්වල නිකන්ම හිරිවැටීමක්, දැවිල්ලක් වගේ දෙයක් දැනෙනවද? එහෙම නැත්නම් මස්පිඬු දුර්වල වෙලා ඇවිදින්නත් ටිකක් අමාරු ගතියක් තියෙනවද? සමහර වෙලාවට මේ වගේ ලක්ෂණ පිටිපස්සේ තියෙන්නේ අපි වැඩිය අහලා නැති, ටිකක් දුර්ලභ ගණයේ රෝග තත්ත්වයක් වෙන්න පුළුවන්. අන්න ඒ වගේ රෝගයක් සහ ඒකට තියෙන අලුත් ප්‍රතිකාරයක් ගැන තමයි අද අපි මේ කතා කරන්න යන්නේ.

මේ hATTR කියන්නේ මොකක්ද? Amvuttra බෙහෙත ක්‍රියාකරන්නේ කොහොමද?

සරලවම කිව්වොත්, hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) කියන්නේ පරම්පරාවෙන් එන, ඒ කියන්නේ ජානමය (hereditary) රෝග තත්ත්වයක්. මේක අයිති වෙන්නේ ඇමයිලොයිඩෝසිස් (Amyloidosis) කියන රෝග කාණ්ඩයට. මේ රෝග වලදී වෙන්නේ, අපේ ශරීරයේ තියෙන සමහර ප්‍රෝටීන වර්ග, ඒවායේ හැඩය වෙනස් වෙලා, අසාමාන්‍ය විදියට එකතු වෙලා විවිධ ඉන්ද්‍රියයන්වල තැන්පත් වෙන එක.

hATTR රෝගයේදී මේ විදියට තැන්පත් වෙන්නේ ට්‍රාන්ස්තයිරෙටින් (Transthyretin - TTR) කියන ප්‍රෝටීනය. ඇත්තටම TTR කියන්නේ අපේ අක්මාවේ හැදෙන, තයිරොයිඩ් හෝමෝන සහ විටමින් A ශරීරය පුරා ගෙනියන්න උදව් වෙන හොඳ ප්‍රෝටීනයක්. ඒත් hATTR රෝගය තියෙන කෙනෙක්ගේ TTR ජානයේ (gene) පොඩි වෙනසක්, ඒ කියන්නේ විකෘතියක් (mutation) තියෙනවා. මේ නිසා හැදෙන TTR ප්‍රෝටීනයේ හැඩය වැරදියි. මේ වැරදි හැඩේ තියෙන ප්‍රෝටීන එකතු වෙලා ඇමයිලොයිඩ් (amyloid) කියන තැන්පතු විදියට ස්නායු, හෘදය, ආහාර ජීර්ණ පද්ධතිය වගේ තැන්වල තැන්පත් වෙනවා.

මේ තැන්පතු ස්නායු වටේ එකතු වුණාම, ස්නායු වලට හානි සිද්ධ වෙනවා. අපි මේකට පොලිනියුරොපති (Polyneuropathy) කියලා කියනවා. අන්න එතකොට තමයි අර කලින් කිව්ව වගේ දැවිල්ල, හිරිවැටීම, වේදනාව, ඇවිදීමේ අපහසුතා වගේ ලක්ෂණ ඇතිවෙන්නේ.

වැදගත්ම දේ තමයි, මේ රෝගයට අදාළ ජාන විකෘතිය (gene variant) පවුලේ කෙනෙක්ගෙන් ඔයාට ලැබුණත්, ඔයාට අනිවාර්යයෙන්ම hATTR රෝගය හැදෙනවා කියන එක නෙවෙයි.

Amvuttra කියන බෙහෙතෙන් කරන්නේ, අක්මාවෙන් නිපදවන මේ අසාමාන්‍ය TTR ප්‍රෝටීන් ප්‍රමාණය අඩු කරන එක. එතකොට ශරීරයේ ඇමයිලොයිඩ් තැන්පතු එකතු වෙන එක අඩුවෙලා, රෝග ලක්ෂණ පාලනය කරගන්න සහ රෝගය තවත් නරක අතට හැරෙන එක වළක්වාගන්න හෝ පමා කරගන්න උදව්වක් ලැබෙනවා.

ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ අනුව ප්‍රතිකාර කරන අතරේ, ආහාර රටාවේ සහ ව්‍යායාම වල වෙනස්කම් කරන්නත් උපදෙස් දෙයි. මෑතක් වනතුරුම මේ රෝගයට තිබුණේ ලක්ෂණ පාලනය කිරීම සහ අවශ්‍ය නම් අක්මා හෝ හෘද බද්ධ කිරීම් විතරයි. ඒත් Amvuttra වගේ නවීන ඖෂධ නිසා දැන් රෝගයට මූලික හේතුව වන TTR ප්‍රෝටීන අඩු කරලා රෝගය පාලනය කරන්න අවස්ථාවක් ලැබිලා තියෙනවා.

මේ බෙහෙත පාවිච්චි කරන්නේ කොහොමද?

Amvuttra කියන්නේ සමට යටින් විදින එන්නතක් (injection). මේක ලබාදෙන්නේ සෞඛ්‍ය වෘත්තිකයෙක්, ඒ කියන්නේ දොස්තර කෙනෙක් හෝ පුහුණු හෙදියක් විසින්. සාමාන්‍යයෙන් වසරකට හතර වතාවක් (මාස තුනකට සැරයක්) තමයි මේ එන්නත ලබා දෙන්නේ. ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාගේ කාර්යාලයේදී, සායනයකදී හෝ සමහරවිට නිවසේදීම මේ එන්නත ලබාගන්න පුළුවන් විදියට කටයුතු සූදානම් කරගන්න පුළුවන්.

✨ සායනික පෝෂණය සායනික නිර්දේශය

සායනික විටමින් සහ පෝෂණ අතිරේක

සායනිකව තහවුරු කරන ලද උසස් තත්ත්වයේ විටමින්, ඛනිජ ලවණ සහ ප්‍රතිශක්තිකරණ පෝෂණ අතිරේක.

වැඩි විස්තර බලන්න →

මේ බෙහෙත ගැන පර්යේෂණ කරලා තියෙන්නේ කොහොමද?

ඕනෑම අලුත් බෙහෙතක් වගේම, Amvuttra වල කාර්යක්ෂමතාවය සහ ආරක්ෂාකාරී බව හොයලා බලන්නත් සායනික පර්යේෂණ (clinical studies) කරලා තියෙනවා. මෙහිදී Amvuttra ලබාගත් රෝගීන් කණ්ඩායමක්, කිසිම සක්‍රීය බෙහෙතක් අඩංගු නැති බොරු බෙහෙතක්, ඒ කියන්නේ ප්ලසීබෝ (placebo) එකක් ලබාගත් රෝගීන්ගේ ප්‍රතිඵල එක්ක සංසන්දනය කරලා තියෙනවා. මේ විදියට තමයි බෙහෙත ඇත්තටම වැඩ කරනවද කියලා තහවුරු කරගන්නේ.

මේ පර්යේෂණයට තෝරගත්තේ hATTR රෝගය සහ ඒ නිසා ඇතිවූ ස්නායු ආබාධ (polyneuropathy) තියෙන රෝගීන්. ඒ අයගේ ස්නායු වල දුර්වලතාවය, මස්පිඬු වල ශක්තිය, සහ එදිනෙදා වැඩ කරගැනීමේ හැකියාව වගේ දේවල් විශේෂ ලකුණු ක්‍රම (scoring systems) මගින් මැනලා තමයි පර්යේෂණයට ඇතුළත් කරගෙන තියෙන්නේ.

පර්යේෂණයේ ප්‍රතිඵල අනුව, Amvuttra ලබාගත් රෝගීන්ගේ ස්නායු ක්‍රියාකාරීත්වය දියුණු වෙලා, ජීවන තත්ත්වය උසස් වෙලා තියෙනවා. ඒ අයගේ ස්නායු ආබාධ ලකුණු අඩුවෙලා රෝග ලක්ෂණ සුව අතට හැරෙද්දී, ප්ලසීබෝ ලබාගත් අයගේ රෝග ලක්ෂණ තවත් වැඩිවෙලා තියෙනවා.

හැබැයි මතක තියාගන්න, මේ පර්යේෂණ වල ප්‍රතිඵල හැමෝටම එක වගේ වෙන්නෙ නෑ. ඔයාට මේ බෙහෙත ගැළපෙනවද, එකෙන් ලැබෙන ප්‍රයෝජන ඒ හා සම්බන්ධ අවදානම් වලට වඩා වටිනවද කියලා ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයා එක්ක කතා කරලාම තීරණය කරන්න ඕන.

බෙහෙතේ ප්‍රතිඵල දැනෙන්න පටන් ගන්නේ කවදා ඉඳන්ද?

මේක ක්ෂණිකව ප්‍රතිඵල දෙන බෙහෙතක් නෙවෙයි. බෙහෙත ක්‍රමානුකූලව ශරීරයේ ක්‍රියාත්මක වෙන්න පටන් ගත්තම, මාස කීපයකින් ඔයාට රෝග ලක්ෂණ වල අඩුවක් හෝ යම් දියුණුවක් දැනෙන්න පුළුවන්. මේ ප්‍රතිකාරයේ දිගුකාලීන අරමුණ වෙන්නේ රෝගය තවදුරටත් වර්ධනය වීම පාලනය කිරීමයි. ඒ නිසා ඔයාගේ රෝග ලක්ෂණ ගැන අවධානයෙන් ඉන්න එක හරිම වැදගත්.

ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට කියන්න මේ දේවල් ගැන අවධානයෙන් ඉන්න:

• උදව්වක් නැතුව ඇවිදින්න පුළුවන් ශක්තිය
• අත් පා වල දැනෙන හිරිවැටීම් සහ දැවිල්ල
• ශරීරයේ ප්‍රතීක ක්‍රියා (reflexes)
• හිටගෙන ඉද්දී රුධිර පීඩනය පාලනය වීම

ඔයාට ක්ෂණික වෙනසක් නොදැනුනත්, නියමිත දිනට එන්නත ලබාගන්න එක නම් අතපසු කරන්න එපා. ඔයාගේ දියුණුව මනින්න දොස්තර මහත්තයා විවිධ රුධිර පරීක්ෂණ, ස්කෑන් පරීක්ෂණ හෝ ශාරීරික පරීක්ෂණ සිදුකරන්නත් ඉඩ තියෙනවා.

අතුරු ආබාධ (Side Effects) සහ ඒවා කළමනාකරණය කරගන්නේ කොහොමද?

Amvuttra වල දකින්න පුළුවන් සුලබම අතුරු ආබාධ තමයි:

• අත් හෝ කකුල් වල වේදනාව
• හන්දිපත් වේදනාව
• හුස්ම ගැනීමේ අපහසුව

මේවාට අමතරව, Amvuttra නිසා ඔයාගේ ශරීරයේ විටමින් A මට්ටම අඩුවෙන්න පුළුවන්. ඒ නිසා දොස්තර මහත්තයා ප්‍රතිකාර පටන් ගන්න කලිනුත්, ප්‍රතිකාර අතරතුරදීත් ඔයාගේ විටමින් A මට්ටම බලන්න ලේ පරීක්ෂණයක් කරයි. ඔයාගේ පෙනීමේ යම් වෙනසක්, විශේෂයෙන්ම රාත්‍රී පෙනීමේ (night vision) ගැටළුවක් ඇතිවුණොත්, ඒ ගැන වහාම දොස්තර මහත්තයාට දැනුම් දෙන්න.

මේවා විතරක්ම නෙවෙයි වෙන්න පුළුවන් අතුරු ආබාධ. ඔයාට අපහසුතාවයක් දැනෙන යම් අලුත් රෝග ලක්ෂණයක් තියෙනවා නම්, වහාම ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට ඒ ගැන කියන්න.

වෙනත් බෙහෙත් එක්ක ගැටළු ඇතිවෙන්න පුළුවන්ද?

දැනට වාර්තා වෙලා තියෙන විදියට Amvuttra බෙහෙත, වෙනත් ආහාර, බීම වර්ග හෝ ඖෂධ සමඟ සැලකිය යුතු ගැටළුවක් (interaction) ඇති කරන්නේ නැහැ. ඒත්, හොඳම දේ තමයි, ඔයා ගන්න හැම බෙහෙතක්ම, විටමින් වර්ග, පාරම්පරික ඖෂධ (herbal products), සහ අතිරේක පෝෂණ ද්‍රව්‍ය ගැන ඔයාගේ දොස්තර මහත්තයාට සම්පූර්ණ විස්තරයක් ලබාදෙන එක.